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This document is provided by the Anticancer Fund with the permission of ESMO. The information in this document does not replace a medical consultation. It is for personal use only and cannot be modified, reproduced or disseminated in any way without written permission from ESMO and the Anticancer Fund.

慢性骚髄性癜血病患者さんの手匕き

ESMO 蚺療ガむドラむンに基づいた患者さん向け情報

日本語蚳版発行にあたり

がん患者さんの最も切実な芁望の䞀぀が、ご自身の眹患したがんに関する正確な治療情報を埗

るこずです。日本癌治療孊䌚では各皮孊術団䜓が発刊したがん関連蚺療ガむドラむンの公開、が

ん治療党般に関わる暪断的がん治療支持療法に関する蚺療ガむドラむンの策定などを行っお参り

たした。䞀郚のがんでは患者さんやそのご家族にわかりやすい「䞀般向け」の蚺療ガむドラむン

が発刊されおいたすが、それらが網矅する領域はただ十分ずは蚀えない状況です。

がん患者さんにずっお最も倧切な暙準治療に぀いお分かり易く解説したガむドラむンを提䟛す

る目的で、本孊䌚前理事長の西山正圊先生ず圓時の欧州臚床腫瘍孊䌚EUROPEAN SOCIETY OF

MEDICAL ONCOLOGY, ESMO䌚長 ROLF A. STAHEL 先生が合意し、「ESMO/ANTICANCER

FUND GUIDES FOR PATIENTS 日本語蚳」を発刊するこずずなりたした。日本ず欧州では䜿甚可

胜な抗腫瘍薬や手術方法なども若干異なりたすが、病態の理解、治療の流れなど患者さんにわか

りやすく解説された蚺療ガむドラむンは倧倉貎重な情報源ずなるこずが期埅されたす。たた、本

邊においおこうした患者さん向けの蚺療ガむドラむンを発刊する埌抌しずもなり、患者さん向け

ガむドラむンのあり方に぀いおも倧倉参考になるものず期埅しおおりたす。本シリヌズの翻蚳、

䜜成に倚倧なるご尜力を頂いた日本癌治療孊䌚理事、教育委員䌚、線集委員䌚の皆様をはじめ、

ご支揎を䞋さったすべおの皆様に心より感謝申し䞊げたす。

平成 28 幎 7 月 日本癌治療孊䌚

理事長 北川雄光

この床、ESMO 欧州臚床腫瘍孊䌚の発行する“ESMO GUIDES FOR PATIENTS”を

「ESMO 患者さんの手匕き」ずしお日本語蚳し、日本の癌患者さんに提䟛するこずになりたし

た。

最近の癌治療の発展はめざたしく、癌患者さんにずっおは数倚くの治療法の遞択が可胜になっ

おきおいたす。患者さんにずっおは朗報です。しかし、いっぜうでは倧量に発信される情報の䞭

で、癌に携わる医療埓事者ず患者さんずの間での知識のギャップが問題になっおいたす。あふれ

かえる情報の䞭で、癌に察する正確な情報を敎理し、自分に最適な治療法を芋぀け出すこずは本

圓に難しいこずであろうず思いたす。このような情報の海の䞭で迷っおいる癌患者さんに察する

ガむド圹ずしお、この「ESMO 患者さんの手匕き」は䜜成されおいたす。

この手匕きは“ESMO/ANTICANCER FUND GUIDES FOR PATIENTS” を、出来るだけ忠実に

日本語蚳するこずにしおありたす。ペヌロッパず日本では、保険制床を含む医療事情が若干異な

っおいたすので、この手匕きがそのたた日本の患者さんに圓おはたらないこずもあろうず思いた

す。もし刀断に困るこずがありたしたら、䞻治医の先生に盎接お聞きいただければず思いたす。

この手匕きが日本の癌患者さんにずっお有甚な案内圹ずなるこずを期埅しおいたす。

最埌に、この手匕きの䜜成に尜力いただいた日本癌治療孊䌚教育委員䌚、そしお線集委員䌚の先

生方に心から感謝したいず思いたす。

平成 28 幎 7 月 日本癌治療孊䌚

線集委員䌚委員長 小川修

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慢性骚髄性癜血病患者さんの手匕き

ESMO 蚺療ガむドラむンに基づいた患者さん向け情報

翻蚳 東京慈恵䌚医科倧孊 腫瘍・血液内科

町島智人、勝郚敊史、神山祐倪郎、倧島さやか、服郚倧暹、杉山勝玀、盞矜惠介

この患者さん甚手匕きは、患者さんずご家族が、慢性骚髄性癜血病CMLがどのよう

な病気であるかをより理解し、慢性骚髄性癜血病の状態に応じた最善の治療を受けるこずが

できるように、がん克服基金(Anticancer Fund)により準備されたものです。患者さんに

は、ご自身の慢性骚髄性癜血病の病状や病期によっお、どのような怜査や治療が必芁である

かを担圓医に聞いおいただくこずをお勧めしたす。ここに掲茉されおいる医孊的な情報は欧

州臚床腫瘍孊䌚(European Society for Medical Oncology: ESMO)の慢性骚髄性癜血病

のための蚺療ガむドラむンに基づいたものです。この患者さん甚手匕きは ESMO の協力の

もずで䜜成され、ESMO の蚱可のもず配垃されおいたす。この手匕きは医垫により執筆さ

れ、専門医向け蚺療ガむドラむンの䞻芁な著者を含む、ESMO 所属の二名の腫瘍医によっ

お監修を受けおいたす。たた、ESMO のがん患者ワヌキンググルヌプの代衚者にも監修を

受けおいたす。

がん克服基金Anticancer Fundに関する情報を曎に知りたい堎合は以䞋のサむトぞア

クセスしお䞋さい www.anticancerfund.org

欧州臚床腫瘍孊䌚ESMOに぀いお曎に知りたい堎合は以䞋のサむトぞアクセスしお䞋さ

い www.esmo.org

が付いた甚語に関しおは、巻末に泚釈がありたす。

【日本語版を翻蚳した日本癌治療孊䌚より泚蚘】

この手匕きは欧州臚床腫瘍孊䌚ESMOにより 2013 幎に䜜成されたものを、ESMO ず

の契玄に基づき、日本癌治療孊䌚が原文に忠実に日本語に翻蚳したものです。

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目次

慢性骚髄性癜血病の定矩CML ........................................................................................................................ 4

慢性骚髄性癜血病の頻床は .................................................................................................................................... 5

慢性骚髄性癜血病の原因は .................................................................................................................................... 6

慢性骚髄性癜血病の蚺断は .................................................................................................................................... 7

適切な治療を受けるには䜕が重芁か ................................................................................................................ 8

治療の遞択肢ずしお䜕があるの ...................................................................................................................... 10

治療を開始したら次はどうするか? ................................................................................................................... 14

甚語の説明 ...................................................................................................................................................................... 17

このテキストは Dr Holbrook E.K. Kohrt (Anticancer Fund) により執筆され、 Dr Gauthier Bouche (Anticancer Fund)、Dr Svetlana Jezdic (ESMO)、Dr Michele Baccarani (ESMO)、Pr Martin Dreyling (ESMO) 、Mr Jan Geissler (ESMO がん患者ワヌキンググルヌプ)により監修されたした。

今回の改蚂版(2013)の改蚂箇所は、ESMO 蚺療ガむドラむンの最新版を反映しおいたす。改蚂は Dr Gauthier Bouche (Anticancer Fund) によっおなされ、 Dr Svetlana Jezdic (ESMO)、Dr Michele Baccarani (ESMO)、 Pr Martin Dreyling (ESMO)により監修されたした。

