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GLI STUDI SPERIMENTALI
Igiene, Epidemiologia e Sanit PubblicaDip. Medicina Sperimentale ed Applicata
Universit degli Studi di Brescia
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CLASSIFICAZIONE DEGLI STUDI
EPIDEMIOLOGICI
STUDI
OSSERVAZIONALI
STUDI
SPERIMENTALI
DESCRITTIVI
TRASVERSALI
CASO-CONTROLLO
A COORTE
SPERIMENTAZIONI
CLINICHE (RCT)
SPERIMENTAZIONI
SU COMUNITA
SPERIMENTAZIONI
SUL CAMPO
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OBIETTIVI DEGLI STUDI EPIDEMIOLOGICI
STUDI SPERIMENTALIValutare gli effetti di un nuovo trattamento
su di un gruppo di soggetti o in una comunit
STUDI ANALITICI (studi eziologici)Analizzare associazioni tra fattori di rischio
(determinanti) o fattori protettivi e la patologiain studio
STUDI DESCRITTIVI
Descrivere un fenomeno morboso o unacondizione di interesse in una comunit
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TIPI DI STUDI EPIDEMIOLOGICI IN RELAZIONE
ALLA CRONOLOGIA DELLOSSERVAZIONE
Inizio dello
studio
1Inizio
esposizione
2
Inizio
esposizione
Inizio
malattia
Inizio
malattia
3
Inizio
esposizione
Inizio
malattia1e 2=studi prospettici
3=studi retrospettivi
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DISEGNO DELLO STUDIO IN BASE AL TIPO DI FATTORE
Braccio di controllo
Randomizzazione
Fattore in studio
protettivo di rischio
Studi sper imentali Studi osservazional i Studi osservazional i
RCT Non RCT
Nessun braccio di controllo
Non randomizzazione
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ESEMPI DI STUDI SPERIMENTALI E OSSERVAZIONALI IN
BASE AL TIPO DI FATTORE IN STUDIO
Fattore protettivo Fattore di r ischioFarmaci: - RCT
- Studi sperimentali non RCT- Studi osservazionali (farmaco-
epidemiologia)
Vaccini: - RCT- Studi sperimentali non RCT- Studi osservazionali
Screening: - RCT- Studi sperimentali non RCT- Studi osservazionali
Interventi di comunit(clorazione e fluorazionedellacqua, riduzione delle polveri fini nellaria, ecc.):
- Studi sperimentali non RCT
- Studi osservazionali
Fattori dellindividuo:
- stili di vita (fumo, alcol, dieta)
- fattori endogeni (genetici,costituzionali)
Fattori ambientali:
- agenti microbici (virusepatitici, Helicobacter)
- agenti chimici (cancerogeni,tossici, distruttori endocrini)
- agenti fisici (radiazioniionizzanti, campielettromagnetici)
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STUDI SPERIMENTALI IN
MEDICINA PREVENTIVA
PREVENZIONE PRIMARIA
Vaccinazioni Clorazione dellacqua Fluorazione dellacqua
Somministrazione di vitamine Dieta Esercizio fisico
PREVENZIONE SECONDARIA
Screening neonatali (fenilchetonuria) Screening oncologici Screening dellipertensione arteriosa, del rischio
cardiovascolare, del diabete mellito, dellipercolesterolemia,ecc.
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LA QUALITA DELLEVIDENZA SCIENTIFICA
NELLA RICERCA MEDICA
METAANALISI
TRIAL (RCT)
STUDI EPID.CASO-CONTROLLO
STUDI EPID. COORTE
STUDI EPID. DESCRITTIVI
REVISIONICRITICHE
OSSERVAZIONI CLINICHE
STUDI SPERIMENTALI SULLANIMALE
SCIENZE DI BASE
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OBIETTIVI DEGLI STUDI
SPERIMENTALI
Paragonare l'efficacia di due o pi trattamentiterapeutici (Sperimentazione clinica).
Valutare l'efficacia di un intervento di prevenzioneo di rimozione di fattori di rischio su un gruppo di
persone (Sperimentazioni sul campo).
Valutare l'efficacia di un intervento di prevenzioneo di rimozione di fattori di rischio su intere
popolazioni (Sperimentazioni di interventocomunitario).
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LE MISURE DI ASSOCIAZIONE IN MEDICINA
Un fattore causa di una malattia se la sua presenzaaumenta il rischio (probabilit) di sviluppare la malattia =fattore di rischio. Per le malattie infettive il fattore causale lagente patogeno.
