hta audit · 4. (critical appraisal) krytyczna analiza wá czonych bada 5. prawidáowa jako ciowa i...

www.ceestahc.org

Karpacz, 26-27 kwietnia 2010

Temat

Wykorzystanie HTA/EBM w procesie podejmowa-nia decyzji w zakresie fi nansowania technologii medycznych ze środków publicznych

Prelegent Strona

Krzysztof Łanda, Anna Kordecka 1 z 50

of Technology Assessment in Health Care

Central and Eastern European Society

Wykorzystanie HTA/EBM w procesie podejmowania decyzji w zakresie

finansowania technologii medycznych ze rodków publicznych

Krzysztof andaHTA Audit

Schemat prezentacji

1. Wst p do EBM i HTA2. Przegl dy systematyczne i metaanalizy3. Analizy ekonomiczne w polityce refundacyjnej4. Analizy finansowe (BIA) 5. EBHC – Evidence Based Health Care6. Kwantyfikowanie czynników branych pod uwag

przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych na przyk adzie rankingowania na rzecz programów terapeutycznych / lekowych NFZ (PT)

7. Rejestry – Good Registry Practice (GRP)

Cel badania

Wykrycie zwi zku przyczynowo-skutkowego mi dzy interwencj

a efektem zdrowotnym / wynikiem

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Badania kliniczne

„Sacrum” czy „profanum”?

„Z oty standard” badaklinicznych - terapia

Randomizacja!!!Za lepienie próby

Porównanie ze standardem lub placebo

ITT oraz allocation concealment

Punkty ko cowe (pomiar ko cowy)

Wielko próby(skuteczno vs bezpiecze stwo)

Badania pierwotne i wtórne

Badania pierwotne – kryteria w czenia i wykluczenia dotycz pojedynczych

pacjentów

Badania wtórne – kryteria w czenia i wykluczenia dotycz pojedynczych bada

pierwotnych

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




BIAS

Wp yw b du metodycznego na wynik badania klinicznego

Przeszacowanie wp ywu interwencji

www.jr2.ox.ac.uk/Bandolier/band80/b80-2.html

Parametry wzgl dne przeszacowane w kierunku wykazania skuteczno ci

interwencji o:

41% randomizacja niew a ciwie przeprowadzona

30% randomizacja jedynieniew a ciwie opisana!!!

Wp yw randomizacji na badanie skuteczno ciTENS (transcutaneous electrical nerve stimulation) w leczeniu ostrego bólu

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Parametry wzgl dne przeszacowane w kierunku wykazania skuteczno ci

interwencji o:

17% przy braku

za lepienia próby

Wp yw za lepienia próby na badanie skuteczno ci akupunktury

w leczeniu bólu przewlek ego

Sens stosowania technologii

Przynosi wi cej korzy ci ni szkód (+++ > -)

Przynosi wi cej szkód ni korzy ci (--- > +)

Efekt nieznany (?)Efekt nieznany (?)

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Aktualna praktyka

Za J.A. Muir Gray, Director of Research and Development, NHS Executive, Anglia and Oxford Region.

„Evidence-Based Healthcare”

Nieznana(nie badana lub badania z ej jako ci)

Wi cejszkody

Wi cejkorzy ci

Przegl dy systematyczne i ...„niestystematyczne”

Analiza efektywno ci klinicznej

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Autor/zy Tytu Czasopismo Data/numer

Pytanie OdpowiedTak/Nie Punktacja Komentarz oceniaj cego

Czy badanie opisano jako randomizowane? tak 1

Czy badanie opisano jako podwójnie za lepione? tak 1

Czy podano informacje o utracie pacjentów z badania i okresu obserwacji? tak 1

Czy doda 1 punkt za podany opis randomizacji i w a ciw metod ? tak 1

Czy doda 1 punkt za podany opis za lepienia i w a ciw metod ? tak 1

Czy odj 1 punkt za niew a ciw metodrandomizacji? nie 0

Czy odj 1 punkt za niew a ciw metodza lepienia?

