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Dott.ssa Federica Ferrari
Prof. Domenico Alvaro
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1. COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE
2. VALUTAZIONE DELLA FIBROSI EPATICA
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COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE
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• Studio di coorte condotto su 134 bambini e adolescenti con
diagnosi di epatite autoimmune (AIH).
• Obiettivo dello studio è stato quello di comparare i pazienti con
sola AIH con quelli che sviluppano colangite sclerosante autoimmune
(ASC) durante un follow-up di 28 anni.
• La diagnosi di ASC era stabilita mediante MRI, eseguita in tutti i
pazienti che presentavano un aumento della GGT e/o scarsa risposta
al trattamento.
Descrizione dello studio
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• ASC group: 28/134 pazienti (20.9%) sviluppano manifestazioni
colestatiche in un tempo medio di 5 mesi dalla diagnosi di AIH (range:
2-21 mesi).
• 25 pazienti mostravano stenosi e/o dilatazione delle vie biliari
intraepatiche; 3 avevano alterazioni intra ed extraepatiche.
Risultati
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Risultati
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• 16 pazienti (11.9%) sono deceduti: 15 (14%) avevano solo AIH;
uno (3.5%) aveva anche ASC (p=0.32).
• 11 pazienti erano trapiantati: 10 (9.4%) nel gruppo AIH; uno
(3.5%) nel gruppo ASC (p = 0.28).
• Nel 68% delle biopsie era già presente cirrosi, senza nessuna
differenza significativa tra i due gruppi (p = 0.43).
• Tra i due gruppi non c’era differenza statisticamente significativa
(p=0.37) nella sopravvivenza a 5 (93% vs 89%) e a 10 anni (79% vs
89%).
Risultati
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Take home messages
• AIH e ASC potrebbero essere due manifestazioni diverse di una
stessa malattia.
• L’aumento della GGT è suggestivo di sviluppo di ASC.
• Non c’è differenza significativa nella prognosi e nella risposta alla
terapia tra i 2 due gruppi. Le recidive non influenzano il tasso di
sopravvivenza e la necessità di trapianto epatico.
• Solo la presenza di cirrosi sembra correlare con la
sopravvivenza, indipendentemente dal gruppo e dalla
presentazione clinica.
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• Studio multicentrico caso-controllo, basato su questionari somministrati
a 1000 pazienti affetti da colangite sclerosante primitiva (PSC) e 663
controlli.
• Obiettivo: valutare associazione tra fattori ambientali già noti ed
identificarne nuove in pazienti affetti da PSC.
• I risultati erano stratificati anche in base alla presenza/assenza di IBD
associata.
Descrizione dello studio
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Risultati
• La percentuale di fumatori era simile
tra casi e controlli.
• Il 37% dei controlli avevano fumato
più di 100 sigarette comparati al 25%
dei pazienti con PSC.
•L’associazione negativa tra l’abitudine
al fumo e la PSC era dimostrata solo in
presenza di IBD associata.
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• Esiste un’associazione negativa tra PSC e il consumo di carne alla griglia e allabrace.• I pazienti con PSC hanno un minor consumo di pesce e di verdure rispetto aicontrolli sani; mentre hanno un maggior consumo di carne.• Il consumo di carne ben cotta è associato alla presenza di PSC con o senza IBD.• Sembra esserci una relazione tra l’elevata frequenza di consumo di cibi fritti e difast-food e la PSC.
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• Il fumo di sigaretta è associato con PSC solo quando è
presente una malattia infiammatoria intestinale.
• La dieta e i metodi di cottura dei cibi sono differenti nei
pazienti con PSC rispetto ai controlli.
• Il consumo di pesce e di carne alla griglia o alla brace era
più comune nei controlli.
• Al contrario, i pazienti PSC assumono più frequentemente
carne rossa, ben cotta.
Take home messages
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1. COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE
2. VALUTAZIONE DELLA FIBROSI EPATICA
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• Obiettivo: Valutare gli score di fibrosi epatica in una
popolazione di 92 bambini affetti da NAFLD, diagnosticata
mediante biopsia epatica.
• Score comparati: AST/ALT ratio, AST/platelet ratio index
(APRI), NAFLD fibrosis score (NFS), and FIB-4 index.
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• APRI (rapporto AST/piastrine) mostra una
buona accuratezza diagnostica per valutare la
presenza di fibrosi (AUC: 0.80) ma non distingue
tra fibrosi significativa (F≥2) e avanzata (F3).
•AST/ALT, NFS, and FIB-4 index hanno tutti una
scarsa accuratezza diagnostica nell’identificare
la presenza di qualsiasi grado di fibrosi.
Gli score non invasivi di fibrosi epatica validati nell’età adulta hanno
uno scarso significato diagnostico in bambini affetti da NAFLD.
Risultati
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Risultati • Attraverso un modello matematico che include ALT, ALP, conta piastrine e GGT è
possibile calcolare la probabilità di avere fibrosi epatica avanzata.
• Il PNFS medio dei pazienti con fibrosi 0–2 era
significativamente più basso rispetto ai pazienti
con fibrosi avanzata (3-4) (13.2610.1 vs
24.7618.7; p <0.001).
Il PNFS può essere calcolato online: (http://www.r-
calc.com/calculator.aspx?calculator_id=JYAVKOWT)
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Il PNFS è più accurato nel predire la
probabilità di fibrosi avanzata rispetto agli
altri score disponibili (APRI, FIB-4 index
and NAFLD fibrosis score).
L’utilizzo del PNFS potrebbe ridurre il numero di bambini con malattia lieve e
senza fibrosi avanzata, sottoposti a biopsia epatica. D’altra parte i bambini con
fibrosi epatica avanzata, confermata con biopsia epatica, dovranno essere
attentamente monitorati per lo sviluppo di cirrosi, complicanze
dell’ipertensione portale e carcinoma epatocellulare.
Conclusioni
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