Un fattore di rischio pu aumentare il rischio di sviluppareuna malattia solo in presenza di altri fattori (co-fattore oconcausa)
Un fattore protettivonei confronti di una malattia se lasua presenza diminuisce il rischio (probabilit) di svilupparela malattia = fattore di protezione.
Un fattore protettivo pu ridurre il rischio di sviluppare
una malattia solo in presenza di determinati fattori di rischio
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LE MISURE DI ASSOCIAZIONE IN MEDICINA
Rapporto tra rischi = rischio relativo (RR)Rapporto tra tassi di incidenza, mortalit,
sopravvivenza, ospedalizzazione, ecc. = rischio
relativo (RR)Rapporto tra casi osservati e attesi = SMR (rapporto
standardizzato di mortalit/morbosit) = rischio
relativo
Odds ratio = rapporto degli odds (OR).
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RISCHIO ASSOLUTO E RELATIVO: DEFINIZIONI
Rischio (assoluto) = incidenza cumulativa = esprime la
probabilit di sviluppare la malattia in un determinato arcodi tempo.
Es.: un individuo ha un rischio del 20% di sviluppare un eventocardiovascolare ischemico in 10 anni (rischio coronarico) inrelazione alla sua et, sesso, abitudini fumatorie, pressione arteriosa,
presenza di diabete mellito e livello di colesterolemia totale.
Rischio relativo = esprime il rischio di sviluppare unamalattia in presenza di un determinato fattore di rischio (oprotettivo) rispetto alla sua assenza. I soggetti che hanno un
determinato fattore si dicono esposti, e quelli che non lopresentano si dicono non esposti.
Es.: un individuo con il diabete mellito ha un rischio di sviluppare unevento coronarico circa 2 volte maggiore rispetto a quello di unsoggetto senza diabete, a parit di tutti gli altri fattori.
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RISCHIO ASSOLUTO E RISCHIO RELATIVO:
MODALITA DI CALCOLO
Rischio (assoluto) ( R) = (N di eventi in un determinatointervallo di tempo) / (popolazione a rischio allinizio delperiodo di osservazione).
Es.: su 10 bambini suscettibili che vengono a contatto con un bambinoaffetto da morbillo, 9 sviluppano la malattia entro 2 settimane: il rischiodi contrarre il morbillo tra i contatti non immuni : 9/10 = 90%.
Rischio relativo(RR) = (Incidenza cumulativa o tasso diincidenza negli esposti) / (Incidenza cumulativa o tasso di
incidenza nei non esposti).Es.: il rischio di eventi coronarici a 10 anni risultato essere del 20%tra soggetti maschi di 50+ anni con il diabete mellito e del 10% trasoggetti della stessa et e sesso, appartenenti alla stessa popolazione,non diabetici ma confrontabili con i diabetici per tutti gli altri fattori di
rischio. RR = R1 / R0 = 20% / 10% = 2.
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RISCH IO RELATIVO IN PRESENZA DI UN
FATTORE PROTETTI VO
Si consideri una popolazione di bambini alcuni dei qualisono stati sottoposti ad una vaccinazione (= esposti, Esp+) per una specifica malattia mentre gli altri non sonostati vaccinati (= non esposti, Esp -). stato quindi
seguito leventuale sviluppo della malattia in studio neltempo. I risultati sono:
M + M -
Esp + 2 998 1000
Esp - 20 980 1000
22 1978 2000
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RISCH IO RELATIVO
La formula per il calcolo del rischio relativo (RR) :
e cio = 0,1.
Gli esposti alla vaccinazione si sono ammalati con unafrequenza 10 volte minore rispetto ai non vaccinati.
2 / 1000
20 / 1000
a / (a+b)
c / (c+d)
M + M -
Esp + a b a + b
Esp - c d c + d
a + c b + d N
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I NTERPRETAZIONE DEL RISCH IO RELATIVO
Il rischio relativo (RR) il rapporto tra lincidenza dellamalattia tra gli esposti e lincidenza tra i non esposti.