nie 0

Suma 5

Ocena wg skali Jadad dla randomizowanych bada klinicznych

Skala Jadad

Formularz oceny wiarygodno ci

bada wg zmodyfikowanej

skali Jadad, Moher, Shulz i Begg

Autorzy Tytu Czasopismo Data/numer

Ocena wiarygodno ci badania wg zmodyfikowanej skali Jadad, Moher, Shulz i Begg

Kryterium Komentarz oceniaj cego Punktacja

Jasna definicja celu badania

klinicznego

Okre lenie wielko ci badanej

próby

Dok adna definicja kryteriów

w czenia i wykluczenia z

badania klinicznego

Za lepienie badania

klinicznego

Opis metody randomizacji

Porównywalno grup pod

k tem wieku, p ci i czasu

trwania dolegliwo ci

Opis interwencji

Za lepienie osób oceniaj cych

wyniki

Ukrycie kodu randomizacji

Analiza zgodnie z intencj

leczenia (ITT)

Rodzaje przegl dów literatury

Przegl dy

Meta-analizy

Przegl dy systematyczne

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




„Beletrystyka” vs przegl dsystematyczny

Biochemik Linus Pauling, laureat nagrody Nobla, dobiera cytaty z literatury medycznej, by udowodni swoj teori , e wit. C wyd u a ycie i poprawia jego jako .

Systematyczny przegl d literatury: • 2 badania: wit. C zapobiega przezi bieniu• wiele bada wskazuje na brak korzy ci z jej

stosowania

Przegl d systematyczny ma na celu …

Odnalezienie i uwzgl dnienie w analizie efektywno ci (lub ekonomicznej)

WSZYSTKICH wiarygodnych badaklinicznych, które dotycz tematu analizy

Czu o i swoisto strategii wyszukiwania

Etapy przegl dusystematycznego

Zdefiniowanie problemu zdrowotnego (populacja, interwencja, punkty ko cowe)Okre lenie metodyki bada kliniczny (ustalenie kryteriów w czenia i wykluczenia bada a priori)Opracowanie strategii wyszukiwania Przeszukanie baz danych i rejestrówOcena wiarygodno ci bada klinicznychOkre lenie przyczyn wykluczenia badaBadanie heterogenno ci poszczególnych badaKompilacja danych (meta-analiza)Opracowanie wniosków

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




EMBASE (431) CENTRAL (174)

Weryfikacja na podstawie abstraktów i tytu ów

MEDLINE (200)

MEDLINE (57) EMBASE (67) CENTRAL (16)

Eliminacja powtórze

130

Weryfikacja w oparciu o pe ne teksty doniesie naukowych

11

Pi miennictwo z referencji (28)

„Du e” RCT czy metaanaliza?

(na rysunku tylko RCTs z podwójnie lep próbporównanie z placebo)

Hierarchia bada wmedycynie wg WHO

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Je li 4 kryteria z poni szych s spe nione to przegl d nazywamy systematycznym –

kryteria Cook’a

1. Sprecyzowane pytanie badawcze

2. Pe na strategia wyszukiwania

3. Predefiniowane kryteria w czenia i wykluczenia dla pierwotnych bada klinicznych

4. (critical appraisal) krytyczna analiza w czonych bada

5. Prawid owa jako ciowa i ilo ciowa synteza wyników w czonych do analizy bada klinicznych

Metaanaliza to proces pozwalaj cy na zwi kszenie precyzji

wnioskowania dzi ki kumulacji wyników pojedynczych pierwotnych

bada klinicznych

(wzrost liczebno ci próby, zaw enie CI)

Metaanaliza mo e by cz ci przegl dusystematycznego; przegl d systematyczny nie zawsze obejmuje metaanaliz