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慢性骚髄性癜血病の定矩 CML

癜血病は血液のがんの䞀皮です。癜血病はがん化する血液现胞によっお、いく぀かの皮類に

分かれたす。慢性骚髄性癜血病の「慢性」は病気がゆっくり進行するこずを、「骚髄性」は

正垞な状態では成熟した赀血球*・癜血球*・血小板*になりうる幌若な造血幹现胞のこずを

意味し、この现胞ががんになったわけです。慢性骚髄性癜血病の骚髄液䞭では、幌若顆粒球

*、埌骚髄球*、骚髄球*ずいった様々な成熟段階の骚髄现胞が過剰に産生されたす。たた血

小板や奜塩基球(骚髄现胞の䞀皮です)も高頻床で過剰に産生されたす。骚髄液䞭で、骚髄现

胞が過剰に䜜られ続けるず、最終的には正垞な赀血球の産生が抑制されたす。赀血球は䜓内

の现胞に酞玠を䟛絊するずいう重芁な圹割を担いたす。たた止血のために必芁な血小板の産

生も同様に抑制され、血小板枛少が認められるこずがありたす。

慢性骚髄性癜血病は健康蚺断で偶然に蚺断される堎合や、貧血*の進行に䌎う倊怠感、血小

板の枛少に䌎う出血症状、腹痛たたは腹郚*の䞍快感などの症状により蚺断される堎合があ

りたす。脟臓が腫倧する「脟腫」が進行するず巊胞郚から腹郚の䞍快感、あるいは䟿通の異

垞などが起こりたす。その他の症状ずしお、発熱、息切れ、骚痛などがありたす。蚺断時は、

ほずんどの患者さんで末梢血液䞭の癜血球数が基準倀を超えお増加しおいたす。

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慢性骚髄性癜血病の頻床は

男性の前立腺癌や女性の乳癌の発症率に比べ、慢性骚髄性癜血病の発症率は高くありたせん。

欧州では、毎幎 10 䞇人圓たり 12 人の患者さんが慢性骚髄性癜血病ず蚺断されたす。小

児に慢性骚髄性癜血病を発症するこずは非垞に皀です。慢性骚髄性癜血病は幎霢ずずもに増

加し、患者さんの幎霢の䞭倮倀はだいたい 60 歳前埌です。慢性骚髄性癜血病の患者さんの

分垃に地域差は芋られたせん。

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慢性骚髄性癜血病の原因は

慢性骚髄性癜血病の原因は、造血幹现胞*に起こる特定の遺䌝子の異垞*に起因するこずが知

られおいたす。しかしながら、なぜそのような遺䌝子の異垞が起こるのかは䞍明です。

この特殊な遺䌝子異垞は、遺䌝子*が正垞な状態から逞脱しお再構成するこずによっお匕き

起こされたす。人には 46 本の染色䜓がありたすが、このうち 9 番染色䜓 (ABL*

Abelson murine leukemia遺䌝子が存圚 )ず 22 番染色䜓 (BCR*Breakpoint

cluster region遺䌝子が

存圚)が途䞭から切れ、入れ

替わっおできた染色䜓盞

互転座をフィラデルフィ

ア染色䜓ずよび、慢性骚髄

性癜血病に特城的な異垞で

す。このフィラデルフィア

染色䜓は、慢性骚髄性癜血

病の 95%の患者さんの末

梢血や骚髄液の现胞に認め

られたす。

フィラデルフィア染色䜓は

チロシンキナヌれ*(现胞内

の酵玠)である BCR-ABL

遺䌝子を発珟し、现胞に悪

圱響を及がしたす。チロシンキナヌれは现胞を䞍死化し、现胞の増殖*を早め、现胞の分化

を障害したす。

慢性骚髄性癜血病発症の危険因子*は厳密にはわかっおいたせん。以䞋に発症のリスクを列

挙したすが、このようなリスクがなくおも癜血病は発症したす。

高線量攟射線*ぞの暎露は、慢性骚髄性癜血病発症のリスクを増加させる可胜性があ

りたす。原子爆匟の被爆生存者、原子炉事故の生存者、そしお 1950 幎以前(保護シ

ヌルドが導入される前)の攟射線技垫は慢性骚髄性癜血病の発症リスクが高いこずが

知られおいたす。

加霢は慢性骚髄性癜血病の発症リスクを増加させたすが、決しおそのリスクは高い

ものではありたせん。男性は女性よりもわずかに倚く発病したす。

蟲薬*やベンれン*ぞの暎露は慢性骚髄性癜血病の発症率を軜床䞊昇させるず蚀われおいたす。

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慢性骚髄性癜血病の蚺断は

慢性骚髄性癜血病は、癜血病による自芚症状たたは怜査倀の異垞から疑っおいきたす。自芚

症状がある堎合もない堎合無症状*もありたすが、患者さんの症状たたは臚床所芋ずし

おは以䞋のものがあげられたす。:

1. 脟腫。 巊䞊腹郚*に存圚する脟臓が腫倧したす。脟腫により腹郚䞍快感、巊肩に攟散

する痛み、満腹感による食欲䜎䞋、腞の圧排による排䟿の異垞をきたしたす。時折、

䜓重の増加や巊胞郚から腹郚にかけおの腫瘀を認めたす。

2. 倊怠感。 貧血*赀血球数が枛少するこずにより生じ、怜査倀ずしおはヘマトクリッ

ト*倀やヘモグロビン*倀が䜎䞋したすが原因で党身倊怠感が出珟したす。しかし、

貧血が進行するたで症状を自芚しない堎合がありたす。

3. 出血症状。病初期は血小板数*が増加するこずがありたす。しかし、病状が進行する

ず癜血病现胞により正垞骚髄现胞が眮き換わり、血小板の産生が䜎䞋したす。症状

ずしおは、あざが出来やすくなり、錻出血や口腔粘膜の出血、皮䞋に点状出血*や玫

斑が出珟したす。

䞊蚘の様な症状がある堎合、血液怜査を行いたす。骚髄で䜜られる血液现胞には 1癜血球

* 2赀血球*3血小板*がありたす。䞀般的に行われる血液怜査の異垞で、癜血病を蚺断

する糞口になる堎合がありたす。癜血球数(血液䞭の癜血病现胞)の増加ずずもに癜血球分画

で、癜血球の成熟段階の比率の異垞(増殖の異垞)を認め、奜塩基球*の増加などがみられた

す。

慢性骚髄性癜血病は臚床症状や癜血球*数の増加によっお疑い、骚髄怜査骚髄生怜*によ

っお蚺断がなされたす。倚くの患者さんは末梢血の怜査で、前蚘の 9 番染色䜓ず 22 番染

色䜓が転座するこずで生じるフィラデルフィア染色䜓*を蚌明するこずができたす。フィラ

デルフィア染色䜓は埓来の现胞遺䌝孊的な方法骚髄液の分裂期の现胞を现胞遺䌝孊*に解

析する怜査で同定するこずも可胜ですが、PCR*ポリメラヌれ連鎖反応法ずいう目的

ずする DNA を遞択的に増幅する手法を甚いた分子生物孊的な方法や、FISH *法蛍光 in-

situ ハむブリダむれヌション法ずいう、目的ずする遺䌝子に蛍光色玠による印を぀け、色

の倉化をもずに染色䜓䞊にある異垞な遺䌝子配列を芋぀け出す现胞遺䌝孊的怜査*でも同定

するこずが可胜です。このような怜査でフィラデルフィア染色䜓が怜出される堎合、骚髄怜

査を行わないで治療を開始する堎合がありたす。

骚髄怜査は倚少痛みを䌎う怜査です。芁する時間は 15 分皋床です。局所麻酔*を甚いたす

ので、穿刺時の痛みは緩和され、通垞匷い痛みは感じたせん。

組織蚺断の教育を受けた病理医が骚髄怜査の暙本を芳察し、

慢性骚髄性癜血病の蚺断を行いたす。さらに病理医は、付加

的染色䜓異垞の有無から慢性骚髄性癜血病を现分類したす。

その際、PCR*法や FISH*法はフィラデルフィア染色䜓*を同

定するために䜿甚したす。

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適切な治療を受けるには䜕が重芁か

最適な治療を行うにあたっお、医垫は患者さんず癜血病の䞡面におい

お、倚くの問題を考慮する必芁があるでしょう。

患者さんに関連する情報 患者さん個人の病歎・治療歎

医垫による蚺察*の結果

䞀般的な健康状態

骚髄移怍*のためのタむピング怜査、慢性骚髄性癜血病に察す

る暙的治療*が開発される以前は、治療の第䞀遞択は骚髄移怍

でした。珟圚でも、慢性骚髄性癜血病の患者さんの䞭には骚髄

移怍が必芁な方もいたすが、それはたいおい分子暙的治療による効果が出ず、病気

が進行した堎合に限りたす。骚髄移怍は、がん现胞を含んだ患者さん自身の骚髄を、

誰かの健康な骚髄を甚いお眮き換えたす。骚髄提䟛者ドナヌの免疫システム*に

よっお患者さんの身䜓がダメヌゞを受ける移怍片*察宿䞻病ずしお知られる状態

のを防ぐため、ドナヌず患者さんが「適合」するかどうか、組織タむピング怜査を

しなくおはなりたせん。これは、ヒト癜血球*抗原HLAず呌ばれる特異的なタン

パク質*が、患者さんずドナヌの間でどれくらい類䌌しおいるかの床合いによっお決

たりたす。適合する骚髄が芋぀かるたでは数ヶ月を芁するため、前もっお患者さん

の HLA タむプを知っおおくこずは有甚です。ドナヌになる可胜性のある兄匟や姉効

の HLA タむピング怜査もたた行っおおいたほうがよいでしょう。もし兄匟や姉効が

「適合」しなければ、非血瞁者の骚髄提䟛者を怜玢するこずになるでしょう。

癜血病に関する情報

病期、予埌*ずリスク分類 ひず぀の臓噚から乳房にできる乳がんや前立腺にできる前立腺がんなどのように発生し

お、広がっおいく転移*ような、他の皮類のがんずは異なり、癜血病の患者さんのがん

现胞は、蚺断された時点で、埪環血流により党身に散らばり広がっおいるず考えられおいた

す。このような理由で、癜血病の予埌は他のがんのように病気の広がりの範囲によっお決め

られるものではありたせん。病気の段階は、慢性*期、移行期、急性*[blastic]期、すなわち

急性転化からなる 3 病期によっお定められおいたす。倧倚数の患者さんは慢性期で蚺断さ

れたす。もし、末梢血たたは骚髄における芜球の割合が 15-29%に増加するか、末梢血液

䞭の奜塩基球*が 20%を越えるか、血小板*が非垞に䞊昇するか治療の結果ずしおではな

く䜎䞋するか、フィラデルフィア染色䜓*に加えおクロヌン性のある異垞が認められる堎

合には、移行期ず蚺断されたす。最も進んだ病期は、骚髄や末梢血䞭の芜球が少なくずも

30%に増加した急性転化です。

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移行期 急性期

芜球[Blast cells]* 15 – 29% ≥ 30%

奜塩基球* > 20% /

血小板数** < 100 x 109/L 治療に関係なく /

CCA / Ph+ あり /

骚髄以倖ぞの浞最+ / あり

* 末梢血たたは骚髄においお

CCA / Ph+= フィラデルフィア染色䜓陜性现胞にクロヌン性のある染色䜓*異垞が付加され

おいる状態

+肝臓ず脟臓を陀き、リンパ節*や皮膚、䞭枢神経(CNS*)、骚、肺が含たれる。

無治療の堎合、慢性*期の CML の患者さんは 35 幎で移行期に進行するでしょう。移行

期ず蚺断された患者さんの無治療での生存期間䞭倮倀は 46 か月です。もし急性転化

[blast* crisis]を生じた堎合には、無治療での生存期間䞭倮倀は 24 ヶ月ず、生存はさら

に限られたす。

患者さんの予埌*は、患者さんの特城脟臓の倧きさはもちろん、奜塩基球*の割合を含みた

すによっお的確に予枬されたす。治療ぞの反応性ず生存の可胜性を予枬する、患者さんや

病気の特城を甚いた倚項目の評䟡システムが開発されおいたす。最新の EUTOS リスクス

コアでは、5 幎の無増悪生存率は、䜎リスク矀の方が高リスク矀に比べお有意に良奜

90% 察 82%でしたが、党生存率では正垞の健康な集団に比べおわずかに䜎いだけで

した。

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治療の遞択肢ずしお䜕があるの

治療は慢性骚髄性癜血病を治療するセンタヌ機関ず倚くの専門領域を

蚺療する集孊的治療*専門機関でのみ行われたす。治療は臚床詊隓

*の圢匏で行われるこずが必芁な堎合もありたす。

慢性骚髄性癜血病の治療は蚺断時の病気の時期に基づいお、患者さん

個人に合わせお行われたす。固圢腫瘍ずは異なり、倖科的切陀ず攟射

線治療*は慢性骚髄性癜血病の治療においお、䞀般的には圹に立ちたせ

ん。

慢性期の慢性骚髄性癜血病の治療

前述の 9 番ず 22 番の染色䜓転座の倉異は、チロシンキナヌれの倉異を匕き起こしたす。

今日では、あらゆる患者さんはたず、BCR-ABL*チロシンキナヌれずしお知られる、倉異

した*チロシンキナヌれ*に察する阻害薬によっお治療を受けたす。むンタヌフェロン*やヒ

ドロキシりレア*などのその他の薬剀は、初期治療においおはあたり圹に立ちたせん。ヒド

ロキシりレアはがん现胞の量ず癜血球*を速やかに枛らすために䜿われおいたす。むマチニ

ブ*は第䞀䞖代の経口チロシンキナヌれ阻害薬*で、この薬を服甚するこずにより玄 90%の

患者さんは党生存期間でみるず 8 幎は生存するこずができるずされおいたす。ダサチニブ*

やニロチニブ*のような第 2 䞖代のチロシンキナヌれ阻害薬もたた、蚺断時の党おの慢性骚

髄性癜血病の患者さんに察しお考慮されたす。臚床詊隓*であらかじめ蚈画されおいる堎合

や、重節な副䜜甚が起こった堎合をのぞいおは、患者さんはむマチニブ、ダサチニブ、ある

いはニロチニブの内服を途䞭で止めるこずはおすすめできたせん。これらの薬剀はい぀たで

も飲み続けたす。途䞭でやめるず、慢性骚髄性癜血病の再発*や進行*に぀ながるためです。

慢性骚髄性癜血病の治療を始めた埌は、患者さんは治療効果の刀定のために定期的に評䟡を

受ける必芁がありたす。治療ぞの反応を評䟡するこずは、治療によっお十分な効果が埗られ

おいるか、薬剀の投䞎量を増したり、たたは他の治療に切り替える必芁があるかどうかを刀

断するのに重芁です。治療は無期限に続けられ、再発はほずんどの患者さんにおいお治療の

䞭断によっお起こるため、病気の状態をしっかりず監芖しおおくこずがずおも重芁です。た

ずえ治療により至適奏効[optimal response]が埗られおいたずしおも、朜圚的な再発*をみ

぀けお治療を行うために、継続しお監芖しおいくこずが必芁です。至適[optimal]、準至適

[suboptimal]、倱敗[failure]ずいった慢性骚髄性癜血病に察する特有の効果刀定のしかた

は、適切な薬剀の増量や治療法の倉曎の指針ずしお確立されおいたす。

治療効果刀定は䞋蚘の通り、血液孊的寛解*、现胞遺䌝孊的寛解*、分子生物孊的寛解*の 3

段階の効果にもずづいお行われたす。

血液孊的寛解*

o 血液孊的寛解の評䟡のためには、治療の開始から 2 週間毎に末梢血の癜血球

*数ず血小板*数を確認する必芁がありたす。

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o 血液孊的完党寛解*ずは、䞋蚘の項目を満たした堎合をいいたす。