RR = 1 significa che non vi differenza di incidenza dimalattia tra esposti e non espostiRR = 2 significa che gli esposti hanno una incidenza(rischio) doppia di malattiaRR = 1 / 4 = 0.25 significa che gli esposti hanno una
probabilit 4 volte minore di sviluppare la malattia(lesposizione protettiva)
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I TRIAL RANDOMIZZATI
CONTROLLATI (RCT)
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PROGETTO
DI UN RCT
popolazione in studio
selezione con
criteri definit i
potenziali
partecipantinon partecipanti
partecipanti
invi to
randomizzazione
non partecipanti
trattamento controllo
COMITATO
ETICO
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CARATTERISTICHE DEI TRIAL
RANDOMIZZATI CONTROLLATI (RCT)
intervento dei ricercatori: controllo delle condizioni sperimentali(in particolare dellesposizione)
braccio di controllo: per confrontare gli esposti (trattati) con ungruppo di non esposti (non trattati)
randomizzazione: garantisce la confrontabilit tra i due gruppiperch li rende simili tra loro quanto a composizione dei fattorinoti e non noti: si minimizza cos il possibile confondimento
disegno prospettico: intervallo temporale tra trattamento e outcome
cieco/doppio cieco: assenza di interferenze dovute allaconsapevolezza del trattamento somministrato o ricevuto
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RCT DI DIM ISSIONE OSPEDAL IERA PRECOCE DOPO
I INFARTO M IOCARDICO ACUTO (IMA)
Pazienti con IMA (507)
Senza complicazioni (179) Con complicazioni, esclusi (328)
Randomizzati (80) Non inclusi nello studio
(99)
Dimissione precoce (40) Dimissione tardiva (40)
Esiti:
Morti: 0
Nuovamente ricoverati: 6
Reinfartuati: 0
Con angina: 3
0
10
5
8 Topol et al., 1988, WHO 92327
PRINCIPI ETICI PER GLI STUDI
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PRINCIPI ETICI PER GLI STUDI
SPERIMENTALI
Devono esistere valide ragioni scientifiche per ritenere che il
nuovo trattamento sia pi efficace di quelli impiegati fino a quel
momento, senza per unevidenza conclusiva della superiorit
del nuovo trattamento.
Deve esserci il consenso informato in forma scritta del
paziente
Se durante lo svolgimento dello studio emerge (dallo studio
stesso o da altre fonti) che un trattamento sia
inequivocabilmente meglio di un altro, o che uno dei trattamenti
causi effetti avversi in misura superiore allaltro, la
sperimentazione deve essere interrotta immediatamente
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RCT: CIECO E DOPPIO CIECO
La non conoscenza della composizione dei duegruppi dello studio deve riguardare:
I soggetti stessi che partecipano allo studio,quando possibile
Lo sperimentatore e mediciche valutano gli
esiti: sempre.La valutazione dei risultati dovrebbe avveniresecondo criteri diagnostici o test oggettivi
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I L CIECO NEGLI STUDI SPERIMENTALI
Tipo di cieco Fase dello
studio
Soggetto
Singolo
Doppio
Triplo
Assegnazione
Assegnazione +trattamento efollow-up
Assegnazione +Trattamento efollow-up +analitica
Soggetto trattato
Soggetto trattato+ Osservatore
Soggetto trattato+ Osservatore +Analista
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Perplacebo(letteralmente dal latino piacer) si intende unaqualsiasi sostanza innocua o un qualsiasi intervento nonfarmacologico privi di efficacia terapeutica.
il placebo deliberatamente somministrato alla persona cheeventualmente acconsente ad assumerlo come alternativa ad un
trattamento attivo di cui si voglia sperimentare lefficacia o lasicurezza.
Luso del placebo quindi legittimo solo a scopo sperimentale e soloin presenza del consenso informato del paziente.
Secondo la Dichiarazione di Helsinki, inoltre, luso del placebo legittimo solo se non vi siano trattamenti di provata efficacia per lasituazione clinica soggetta a sperimentazione, a meno che non visiano importanti ragioni metodologiche adeguatamente vagliatenellinteresse del paziente e sempre che il paziente non corra seri
rischi di danni irreversibili.
RCT: IL PLACEBO
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EFFETTO PLACEBO: UN "VERO" AIUTO
PER LA CURASCOPERTE LE MODALIT CHIMICHE DELL'EFFETTO PLACEBO
"I farmaci e gli stimoli psicosociali (per esempio le suggestioni verbali del medicoverso il paziente) agiscono con gli stessi meccanismi". Cos Fabrizio Benedetti,
professore di Neuroscienze all' Universita' di Torino) illustra la sua ultima ricercapubblicata su Nature Medicine che far parte della lettura che terr al Congresso
Internazionale di psiconeuroendocrinoimmunologia."I farmaci agiscono tramite il legame a recettori specifici, la cui attivazione producesia effetti terapeutici che effetti collaterali negativi. Gli stimoli psicosociali,attraverso meccanismi di condizionamento e di anticipazione, sono in grado diattivare specifiche sostanze (ad es. le endorfine nel caso del dolore, la dopamina nel
caso della malattia di Parkinson), che si vanno a legare agli stessi recettori ai quali sivanno a legare i farmaci, producendo effetti simili a quelli prodotti da questi ultimi,sia terapeutici che collaterali. Questo concetto riveste un'importanza particolare, sesi considera che esso implica un'interferenza tra il contesto psicosociale nel quale laterapia viene applicata e l'effetto specifico del farmaco o della procedura
terapeutica. In altre parole, l'effetto del farmaco pu subire una modulazionecognitiva ed emotiva".