Wykres le ny

Gothenburg-1982

Stockholm - 1981

Canadian - 1980

Edinburgh - 1979

Ostergotland1977

Ostergotland 1977’

Kopparberg - 1977

Kopparberg - 1977’

Malmo - 1976

Malmo - 1976’

Nejmegen - 1975

DOM 1974

HIP - 1963

HIP - 1963’

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Wiarygodna analiza efektywno ciZAWSZE w oparciu o przegl d

systematyczny

• uwzgl dnia wszystkie opcje, czyli mo liwe do zastosowania w danej sytuacji klinicznej metody leczenia,

• zawiera opis wszystkich technologii oraz uzasadnienie w czenia i wykluczenia poszczególnych sposobów post powania,

• przedstawia przeszukiwane bazy danych, strategi wyszukiwania bada klinicznych oraz sposoby czenia s ów kluczowych,

• uwzgl dnia wszystkie badania uznane za wiarygodne, niezale nie od ich wyniku,

• okre la w skali punktowej wiarygodno bada klinicznych w czonych do metaanalizy,

Prescrire International – efektywno nowych leków

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Która technologia jest skuteczniejsza?

NNT1 = 10 w okresie 2 lat

NNT2 = 8 w okresie 4 lat

Number needed to treat (NNT)Przyk ad

Skuteczno oraz bezpiecze stwo interwencji

Rola EBM w analizach FE i HTA

Istotno kliniczna

Istotno statystyczna i istotno kliniczna

Chromanie przestankowe

Lek X wyd u a dystans rednio o 50 m

Lek Y wyd u a dystans rednio o 500 m

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona






Lek X wyd u a dystans rednio o 50 m (CI 49-51, p = 0,0001)

Lek Y wyd u a dystans rednio o 500 m (CI 400-600, p = 0,05)



Lek A wyd u a dystans rednio o 250 m

Lek B wyd u a dystans rednio o 300 m



Lek A wyd u a dystans rednio o 250 m (CI 240-255, p = 0,0001)

Lek B wyd u a dystans rednio o 300 m (CI 40-500, p = 0,05)

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Korzy vs ryzyko - 1

• 65 r migotanie przedsionków i ch. wie cowa, warfaryna w profilaktyce udaru mózgu

• Bezwzgl dne ryzyko udaru - 5%• RRR dla warfaryny wynosi 0,6 (60%)• Czy rozpoczynamy leczenie?

NNT1?

Korzy vs ryzyko - 2

• 40 r migotanie przedsionków -warfaryna w profilaktyce udaru mózgu

• Bezwzgl dne ryzyko udaru - 0,5%• RRR dla warfaryny wynosi 0,6 (60%)• Czy rozpoczynamy leczenie?

NNT2?

Korzy vs ryzyko - wnioski 1

• ARR1 = 0,03 ARR2 = 0,003• NNT1 = 33 NNT2 = 333

• Co to oznacza?

• Czy nale y rozpocz leczenie?

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Korzy vs ryzyko - wnioski 2

Ryzyko bezwzgl dne wyst pieniapowa nego krwawienia w obr bie CUN w przypadku stosowania warfaryny wynosi 0,5% (0,005).

• NNH = 200 (6/1 vs 2/3)

• Czy nale y wdro y leczenie?

Wst p do Health Technology Assessment (HTA)

Prosz porówna skuteczno , a nast pnie efektywnokosztow terapii lekiem A z terapi lekiem B znaj cnast puj ce parametry bada dotycz cych ka dego z nich:

Lek ARRRA = 30% NNTA na 5,5 roku = 15Cena (1 opakowania na 1 miesi c) = 120 z

Lek BRRRB = 22 % NNTB na 5 lat = 30Cena (1 opakowania na 1 miesi c) = 10 z

Analizy op acalno ci

- kryteria wiarygodno ci

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Wspó czynnik efektywno cikosztowej

Iloraz kosztów procedury i jej efektywno ci

Mówi ile kosztuje jedna jednostka efektu zdrowotnego

ECCER =

Analiza inkrementalna

Inkrementalny wspó czynnik efektywno cikosztowej jest definiowany jako iloraz ró nicy w kosztach pomi dzy dwoma porównywanymi lekami L1 oraz L2 iró nicy w efektach zdrowotnych dzi kinim uzyskiwanym.