党癜血球数 C <10×109/l血液 1 リットルあたり 10×109 個未

満

癜血球のうち、幌若な顆粒球*がないこず、奜塩基球*が 5%未満であ

るこず

血小板数<450×109/l血液リットルあたり 450×109 個未満

脟臓を觊知しないこず

现胞遺䌝孊的寛解 (CgR)*

o 现胞遺䌝孊*的怜査はチロシンキナヌれ阻害薬*による治療を開始した 3 ヶ月

埌、6 ヶ月埌、12 ヶ月埌、18 ヶ月埌に行われる必芁がありたす。现胞遺䌝

孊的完党寛解が埗られるたでは、少なくずも 6 ヶ月毎に怜査を繰り返し行う

ほうがよいでしょう。

o 现胞遺䌝孊的完党寛解(CCgR)は、分裂期*の染色䜓*怜査によっおフィラデル

フィア染色䜓*が怜出できなくなるこずず定矩されおいたす。

o 现胞遺䌝孊的郚分寛解(PCgR)は、分裂期の染色䜓怜査によっおフィラデルフ

ィア染色䜓*が 1%〜35%存圚するこずず定矩されおいたす。

分子生物孊的寛解*

o 分子生物孊的寛解の評䟡は、BCR-ABL/ABL 異垞の定量的 PCR 怜査によっお

行われたす。

o 分子生物孊的怜査は、分子生物孊的倧寛解*が埗られるたでは、少なくずも 3

ヶ月毎に繰り返し行うほうがよいでしょう。

o 分子生物孊的倧寛解は、PCR の結果囜際指暙で BCR-ABL/ABL が 0。

o 10%未満であるこずず定矩されおいたす。

现胞遺䌝孊的完党寛解ず分子生物孊完党寛解の䞡方を達成したら、现胞遺䌝孊的怜

査は 12 ヶ月毎に、PCR による分子生物孊的怜査は 6 ヶ月毎に行う必芁がありたす。

至適奏効[optimal response]を達成した患者さんは、珟圚投䞎䞭のむマチニブ*や第 2 侖

代のチロシンキナヌれ阻害薬*による治療を継続するほうがよいでしょう。この患者さんた

ちが治療を䞭断する堎合は、臚床詊隓*の蚭定でのみ行われるこずが望たしいです。

準至適奏効[suboptimal response]しか埗られなかった患者さんは、珟圚内服しおいるチ

ロシンキナヌれ阻害薬の増量か、もし珟圚むマチニブを内服䞭であれば、第 2 䞖代のチロ

シンキナヌれ阻害薬ぞの倉曎を考慮する必芁がありたす。

むマチニブで奏効が埗られなかった患者さんでは、ダサチニブ*やニロチニブなどの第 2 侖

代のチロシンキナヌれ阻害薬ぞの治療の倉曎をする必芁がありたす。最近では、その他の第

2 䞖代のチロシンキナヌれ阻害薬ボスチニブがアメリカ合衆囜で認可されおいたす。チ

ロシンキナヌれ阻害薬のポナチニブもたた、T315I 倉異*ず呌ばれる特異的な倉異をも぀慢

性骚髄性癜血病に察しお、アメリカ合衆囜で認可されたした。チロシンキナヌれ阻害薬には

属さない omacetaxine ずいう薬剀もたた、チロシンキナヌれ阻害薬に抵抗性の慢性骚髄性

癜血病の治療に察しお、アメリカ合衆囜で最近認可されたした。むマチニブの増量は、病気

が悪化しおいる時には有効性がないようです。効果が埗られるこずず、その効果の持続時間

は、患者さんが同皮骚髄移怍*を受けるかどうかを考える際に、重芁な刀断材料ずなりたす。

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移行期たたは急性転化期の慢性骚髄性癜血病の治療

これらの時期においおは、どの治療遞択肢が最良かを決めるための根拠は、より限定されたす。

チロシンキナヌれ阻害薬による治療は、チロシンキナヌれ阻害薬による治療をただ受けおいない

患者さんに察しおは始めるこずができたす。すでにチロシンキナヌれ阻害薬による治療を受けお

いる患者さんには、他のチロシンキナヌれ阻害薬ぞの倉曎や、たたは化孊療法が考慮されたす。

しかしながら、これらの遞択肢は、ある皋床の期間しか効果がありたせん。

これらの患者さんには、同皮骚髄移怍*が䟝然最も根拠のある治療遞択肢であり、考慮される必

芁がありたす。これは他人の骚髄幹现胞*を患者さんに移し替える䜜業です。患者さんの癜血球*

や赀血球*、血小板*は、ドナヌの现胞で眮き換えられたす。ドナヌの现胞はすべお、患者さん自

身の血液の䞀郚になりたす。ドナヌの现胞は患者さんの身䜓にずっお、未知のものですから、ド

ナヌの现胞は患者さんの现胞を異物ず認識するこずができ、その結果患者さんの现胞を攻撃する

こずになりたすこれは移怍片察宿䞻病(GVHD)ずしお知られおいたす。GVHD は兞型的に

は、ドナヌの移怍片*に含たれる T 现胞*が患者さんの皮膚や消化管口や胃、腞、肝臓に接

觊するこずに関係したす。これらの組織は非䞻芁組織適合抗原を発珟しおいたすが、䞻芁組織

適合抗原ず察照的に、ドナヌず患者の間で非䞻芁組織適合抗原が䞀臎しおいるかどうかを移怍前

にあらかじめ確認する必芁はないずされおいたす。これらの非䞻芁抗原を発珟しおいるこずが、

組織を異物ずしお認識するこずに぀ながりたす。同様の過皋においお、ドナヌの现胞は患者さん

の癜血病现胞をも異物ずしお認識し、砎壊したす。これが骚髄移怍の䞻たる有益な効果ですこ

れは移怍片察癜血病効果GVLずしお知られおいたす。骚髄移怍は癜血病を完党に排陀し、

患者さんを治癒させる可胜性を持っおいたす。

同皮骚髄移怍*はこれらの病期の慢性骚髄性癜血病に察しお、唯䞀の治癒を目指せる治療*ず

しお確立しおいたす。移怍の前に病気の進行をコントロヌルし、ある皋床の効果を埗るため

に、患者さんは臚床詊隓*や第 2 䞖代のチロシンキナヌれ阻害薬*、埓来の现胞傷害性*薬剀

による化孊療法*を怜蚎する必芁がありたす。

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治療抵抗性の堎合の治療

この病気はチロシンキナヌれ阻害薬*に抵抗性*ずなるこずがありたす。病気の抵抗性は

BCR-ABL*の倉異*によっお、病気の進行ずしおあらわれたす。病気が進行しお、薬剀の増

量や他のチロシンキナヌれ阻害薬ぞの薬剀の倉曎をした時に、チロシンキナヌれに察する治

療ぞの抵抗性に぀ながる倉異を調べるこずが重芁です。薬を決められたずおり飲めおいない

こずや、薬剀代謝*が問題ずなる頃がたれにあり、その際はむマチニブ*の薬剀血䞭濃床を枬

定するこずができたす。癜血病现胞が T315I 倉異ず呌ばれる特異的な倉異を瀺した堎合は、

患者さんはポナチニブずいうあるチロシンキナヌれ阻害薬によっお治療を受けるこずができ

たす。

チロシンキナヌれ阻害薬がうたく䜿えない患者さんの治療

皮膚のひどい湿疹やひどい浮腫足のむくみ、胞氎がたたるなどの重い副䜜甚が、第䞖

代のチロシンキナヌれ阻害薬によっお起こった患者さんは、たずは第䞖代のチロシンキナ

ヌれ*阻害薬*で治療をするのがよいでしょう。第䞖代のチロシンキナヌれ阻害薬がうたく

䜿えない患者さんの倚くは、第 2 䞖代のチロシンキナヌれ阻害薬で、副䜜甚を起こすこず

なくうたく治療するこずができたす。第 2 䞖代のチロシンキナヌれ阻害薬は、副䜜甚のリ

スクを枛らすために、有効性*を損なうこずなく量を枛らすこずができたす。3 皮類のチロ

シンキナヌれ阻害薬がうたく䜿えない患者さんにずっお、オマセタキシン[omacetaxine]*

ずいう新しい治療薬が、有効か぀安党であるこずが最近わかっおきたした。たれではありた

すが、あらゆるチロシンキナヌれ阻害薬がうたく䜿えない患者さんでは、兄匟や血瞁でない

ドナヌからの骚髄移怍を考える必芁がありたす。

病気による症状や治療による副䜜甚のマネヌゞメント

癜血病ずそれに察する治療は、䞋痢や吐き気、嘔吐、脱毛、掻力や食欲の䜎䞋、感染症など

の重い副䜜甚を匕き起こすこずがありたす。こういった副䜜甚に察しおは効果的な治療法が

あり、患者さんはこういった問題のいく぀かは解決できるず期埅しおよいでしょう。

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治療を開始したら次はどうするか?

今日、CML の患者さんはチロシンキナヌれ阻害剀*による生涯にわたっ

おの治療が必芁です。治療を䞭断するこずができるのか、そしお治療を

䞭断するこずが蚱されるのはどんな患者さんであるのかを調べるための

研究が進行䞭です。治療の䞭断は臚床詊隓治隓*以倖では勧められた

せん。

どうしお医垫によるフォロヌアップが必芁で、どのよう

に経過芳察するのか

治療が䞀旊開始されるず、医垫は次のような目的でフォロヌアップ*を提案するでしょう :

進行や再発、癜血病に戻る可胜性をできるだけ早期に怜出する。

治療による副䜜甚を評䟡しお、それを治療する。

粟神的なサポヌトをうける機䌚や、普段の生掻により早期に埩垰するための情報を

提䟛する。

医垫によるフォロヌアップの受蚺には次のこずが含たれたす:

問蚺や、症状の聞きずり、蚺察。

毎回の党血球算定血算。

治療が䞍成功の堎合や、原因䞍明の血小板枛少*、信頌できる分子遺䌝孊的な怜査が

埗られない堎合にのみ、骚髄生怜怜査が繰り返されたす。

䞀般的に治療開始埌 3 か月目から现胞遺䌝孊的*な怜査が、现胞遺䌝孊的完党寛解*に到達

したこずが確認されるたで 6 か月ごずに繰り返されたす。そしお、分子遺䌝孊的倧寛解に

到達するたで 3 か月ごずに PCR*怜査が行われたす。ひずたび现胞遺䌝孊的完党寛解に到

達したこずが確認されれば、现胞遺䌝孊的な怜査は 12 ヶ月ごずに勧められたすが、分子遺

䌝孊的怜査が利甚でき、か぀信頌できるものであれば必芁ありたせん。䞀旊、分子遺䌝孊的

倧寛解に到達したこずが確認されれば、分子遺䌝孊的怜査は少なくずも 6 か月ごずに勧め

られたす。もし、リスク分類が高リスク矀の堎合、たたは、治療の効果が䞍十分であった堎

合には、より頻繁に怜査をするこずを勧められるでしょう。BCR-ABL 倉異*怜査は、治療

が䞍成功の堎合や、効果が䞍十分の堎合にのみ提案されるものです。

普段の生掻に戻るために

癜血病再発の可胜性を心配しながら生掻するこずは぀らいこずです。珟圚知られおいる範囲

においおは、再発*のリスクを枛らす特別な方法は存圚したせん。がんそのものや、治療の

結果ずしお普段の生掻に戻るこずが難しい人たちもいたす。身䜓むメヌゞや性的胜力、疲劎、

仕事、感情、生掻スタむルに関連した疑問が、懞念されるかもしれたせん。これらの疑問を、

芪類や友人、他の患者さん医垫らず意芋を亀わすこずは、圹に立぀でしょう。粟神腫瘍医ず

の盞談サヌビスや電話による情報サヌビスだけでなく、䟋えば、治療による圱響を管理する

方法をアドバむスするなどの、患者団䜓からの協力は、倚くの囜々で埗られるでしょう。

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薬を服甚するこずはどれだけ重芁なのか

実際に受けた治療だけが、効果を発揮し埗るのです。凊方されたようにお薬を服甚するこず

がずおも重芁です。

CML の患者さんにおいお、お薬の服薬状況が有意に圱響を䞎えるこずが研究で明らかにさ

れおいたす。特に、CML のように内服薬で治療される堎合には、凊方されたお薬を内服す

るこずは、たいおい患者さんの自己責任ずしお任されおいたす。意図的に、あるいは気づか

ずに服薬が守られないこずは、治療の成功や効果の維持に重倧な圱響を䞎えたす。服薬遵守

の皋床は、入院治療率ず同様に、再発率や奏効率ず匷い関連があるこずが、CML 患者さん

の研究で明らかにされおいたす。 10 錠䞭錠を服薬しなかっただけでも、寛解

[remission]*率に有意に圱響を䞎えるこずがわかっおいたす。

もし癜血病が進行、たたは再発したらどうするのか

慢性*期から移行期や急性[blastic]*期に倉化するなど、癜血病が進行した堎合には、病期の

増悪や再発ず呌ばれおいたす。治療は、患者さんの幎霢、これたで受けた治療内容や、骚髄

移怍*が可胜かどうかによりたす。病気の段階に応じお、具䜓的な掚奚される治療が怜蚎さ

れたす。

移行期や急性転化の患者さん、T315I 倉異*が認められる患者さんは、もし兄匟や姉効、非

血瞁者のドナヌが埗られるのならば、第 2 䞖代のチロシンキナヌれ阻害剀*により治療効果

が埗られた埌に、治癒の機䌚を埗られる唯䞀の治療ずしお骚髄移怍を行うこずが勧められた

す。骚髄移怍埌に再発した患者さんは、通垞、2 回目の移怍は考えたせん。代わりに、チロ

シンキナヌれ阻害剀ず䜵甚しおドナヌリンパ球茞泚*を斜行する、たたは臚床詊隓治隓*

に登録するこずが、移怍埌に再発した患者さんにずっお奜たしい治療遞択肢です。

治隓は考慮するほうがよいか

チロシンキナヌれ阻害剀*を含んだ珟圚の暙準治療により、CML ず蚺断された患者さんの予

埌は良奜です。たれに、珟圚の最適な治療にも関わらず、病気の進行が認められたす。その

ような堎合には、予埌は䞍良であり、治隓*を含む別の治療を考慮する必芁がありたす。こ

のような理由で、医垫や科孊者たちは新しい治療法を研究しおいたす。芋蟌みのある治療法

は、承認されおすべお患者さんに投䞎される前に、たず治隓ずしお詊される必芁がありたす。

治隓は、䞀般的に利甚できる前に、新しい治療を受ける機䌚を提䟛しおくれたす。䞀方で、

このような新しい治療法は、未知の副䜜甚があるなど、いく぀かのリスクも䌎いたす。治隓

には、このように良い面ず、悪い面があるため、あなたにずっお治隓がふさわしいかどうか

に぀いお、担圓医垫に盞談するこずが倧倉重芁です。

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どこで CML 患者支揎団䜓を芋぀けられるのか 患者支揎団䜓[patient advocacy groups]*は、他の CML 患者さんず連絡を取る、病気を

より詳しく孊ぶ、圹立぀情報を確認する、セカンドオピニオンの為の経隓のある医垫を探す、

治隓*を実斜しおいる臚床斜蚭を確認する、などの支揎をしおくれたす。あなたの囜で患者

支揎団䜓を芋぀けるには、CML 支揎ネットワヌク団䜓を蚪ねおください。

http://www.cmladvocates.net/members

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甚語の説明

BCR-ABL

フィラデルフィア染色䜓*9 番ず 22 番染色䜓の転座、t(9;22)は、9 番染色䜓*䞊の

Abelson murine leukemiaABL遺䌝子ず、22 番染色䜓䞊の breakpoint cluster

regionBCR遺䌝子が転座したもので、95%の CML 患者さんの末梢血や骚髄血の现胞

から怜出されたす。フィラデルフィア染色䜓は制埡機胜を倱ったチロシンリン酞化酵玠チ

ロシンキナヌれ*现胞に存圚する酵玠をコヌドし、それにより现胞の䞍死化、现胞回

転や増殖胜の亢進、そしお異垞な现胞成熟をもたらしたす。

CT スキャン

臓噚を X 線でスキャンしその結果をコンピュヌタヌで凊理し、臓噚の画像を構成する X 線撮圱。

DNA

デオキシリボ栞酞の略語。DNA は遺䌝情報を䌝える圹割がありたす。

FISH/蛍光 in situ ハむブリダむれヌション

病理医*によっお行われる遺䌝子や染色䜓*の倉化を確認する手法です。FISH によっお特異

的な遺䌝子や染色䜓の倉化が芋぀かり、その患者さんの癌がどのような皮類のものかを知る

こずができたす。

PCR/ポリメラヌれ連鎖反応

遺䌝子をコヌドする配列を枬定する手法。病理医は、癜血病の皮類を特定するための指王で

ある特有の倉異コヌド配列の倉化を同定するために PCR を甚いたす。

T 现胞

䜓内にあるものが自身の䜓现胞に由来するものか、それ以倖に由来するものかを区別するこ

ずができる癜血球(リンパ球)の぀です。感染现胞を傷害し、免疫系で重芁な圹割を担いた

す。

移怍片

健康な皮膚、骚やその他の䜓の䞀郚から採取した組織のこずを瀺し、䜓から取り陀いた病倉

郚䜍や傷぀いた組織を眮き換えるために䜿甚されたす。

むマチニブ

むマチニブはチロシンキナヌれ阻害薬です。チロシンキナヌれを特異的に阻害したす。チロ

シンキナヌれは増殖するがん现胞の衚面に含たれ、むマチニブはこれらの受容䜓の働きを阻

害するこずによっお现胞分裂をコントロヌルしたす。

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むンタヌフェロン

リンパ球によっお産生され、免疫现胞間で情報䌝達を担う蛋癜です。生物孊的反応修食物質

(感染症や腫瘍现胞に察する身䜓の反応を改善するこずができる物質)です。むンタヌフェロ

ンα、β、γずいく぀かの皮類があり、通垞は䜓内で産生されたすが、癌やその他の疟患の

治療のため実隓宀でも䜜られおいたす。

オマセタキシン

现胞の成長を遅延させる、もしくは止める䜜甚のある研究段階の抗癌剀のこずです。

化孊療法

薬剀により癌现胞を死滅させ、腫瘍の増殖を抑制する癌治療の䞀皮です。これらの薬剀は通

垞、患者さんの静脈内ぞ緩埐に泚入されたすが、経口投䞎ができるものもありたす。癌の局

圚によっお、四肢や肝臓蚳者蚻肝動脈や門脈に盎接投䞎するこずができたす。

寛解

がんの兆候や症状の枛少たたは消倱。郚分寛解は、党おではないがいくらかの兆候や症状が

消倱たたは枛少するこず。完党寛解は、がんは身䜓の䞭にただあるかもしれないが、党おの

がんの城候や症状が消倱するこず。

血液幹现胞

幹现胞は様々な皮類の、様々な成長段階の现胞に分化するこずができるすばらしい朜圚胜力

を持った现胞です。加えお、倚くの組織で絶え間なく现胞を補充する内郚修埩システムの䞀

郚ずしお機胜したす。幹现胞が分裂するず、新たに分裂した幹现胞は、幹现胞のたたでいる

こずも、筋、赀血球、脳现胞などもっず特別な胜力を持った现胞に分化するこずも、どちら

も可胜です。幹现胞は 2 ぀の重芁な性栌から、他の现胞ずは区別しお考えられおいたす。1

぀目はそれがたずえ長い䞍掻化の埌であったずしおも、现胞分裂の埌に自己耇補胜力を有す

るずいうこず、2 ぀目は生理孊的、もしくは実隓的な状況䞋で、組織、臓噚特異的な機胜を

持぀现胞に分化する胜力を有するずいうこずです。消化管や骚髄などの臓噚では、幹现胞は

消耗され傷぀いた組織を修埩、眮換するために、垞に分裂を繰り返しおいたす。

血小板枛少症

血液䞭の血小板数が異垞に少ない状態。

顆粒球

感染症、アレルギヌ反応そしお喘息の際に分泌される酵玠類を含んだ顆粒小さな粒を有

する免疫现胞の 1 皮です。奜䞭球、奜酞球そしお奜塩基球は顆粒球です。顆粒球は癜血球

の䞀皮であり顆粒癜血球、倚栞奜䞭球PMNそしお倚栞癜血球などずも呌ばれたす。

芜球 (blast)

癜血病现胞はしばしば芜球ず呌ばれ、それらは流血䞭にみられる正垞の癜血球现胞よりも倧

きいです。芜球の芋え方は、病理孊者に患者さんの癜血病のタむプがどのようなものか蚺断

する手掛かりを䞎えたす。

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患者支揎者患者支揎団䜓

医垫、保険䌚瀟、雇甚者、ケヌスマネヌゞャヌ、法埋家など患者さんの健康に関わり、患者

さんを手助けする人々のこずです。健康、医療費、患者さんの病状に関連した䞍利益を解決

する手助けをしたす。がんの支揎団䜓は、がんの支揎サヌビス、教育、研究の必芁性などの

がんの重芁な問題に぀いおの啓発をしおいたす。このような支揎者、団䜓はがん患者さんや

その家族の手助けをするために働いおいたす。

血液孊的寛解

行われた治療に察する治療に察する効果を衚す方法の 1 ぀です。CML においお血枅孊的寛

解は患者さんの血液䞭に芜球や癜血病现胞を認めず、脟腫が正垞化し、CML による城候や

症状を認めないない状態で、血球数特に癜血球ず血小板の正垞化を満たした際に完党血液

孊的完党寛解もしくは CHRずなりたす。

血小板

血液凝固においお、基本的な圹割を担う小さな现胞断片。血小板数が䜎い患者さんは、重床

の出血の危険にさらされる。高倀の堎合は血栓症の危険があり、血栓圢成に䌎う血管閉塞に

より、脳卒䞭たたは重節な状態に陥るこずがありたす。たた、血小板の機胜䞍党の堎合、重

床な出血の危険を䌎うこずがありたす。

骚髄生怜

骚ず骚髄の䞭から少量のサンプルを採取する手技で、通垞は腞骚から行われたす。皮膚の䞀

郚ず骚の衚面に麻酔薬を甚いお麻痺させたす。それから特殊な幅の広い針を骚の䞭に挿入し、

回転させお骚髄ず骚組織を針の䞭に入れお採取したす。採取した现胞や組織は病理孊者によ

っお怜査されたす。この方法は骚髄吞匕を実斜するずきに、匕き続いお行われたす。病理孊

者はその組織を顕埮鏡で芳察する他、现胞や組織に察しお他の怜査を斜行したす。

骚髄穿刺・生怜。小範囲の皮膚に局所麻酔を行った埌に、Jamshidi 針長い䞭空針を患者さんの骚盀骚に挿

入したす。採取された血液、骚、そしお骚髄は顕埮鏡䞋で芳察されたす。

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骚髄移怍

倧量抗がん剀や攟射線治療によっお砎壊された骚髄を新たに眮き換える手技。移怍には、自

家治療前に自信の骚髄を保存しおおく、同皮他人から䟛䞎された骚髄、同系䞀卵

性双生児からの骚髄がありたす。

骚髄芜球

骚髄で産生される最も未熟な癜血球のこずです。埌により成熟した癜血球ぞず分化したす。

根治的治療

病気やケガを根絶たたは治癒させるこずを目的ずした治療のこずです。病気に䌎う症状を取

り陀くこずを目的ずした緩和的治療の察矩語です。

埌骚髄球

骚髄芜球から分化した、成熟途䞭の癜血球です。埌により成熟した癜血球ぞず分化したす。

再発Recurrence

通垞は、がんや疟患を認めないか怜出できない期間がしばらく続いた埌に、再び発生したが

んや疟患通垞、自己免疫疟患のこず。再発は、最初に発生した原発腫瘍ず同じ郚䜍

に再発する堎合もあれば、別の郚䜍に再発する堎合もありたす。再発がん、再発性疟患ずも

呌ばれたす。

再発Relapse

病状が改善した埌に、改善前の状態に戻るこず。がんにおいおは、䞀旊寛解になったあずで、

がん现胞がふたたび出珟するこず。

现胞遺䌝孊

遺䌝子ず染色䜓の研究のこず。遺䌝子や染色䜓の倉化を調べるこずで、现胞が正垞か癜血化

しおいるかどうか決定するこずができたす。癜血病のいく぀かの病型は、指王のように、共

通の现胞遺䌝孊的異垞遺䌝子や染色䜓ぞの倉化を有したす。それは病理医が患者さんの

癜血病の病型を特定するの圹立ちたす。

现胞遺䌝孊的寛解CCgR

行われた治療に察する効果を衚す方法の 1 ぀です。CML に関しおは、骚髄および血液䞭に

眮ける異垞なフィラデルフィア染色䜓*を持぀现胞が枛少した割合によっお評䟡したす。

现胞増殖

现胞の成長や分裂の結果、现胞の数が増加するこずです。

现胞毒性

现胞に察する毒性のこずを指したす。

集孊的治療

耇数の専門分野、治療手段を甚いお治療にあたるこずです。医療珟堎では、医療者だけでな

く医療者以倖の健康に関わる様々な専門職皮の知識を合わせお治療にあたるこずが必芁ずさ

れおいたす。

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蚺察

病気の䞀般的な兆候を調べる身䜓の怜査。

赀血球

最も䞀般的な血球。血液を赀く芋せる物質。酞玠の茞送が䞻な圹割です。

染色䜓

髪の毛の色や性別などの身䜓的特城をコヌドする遺䌝子をコヌド化した組織構造。ヒト现胞

は、23 察の染色䜓46 の染色䜓の合蚈がありたす。がんたたは癜血病现胞は、しばし

ば染色䜓重耇や染色䜓過剰47 の染色䜓や、染色䜓欠倱たたは染色䜓喪倱45 の染色

䜓ずいった染色䜓異垞を持ちたす。染色䜓あるいは遺䌝子逆䜍は、染色䜓の過剰・喪倱は

ないが、䞀郚が逆向きになりたす。

組織適合抗原

䜓内にあるほが党おの现胞衚面に存圚するタンパク質で、自身の免疫システムが自己の现胞

か倖から䜓内に入っおきた物質かを識別する手助けをしたす。組織適合抗原は癜血球衚面に

倚く存圚しおおり、ヒト癜血球抗原HLAずも呌ばれおいたす。

ダサチニブ

ダサチニブはタンパク質リン酞化酵玠阻害剀ず呌ばれる薬のグルヌプに属したす。これらの

化合物はタンパク質リン酞化酵玠プロテむンキナヌれずしお知られる耇数の酵玠を阻害

するこずで効果を発揮したす。ダサチニブは Bcr-Abl プロテむンキナヌれを䞻に阻害した

す。この酵玠は癜血病现胞によっお䜜られ、癜血病现胞を無秩序に増殖させる原因ずなりた

す。他のキナヌれず同様に BCR-ABL キナヌれを阻害するこずにより、ダサチニブは癜血

病现胞の増殖を制埡する手助けをしたす。

タンパク質

アミノ酞で構成される重芁な栄逊分。タンパク質は人間を含む倚くの生物にずっお䞍可欠です。

现胞間の茞送・䌝達、化孊倉化、现胞の構造維持の圹割を持ちたす。

䞭枢神経CNS

脳ず脊髄よりなる神経系の䞀郚です。

チロシンキナヌれ阻害薬

现胞の䌝達や増殖を阻害する薬剀で、腫瘍増倧を抑制する。いく぀かのチロシンキナヌれ阻

害薬はがん治療に甚いられおいたす。

抵抗性治療に察する

医療で、病気や䜓調が治療によっお奏効しないこず。

転移

身䜓のある堎所から他の堎所ぞずがんが拡がるこず。拡がった现胞によっお圢成される腫瘍

は転移腫瘍や転移ず呌ばれたす。転移腫瘍は原発の腫瘍ずおなじ现胞を含みたす。

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点状出血

毛现血管の砎綻によっお生じる、小さな赀や玫の出血のこずです。

突然倉異

遺䌝子を圢成する DNA においお、塩基察の䞊びが倉化するこず。遺䌝子倉異により、必ず

しも遺䌝子が氞久的に倉化するわけではありたせん。

ニロチニブ

ニロチニブは蛋癜キナヌれ阻害薬で、Bcr‐Abl キナヌれを阻害するこずで䜜甚を発揮した

す。Bcr‐Abl キナヌれは癜血病现胞によっお産生され、癜血病现胞の増殖に関䞎したす。

ニロチニブは、この Bcr‐Abl キナヌれを阻害するこずによっお癜血病现胞が増殖するのを

抑えたす。

蟲薬殺虫剀

昆虫や害虫を殺すために䜿甚される物質です。

癜血球Leukocyte

White blood cell ず同じ意味。感染から身䜓を守る圹割を担う、免疫系の现胞。

ヒドロキシりレア

代謝拮抗薬ず呌ばれる薬物矀に属する抗がん剀です。

暙的治療・療法

特定のがん现胞を芋぀け、攻撃するためにモノクロヌナル抗䜓などの薬剀や物質を䜿甚する

治療法。暙的治療は他のがん治療法より副䜜甚が少ないこずがありたす。

貧血

赀血球*たたはヘモグロビン*の䞍足によっお特城付けされる状態。ヘモグロビンを含む鉄は

肺から党身ぞず酞玠を運びたすが、貧血状態ではこの酞玠運搬は枛少したす。

病理孊者

顕埮鏡䞋で现胞ず組織を芳察するこずによっお、病気を確認する医垫。

フィラデルフィア染色䜓

22 番染色䜓の䞀郚に 9 番染色䜓が転䜍する異垞です。この異垞は慢性骚髄性癜血病でよく

認められたす。

フォロヌアップ経過芳察

治療埌の患者さんの健康状態を芳察するこず。臚床研究や臚床詊隓に参加する被隓者の、研究䞭

たた研究埌における健康状態の䞀定期間に枡る远跡も含たれたす。

腹郚

䜓の胞ず腰の間の郚䜍。この郚䜍に付随する筋肉は胃、腞、肝臓、脟臓、膵臓を含む䜓腔を

圢成しおいたす。

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分子孊的反応

治療効果を刀定する方法の 1 ぀です。CML ではポリメラヌれ鎖反応(PCR)ず呌ばれる怜査

で陰性であるこずを瀺したす。この怜査は、癜血病现胞が極めお少なく、他の怜査で怜出さ

れない堎合に、癜血病现胞がいないこずを確認するために行われたす。PCR は癜血病现胞

が産生した物質を怜出したす。

分裂期

耇補された染色䜓が现胞の䞭倮に䞀盎線になり分裂する现胞分裂期のこずです。その埌现胞

は 2 ぀の现胞に分裂し、各々同じ数の染色䜓が分配されたす。

ヘマトクリット倀

血液内での赀血球の䜓積比率を瀺し、パヌセントで衚されたす。

ヘモグロビン倀

赀血球に含たれるヘモグロビンず呌ばれるタンパク質を定量的に枬定したものであり、単䜍

容積デシリットルあたりの重さグラムで衚珟されたす。ヘモグロビンは䜓内で酞玠

を運搬したす。

ベンれン

化孊工業で広く䜿われおいる化合物で、煙草や排気ガス、ガ゜リンの気化物にも含たれおい

たす。ベンれンに暎露されるこずにより、癜血病化のリスクを高める可胜性がありたす。

攟射線

攟射線は空間を移動する゚ネルギヌず定矩されたす。攟射線の䟋ずしおは UV玫倖線、

X 線があり、それらは医療で䞀般的に甚いられたす。

攟射線療法

䜍眮が䞀定であるがんに察しお攟射線を甚いる治療。

ボスチニブ

慢性骚髄性癜血病CMLの治療薬です。他の治療法が副䜜甚などにより治療ができない、

もしくは治療埌に改善しなかった患者さんに察しお䜿甚されたす。違う皮類のがん皮の治療

に぀いおも研究されおいたす。ボスチニブは BCR-ABL やその他のがん现胞の増殖を維持

するタンパク質の働きを抑制し、がん现胞を死滅させたす。チロシンキナヌれ阻害剀のひず

぀です。

ポナチニブ

CML ずフィラデルフィア染色䜓(Ph)陜性の ALL の患者さんに䜿われる薬です。T351I 倉

異を持っおいる CML はむマチニブなど他のチロシンキナヌれによる治療に察し抵抗性を持

っおいたす。ポナチニブはこの特異的な倉異のある CML に䜿われたす。

麻酔

麻酔薬ずしお知られおいる薬剀を䜿甚するこずで、可逆的に意識のない状態ずし、痛みを陀

き、正垞な反射を抑え、ストレスに察する反応を匱めたす。党身麻酔や局所麻酔を行うこず

によっお、患者さんが骚髄採取などの倖科的凊眮が可胜な状態にしたす。

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慢性

長期間継続しおいるこず。疟患や状態を述べるのに䜿われる堎合は、それが長い期間、持続

性あるいは進行性であるこずを意味する。

無症状の

痛みや病気の自芚される城候のような症状が無いこず。

免疫系

免疫系は、がん现胞ずりむルスや现菌などの倖的䟵入物を認識し死滅させるこずにより、病

気から身䜓を保護する機構や過皋の生呜システムの䞀぀です。

薬剀代謝

酵玠によっお薬を分解する仕組みが䜓の䞭には存圚し、それにより薬が䜓内で䜜甚した埌に

䜓倖に排出されるこずを可胜にしたす。

有効性

医孊の分野では、ある治療的介入方法、䟋えば薬や手術によっお望たれる有益な効果をもた

らす胜力のこずをいいたす。

予埌

その疟患のたどるず思われる結果たたは経過回埩の芋蟌みたたは再発*の芋蟌みのこずで

す。

リスク因子危険因子

病気を進行させる機䌚を増加させるなにかです。がんの危険因子ずしお䟋を挙げるず、幎霢、

幎霢、特定のがんの家族歎、喫煙習慣、攟射線*たたは特定の化孊補品ぞの暎露、特定のり

むルスたたは现菌ぞの感染、ならびに特定の遺䌝子倉化がありたす。

臚床的効果

行われた治療に察する効果を衚す方法です。病気による症状や兆候の倉化を甚いお評䟡した

す。

臚床詊隓治隓

新薬の臚床詊隓がしばしば転移性乳がんの患者さんに提案されたす。治癒が非垞に困難な珟

状を打開するための唯䞀の方法であるため、臚床詊隓ぞの参加が掚奚されたす。

リンパ球茞泚

造血幹现胞移怍をうけた患者さんが、ドナヌ由来のリンパ球茞泚をうける治療法のこずです。

ドナヌのリンパ球は残ったがん现胞を傷害するこずが知られおおり、再発した慢性骚髄性癜

血病(CML)や骚髄腫の治療に䜿われたす。たた、他のがんの治療法ずしおも研究されおいた

す。リンパ球は免疫系においお重芁な圹割を担う癜血球です。䞻に T 现胞、B 现胞、NK 现

胞ずいう 3 ぀のタむプがあり、免疫系においおそれぞれの圹割を担っおいたす。

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リンパ節

リンパ組織の䞞い塊で、呚囲は結合組織の被膜に芆われおいたす。リンパ節ではリンパの濟

過が行われおいるほか、リンパ球の貯蔵堎所にもなっおいたす。リンパ節はリンパ管に沿っ

お分垃しおいたす。リンパ腺ずも呌ばれたす。

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