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IL PLACEBO ROVESCIATO:
LEFFETTO NOCEBO
Benedetti chiarisce che la comunicazionemedico-paziente per pu avere ancheeffetti negativi: accanto agli effetti positividel placebo si possono registrare ancheeffetti negativi (effetto nocebo). Questo
pu accadere quando la comunicazione frettolosa eccessivamente ambigua ecarica di suggestioni negative che nelcervello del paziente si traducono in unasensazione di minaccia per la propriasalute.
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LEFFETTO NOCEBO SULLESITO
CLINICO DI UN TRATTAMENTO
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L'EFFETTO PLACEBO FUNZIONA ANCHE CON IL PAZIENTE
CONSAPEVOLE (!)E stata condotta una sperimentazione consistente nell'avvisare i pazienti
affetti da sindrome da intestino irritabile che il farmaco loro prescritto era un
placebo. Persino la confezione che li conteneva riportava l'indicazione in
etichetta. Il risultato, e' che il 59% dei pazienti ha davvero avvertito un
miglioramento dei disturbi, contro il 35% del gruppo di controllo che ha
ricevuto una pillola inattiva, ma a sua insaputa.
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La somministrazione del placebo, in unaformulazione del tutto uguale a quella delfarmaco sperimentale, consente di mantenerela cecit dello sperimentatore e/o del pazienterispetto al trattamento, evitando checondizionamenti volontari o involontaripossano influenzare lesito della
sperimentazione, a favore o a sfavore deltrattamento sperimentale.
RCT: IL PLACEBO
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Limpiego del placebo in chirurgia
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RCT: BRACCIO DI CONTROLLO
* Talvolta occorre istituire pi gruppi, ad es. per studiare il dosaggioterapeutico di un farmaco.
Controlli casuali
I soggetti sono assegnati al gruppo di trattamento e al gruppo di
controllo in modo randomizzato, con o senza stratificazioneperimportanti caratteristiche. Se non si effettua una stratificazioneprima di randomizzare sar necessario misurare tutti i possibiliconfondenti nei due gruppi per verificare che la loro distribuzionesia simile nei due gruppi, allinizio e al termine del trial.
L imite: la compliance a partecipare si r iduce.
Alternativa: prerandomizzazione e quindi richiesta ai soggetti diessere inclusi in un determinato gruppo dopo esservi statiassegnati casualmente.
L imite: cross over da parte di quell i senza trattamento vs i trattati .
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STUDI SPERIMENTAL I NON RCT:
BRACCIO DI CONTROLLO
Controlli non casuali
Se esiste qualche impedimento alla randomizzazione possibilescegliere di utilizzare:
persone simili al gruppo sperimentale per et/sesso/occupazione/ classe sociale o una comunit simile
lo stesso gruppo prima e dopo il trattamento o la misura
preventiva.Limite: i controlli storici hanno il problema che eventualicambiamenti possono essere dovuti al tempo e non altrattamento, per lintervento di miglioramenti diagnostici,modif iche nello sti le di vita, invecchiamento della
popolazione.
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ESEMPI DI TRIAL 1
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ESEMPI DI TRIAL - 1:Sopravvivenza dopo mastectomia radicale e intervento conservativo
in donne con carcinoma mammario nello studio di Veronesi
EVENTI DOPO 20 ANNI DI FOLLOW-UP NEI DUE GRUPPI DI PAZIENTI
MASTECTOMIA RADICALE INTERVENTO CONSERVATIVO p
N. dieventi
Tasso/100 annipersona
N. dieventi
Tasso/100 annipersona
Carcinomamammariocontrolaterale
34 10.2 29 8.70.5
Metastasi adistanza
83 24.3 82 23.3 0.8
Altri tumoriprimitivi
30 8.8 31 9.1 0.9
ESEMPI DI TRIAL 1
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ESEMPI DI TRIAL - 1:Sopravvivenza dopo mastectomia e intervento conservativo
in donne con carcinoma mammario nello studio di Veronesi
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ESEMPI DI TRIAL - 2:andamento di score clinico per sintomi oculari in pazienti trattati con
azelastina, sodio cromoglicato e placebo
O
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PROBLEM I RELATIVI ALLA
COLLABORAZIONE DEI SOGGETTI
Non aderenti (rifiuti a partecipare): se sono numerosi ne vadella rappresentativit del campione
Uscite dallo studio (perdite al follow-up)
Interruzione del trattamento, o non perfetta adesione
Cross-over non dichiarato
* Nel valutare i risultati, vengono considerati tutti insieme isoggetti assegnati a ciascun gruppo, compresi i persi e quelliche hanno interrotto il trattamento, per evitare problemi diselezione dei migliori (analisi di tipo intention to treat)
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ASPETTI CRITICI
DI UNO STUDIO SPERIMENTALE
Compliance al trattamento assegnato
Modalit di accertamento delloutcome
Inizio e conclusione dello studio (possibilit di unaconclusione anticipata)
Dimensione del campione (possibilit di
selezionare i soggetti ad alto rischio per rilevare unmaggior numero di casi
Analisi e interpretazione dei risultati
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POSSIBI L I FONTI DI ERRORE NEGLI
STUDI SPERIMENTAL I (RCT)
Scelta del gruppo di controllo
Partecipazione dei soggetti (compliance) Perdite al follow-up
Randomizzazione
Misurazione delle variabili in studio Analisi dei dati
Interpretazione dei risultati
FASI DI SPERIMENTAZIONE DEI FARMACI
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FASI DI SPERIMENTAZIONE DEI FARMACI
FASE I: Primi studi sulluomo con un nuovo farmaco, spesso su un numero
limitato di volontari sani, con lo scopo di fornire valutazioni preliminari difarmacocinetica e farmacodinamica alla ricerca del dosaggio ottimale
FASE II: Studi terapeutici pilota per dimostrare lattivit e valutare la
sicurezza a breve termine del farmaco in un numero limitato di pazienti
volontari affetti dalla malattia per la quale proposto il trattamento.Validazione dello schema terapeutico ed identificare il rapporto
dose/risposta anche per la pianificazione di studi pi estesi
FASE III: Studi su gruppi di pazienti pi numerosi al fine di valutare il
valore terapeutico del farmaco, lefficacia, la sicurezza e lincidenza di effetti
collaterali rispetto ad altri trattamenti gi impiegati. Se in doppio cieco econtrollato la fase pi importante della sperimentazione
FASE IV: Studi condotti dopo la registrazione del farmaco per indagare
nuove indicazioni e vie di somministrazione oltre ad effetti collaterali rari e
lontani nel tempo
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VANTAGGI E SVANTAGGI DEGLI RCT
Vantaggi
Miglior controllo del confondimento(randomizzazione): maggior validit
Maggior potenza rispetto agli studi
osservazionali: possibile evidenziare ancheeffetti modesti
Possibilit di studiare insieme diverseesposizioni
Possibilit di studiare insieme diversieffetti (outcome)
Possibilit di dimostrare nessi di causalit
Controllo delle condizioni sperimentali
Possibilit di interrompere o modificarelesposizione prima della conclusione dello
studio
Svantaggi
Si possono saggiare solo fattori protettivi Devono esserci validi motivi per supporreil beneficio del trattamento
Deve rimanere un dubbio sufficiente pernegare il trattamento al gruppo di controllo(placebo)
Costi elevati
Possono valutare solo effetti a brevetermine
Possono valutare solo effetti relativamentefrequenti
STUDI EPIDEMIOLOGICI SPERIMENTALI
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STUDI EPIDEMIOLOGICI SPERIMENTALI
Trial preventiviRCT
A B
AmmalatiGuariti
MortiVivi
A
Trial sul campo
B
AmmalatiSaniTrial di comunit
Incidenza
B
Incidenza
A
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STUDI SPERIMENTAL I NON RCT:
I TRIAL SUL CAMPO
Sono simili agli RCT ma includono soggetti sani,studiati nel loro ambiente (casa, lavoro, scuola, ecc.).
Viene studiato leffetto di un intervento di
prevenzione.
Spesso sono richiesti grandi numeri di soggetti
inclusi nello studio e si devono accettare elevateperdite al follow-up.
Spesso non possibile mantenere la cecit.
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STUDI SPERIMENTAL I NON RCT:
I TRIAL CONTROLLATI DI
COMUNITA
Gli interventi vengono applicati a gruppi di soggetti o acomunit intere, che costituiscono lunit campionaria.
La randomizzazione viene applicata su comunit; puper mancare la randomizzazione cos come un gruppo dicontrollo e la cecit.
Lanalisi dei dati viene effettuata su dati aggregati. La valutazione di efficacia del trattamento viene effettuata
mediante confronti con altre comunit, anche in assenzadi randomizzazione, o con confronti storici (prima edopo) se manca un gruppo di controllo.