Analiza inkrementalna

12

12

12 /PP

PPPP EE

CCICER

−−

=

E

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Wiarygodna analiza kosztów ...

• precyzuje perspektyw analizy,

• obejmuje koszty bezpo rednie i po rednie zwi zane z poszczególnymi interwencjami,

• przedstawia za o enia kalkulacji kosztów, jednakowe dla wszystkich porównywanych technologii,

• ujmuje dane kosztowe reprezentatywnej próby wiadczeniodawców i uwzgl dnia normatywy obowi zuj ce w

danym kraju,

• przedstawia koszty u rednione lub analiz wra liwo ci dla kosztów prezentowanych w przedzia ach warto ci.

Kryteria oceny wiarygodno cianaliz ekonomicznych

Wytyczne opracowane przez INAHTA

Wytyczne powsta y z my l o:

1. odbiorcach - u atwienia ocen ikorzystanie z raportu HTA

2. twórcach – okre la najwa niejsze elementy, które nale y uwzgl dni wprocesie opracowywania raportu

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Cel wytycznych

1. przejrzysto i standaryzacja

2. u yteczno(podobie stwa i ró nice mi dzy raportami)

3. u atwienie odbiorcom raportów HTA ocen ich wiarygodno ci i kompletno ci

Struktura wytycznych

1. Informacje wst pne

2. Cele analizy (dlaczego?)

3. Metodologia (jak?)

4. Wyniki (co?)

5. Wnioski (co dalej?)

Struktura wytycznych

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Informacje ogólne

• Kontakt z instytucj opracowuj c raport (lub autorami)

• Informacja o autorach raportu (!)• Informacja o potencjalnym konflikcie interesów• Zewn trzna ocena raportu (eksperci z zewn trz)• Streszczenie zrozumia e dla „nie-specjalistów”

(w tym równie w j zyku angielskim)

Cel analizy (Dlaczego?)

• Zwi zek pomi dzy pytaniem badawczym, a kontekstem raportu (cel opracowania raportu, instytucja zamawiaj ca, zwi zek pytania klinicznego z potrzebami systemu opieki zdrowotnej, specyfikacjapopulacji docelowej)

• Zakres raportu, dok adne okre lenie obszarów nie obj tych analiz

• Opis ocenianych interwencji (równie opis opcjonalnych interwencji)

MetodykaW jaki sposób (jak) przeprowadzono ocen ?

• ród a danych

• Proces selekcji danych

• Ocena wiarygodno ci bada iinterpretacja wyników

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Metodyka c.d. ( ród a danych)

• Szczegó y pozwalaj ce ocenisystematyczno przegl du doniesienaukowych(rodzaje baz, s owa kluczowe, okres czasu, j zyk publikacji)

• Szczegó y dotycz ce danych kosztowych( ród o danych, rodzaj, wiarygodno , ograniczenia, arbitralne za o enia)

• Szczegó y dot. róde informacji (np. dane administracyjne)

• Lista publikacji w czonych i wykluczonych

Metodyka c.d. (selekcja danych)

• opis procesu selekcji danych (kto dokonywa , na jakich zasadach),

• kryteria w czenia i wykluczenia,

• dwie osoby oceniaj ce badania niezale nie(zapewnienie dok adno ci i bezb dno ci)

• przedstawienie wykorzystanych formularzy

Metodyka c.d. (ocena i interpretacja danych)

• opis wyników pojedynczych badaród owych

• kryteria oceny wyników bada(w asne b d ogólnie uznane),

• czy u yto prawid owych narz dzi do oceny QoL,

• czy dokonano prawid owej kompilacji wyników (zastosowane metody, homogenno bada )

• dla analiz ekonomicznych (rodzaj zastosowanych metod, opis za o e , zasady kumulacji wyników i ekstrapolacji danych)

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Budget impact

Analiza wp ywu na bud et

Analizy

analiza kosztów

analiza ekonomiczna

analiza finansowa

BIA nie s u ytestowaniuhipotez!!!

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Ca a BIA jest jedn„wielk ” analiz

wra liwo ci

Przysz o jestZAWSZE niepewna

BIA dotyczy przysz o ci – kto wie czy BIA nie jest bli sza sztuce ni nauce?

Narz dzia naukowe, jednak dane wej ciowe ZAWSZE, cho bardziej lub

mniej niepewne___________________________

AEk i AEf dotycz danych ZREALIZOWANYCH

Fundamenty „dobrej” BIA

1. Transparentno / deklaracja konfliktu interesów2. Jasne okre lenie perspektywy3. Wp yw interwencji na subpopulacje oraz konkretne wskazania4. Mo liwie wiarygodne ród a danych – ocena wielokierunkowa

najwa niejszych danych wej ciowych5. PS dla najwa niejszych danych wej ciowych6. Stopie penetracji rynku przez now technologi7. Okre lenie prawdopodobie stw przesuni w obr bie sektora opieki

zdrowotnej8. 5 i 6 wi e si z konieczno ci dobrego zdefiniowania problemu

decyzyjnego9. Sposób przedstawiania wyników (jednostki monetarne i naturalne)10. Horyzont czasowy11. Analiza wra liwo ci (?)12. Udost pnienie p atnikowi modelu w wersji elektronicznej

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




BIA

ScenariuszeWarianty

Opcje

1. Analiza „przed – po”, 2. „Stop klatka” = wydatki w

wyszczególnionym okresie cznie,3. Analiza dynamiki oczekiwanych zmian –

jednej interwencji4. Inne

Nie powinno si miesza scenariuszy, opcji, wariantów, wersji, mo liwo ci itp., itd.

Struktur BIA mo na przedstawi w formie schematu, najlepiej w strukturze drzewa

decyzyjnego (hierarchicznej, eby nie myli„pi ter” i nazw)

Spójna czy niespójna logiczniestruktura BIA?

Dobrze rozrysowa na struktur logiczn BIA

WYNIKI WYNIKI

W2

W1

W1

W2

W1

W2

W1

W2

W3

W1

W2

W3

Opcja 1

Opcja 2

Opcja 3

Opcja 3

Opcja 4

Opcja 2

Opcja 2

Opcja 1

Opcja 1

Scenariuszaktualny

Scenariuszinny

Scenariusznowy

W - wariant

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Logika wyodr bniania poziomów w BIA

Poszczególne poziomy powinny odpowiadaposzczególnym zmiennym od

najwa niejszych do mniej istotnychinnymi s owy

Podzia na wy sze pi tra dotyczy powinienwa niejszych zmiennych (istotnych i/lub

obarczonych du ym b dem oszacowania), ni sze pi tra dla mniej istotnych zmiennych

Ewentualne obliczenia inkrementalne

powinny dotyczy tych samych

poziomów – najcz ciej dotycz

wyników w wariantach

Ewentualne obliczenia Inkrementalne w obr bie BIA

Du y rozrzut wyników w BIA oznacza, e BIA jest praktycznie

BEZU YTECZNA

Nale y d y , eby rozrzut w BIA by niewi kszy ni +/- 5-10%;

wi kszy rozrzut oznacza, e analiza BI jest le przeprowadzona

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Jedna czy wiele BIA dla danej technologii?

Ró ne scenariusze podstawowe – zak adajpodstawowy wybór / podstawowe opcje decyzyjne; s to de facto oddzielne BIA zale ne od mo liwych podstawowych decyzji

Np. ró ne de facto BIA, gdy obliczenia przeprowadza sidla ró nego zestawu kryteriów w czenia/ wykluczenia z

PT, ale …… nie wtedy, gdy stan aktualny nie zosta w a ciwie

zbadany (brak dostatecznej pracy analitycznej)

Nierealistyczne za o enia i nierealistyczne wyniki

Mo na spe ni wszystkie wymagania wytycznych HTA i zrobi analizy wielokierunkowe, ALE

TYLKO W GRANICACH PRAWDOPODOBNYCH, inaczej takie analizy

nie maj sensu

Nierealistyczne dane wej ciowe i za o eniaprowadz do nierealistycznych wyników – jako

takie powinny zosta a priori odrzucone

Okre lenie cz ci koszyka – od tego mo e zale e ca a BIA; jest to te cz definiowania PD

W analizie nale y przedstawi mo liwesposoby finansowania technologii –

np.:„technologia mo e uzyska finansowannie w

ramach nast puj cych cz ci koszyka wiadcze gwarantowanych w Polsce:

KC/JGP oraz PT”

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




PT => kryteria in/out

Dla BIA dotycz cej PT zawszenale y wyj od kryteriów

w czenia i wykluczenia z PT, które nast pnie umieszczane s

przez NFZ w opisach do PT

Które elementy zale oddecyzji regulatora?

1. Stopie wypierania aktualnie refundowanych technologii opcjonalnych

2. Wielko wspó p acenia (wysoko limitu)3. Szybko i zakres zmian na rynku4. Wp yw na wykonywanie innych wiadcze medycznych (np.

POZ, rehabilitacja czy hospitalizacje)5. Wielko populacji (zestawy kryteriów w czenia)6. Konieczno dodatkowej diagnostyki 7. Szybko osi gni cia plateau sprzeda y8. Limit dla opcji9. Stopie refundacji opcji10. Inne …. (prosz poda przyk ady – dyskusja)

EBHCEvidence Based Health Care

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Rozwój gospodarczy a rozwój medycyny

GOSPODARKA

MEDYCYNA

Etyka

Wspó czesny lekarz nie ma ju moralnego prawa patrze na medycyn w kategoriach "nie obchodzi mnie jakimi rodkami walcz o ycie i zdrowie pacjenta". Bo ka da decyzja lekarska to co za co / "trade off" - tak naprawd ratuj c X zmniejszam szans Y na leczenie (co nie oznacza wyleczenie) - d u sze udawanie, ucieczka od tego wa nego dylematu jest zwyk ym chowaniem g owy w piasek.

Marek Kokot

Koszt terapii jest dzi kwestietyczn !

50 mln z otych

3 dzieci i niewielka korzy zdrowotna

3000 doros ych z chorobnowotworow i du a korzy

zdrowotna – wyd u enie ycia rednio o 10 lat

Kolejka jest „technologi ” o udowodnionej szkodliwo ci

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Analiza decyzyjna

Podejmowanie decyzji polega na wyborze dzia ania po rozpatrzeniu korzy ci i ryzyka zwi zanych z mo liwymi opcjami post powania. Wszystkie decyzje zawierajelement niepewno ci; stopie tej niepewno cimaleje jednak, je eli nasze dzia anie opieramy na wynikach wiarygodnych publikacji.

Roman Jaeschke

Analiza decyzyjna

Celem analizy decyzyjnej jest porównanie alternatywnych strategii post powania w warunkach niepewno ci, z u yciem ilo ciowych metod badania skutków danego post powania. W procesie tym celem autorów jest identyfikacja wszystkich elementówmog cych mie wp yw na decyzje i przedstawienie ich w sposób otwarty i jasny, umo liwiaj cy dopasowanie okre lonego modelu decyzyjnego do szczególnej sytuacji.

Roman Jaeschke

Co wiedzie chce decydent (w tym lekarz)?

1. Czy jest to technologia o udowodnionej efektywno ci?2. Jaka jest si a interwencji w porównaniu z opcjami? (która

z opcji jest najbardziej efektywna i o ile przewy szapozosta e?)

3. Która z opcji jest najbardziej op acalna i o ile przewy szapozosta e?

4. Czy uzasadnione jest finansowanie technologii w ramach dost pnych rodków? Jakie zmiany wywo aprzyznanie technologii uprzywilejowanej pozycji rynkowej?

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Najwa niejsze zapisy Dyrektywy Transparentno ci UE 89/105/EWG

z dnia 21 grudnia 1988 r.

1. Wprowadza nadzór s dowy nad decyzjami refundacyjnymi i cenowymi – czyli mo liwo odwo ania sie od DECYZJI

2. Nadzór s dowy jest mo liwy wy cznie w przypadku mo liwo ci rozpatrywania odwo a w oparciu o przejrzyste kryteriazapewniaj ce wysok powtarzalno !„Ka da decyzja o wy czeniu danej kategorii produktów leczniczych z zakresu krajowego systemu ubezpieczezdrowotnych musi zawiera uzasadnienie oparte na obiektywnych kryteriach, które mog zosta sprawdzone, oraz zostanie opublikowana w odpowiedniej publikacji”

3. Tryb podejmowania decyzji i tryb odwo awczy – decyzje po 90 dniach od otrzymania WNIOSKU (w przypadku ich du ej liczby dodatkowe 60 dni z informacj do wnioskodawcy), oraz po kolejnych 90 dniach od odwo ania

Programy lekowe -> Programy terapeutyczne

Podstawy prawne:Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r.

o wiadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze rodków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135, z pó n.zm.)

Zarz dzenie Prezesa NFZ nr 36/2005Zarz dzenie Prezesa NFZ nr17/2007Zarz dzenie Prezesa NFZ nr 38/2007

Poland

Higly Specialized Procedures

Hospitalcatalogue

Chemotherapy

regimens catalogue

Therapeutic Programms

Drugs -Reimbursement

List

Drugs -Reimbursement

List Ambulat

ory Care

Primary CarePrimary CarePrevention ProgrammsPrevention Programms

Vaccination catalouge

Vaccination catalouge

Dentistry care

Dentistry care

SerbiaSerbia

Drugs -Reimbursement List – A,

B, C, D

Higly Specialized Procedures

Dentistry catalougeDentistry catalouge

Prevention ProgrammsPrevention Programms

Secondary and

Tertiary Care

Primary CarePrimary Care

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o wiadczeniach opieki zdrowotnej

finansowanych ze rodków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135, z pó n.zm.)

Art. 48.1. Programy zdrowotne mog opracowywa , wdra a ,

realizowa i finansowa ministrowie, jednostki samorz du terytorialnego lub Fundusz.

Art. 97 ust. 3 Do zakresu dzia ania Funduszu nale y równie w

szczególno ci: pkt 4) opracowywanie, wdra anie, realizowanie i

finansowanie programów zdrowotnych;

Program lekowy Zarz dzenie 36/2005§ 2.

W rozumieniu zarz dzenia programem terapeutycznym (lekowym), zwanym dalej programem lekowym, jest program umo liwiaj cy finansowanie kosztów terapii lekiem, pod warunkiem, e lek ten:

1) nie jest obj ty wykazami leków refundowanych, okre lonymi w drodze rozporz dzenia przez Ministra Zdrowia,

2) nie mo e stanowi sk adowej kosztowej wiadcze opiekizdrowotnej, finansowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia na podstawie innych umów, ni umowa o udzielanie wiadczezdrowotnych -Leczenie szpitalne- w zakresie programów terapeutycznych (lekowych).

RADA PROGRAMