doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – como priorizar? dr. marcos santos md msc...
TRANSCRIPT
![Page 1: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/1.jpg)
Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar?Dr. Marcos Santos MD MSc
Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília
Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes
Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília
![Page 2: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/2.jpg)
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
80% têm origem genética
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
![Page 3: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/3.jpg)
![Page 4: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/4.jpg)
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
![Page 5: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/5.jpg)
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
6819 doenças raras
![Page 6: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/6.jpg)
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
55 milhões de pessoas
6819 doenças raras
![Page 7: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/7.jpg)
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
55 milhões de pessoas
6819 doenças raras
250 novas dças/ano
![Page 8: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/8.jpg)
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
55 milhões de pessoas
6819 doenças raras
250 novas dças/ano
Critério
epidemiológico
Critérioeconômico
Villa et al. 2008 p: 4-6
![Page 9: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/9.jpg)
![Page 10: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/10.jpg)
• Entre 1995 e 2005, 509 trials patrocinados por empresas
americanas foram conduzidos fora dos EUA
– “0” estudavam doenças prevalentes nos países sede
• Entre 1975 e 2004, 1556 novas drogas foram padronizadas
• 10 visavam o combate de doenças prevalentes nos países
pobres
• Regra 90/10
– 90% dos recursos investidos em saúde investigam as necessidades de
10% da população
![Page 11: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/11.jpg)
![Page 12: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/12.jpg)
![Page 13: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/13.jpg)
Carência de conhecimento e acesso a tecnologias e saúde
Falta de informação dos profissionais de saúde
Atraso no diagnóstico
Aumento do risco de complicações
Maior dificuldade no tratamento
![Page 14: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/14.jpg)
Avaliação da relevância clínica
Estudos de custo-efetividade
Carência de estudos
Controle inadequado (↓n)
Difícil avaliação da segurança do tto
Folland 2008 p: 39-40
Abordagem diferenciada por partedos tomadores de decisão
![Page 15: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/15.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise
Assistência a protocolos
Acesso a financiamentos
Isenções tributárias e redução de cotas
Exclusividade no mercado
![Page 16: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/16.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
![Page 17: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/17.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Maior celeridade na aprovação
Canal direto com a agência de regulação
Importante para instituições de pequeno e médio porte
Nicholls 2000 pág. 20
![Page 18: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/18.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
![Page 19: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/19.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos
Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras
Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados
Rogoyski 2006 pág 6
![Page 20: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/20.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos
Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras
Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados
Acordos de cooperação internacional
Rogoyski 2006 pág 6
![Page 21: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/21.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
![Page 22: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/22.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos
Acesso a fundos para financiamento de pesquisa
Mais comum nos Estados Unidos
![Page 23: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/23.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
![Page 24: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/24.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas
Na UE, varia em cada país
EUA: isenção de até 50% para desenvolvimento de drogas órfãs
Exclusividade no mercado
![Page 25: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/25.jpg)
![Page 26: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/26.jpg)
Tributação sobre a medicação
35,7%
Brasil: líder mundial da tributação de medicação
Medicação veterinária não paga imposto
Fonte: Correio Braziliense, 9 de novembro de 2014
![Page 27: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/27.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
![Page 28: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/28.jpg)
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
Aspecto mais importante do incentivo
Pode variar de 5 a 12 anos
Rogoyski 2006 pág 6
![Page 29: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/29.jpg)
Custo do tratamento e precificação
Poucos pagantes aumento do custo
Custos do desenvolvimento e divulgação
Exclusividade do mercado
Legislação europeia: ↓ período de exclusividade caso a
indústria já tenha auferido lucro “suficiente”
![Page 30: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/30.jpg)
Experiência Francesa
2004 à 2008: 131 centros de referência para doenças raras
Facilitar o diagnóstico
Definir tratamentos
Estabelecer protocolos
Coordenar pesquisas
Treinamento para profissionais de saúde, pacientes e familiares
Política de triagem neonatal
![Page 31: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/31.jpg)
![Page 32: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/32.jpg)
Precificação
Bélgica, França, Itália e Holanda: regulação pelo
Estado
Inglaterra e Suécia: preços livre
A maioria das drogas não é custo-efetiva: utilizadas
por muito tempo
Alternativa: budget impact analysis
![Page 33: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/33.jpg)
![Page 34: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/34.jpg)
Precificação
Autores recomendam maior intervenção estatal
Denis et al 2010, págs 177-8
![Page 35: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/35.jpg)
Impacto orçamentário das drogas órfãs
2010 2016 20200
1
2
3
4
5
6
![Page 36: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/36.jpg)
![Page 37: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/37.jpg)
![Page 38: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/38.jpg)
Doenças raras no Brasil
ANVISA: drogas órfãs são medicamentos utilizados em
doenças raras, cuja dispensação atende a casos
específicos
Não há definição “brasileira” de doença rara
Programa de medicamentos excepcionais – 1993 →
CMDE
![Page 39: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/39.jpg)
![Page 40: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/40.jpg)
![Page 41: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/41.jpg)
![Page 42: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/42.jpg)
![Page 43: Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar? Dr. Marcos Santos MD MSc Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário](https://reader036.vdocuments.net/reader036/viewer/2022062512/552fc15f497959413d8e6f77/html5/thumbnails/43.jpg)
Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar?Dr. Marcos Santos MD MSc
Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília
Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes
Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília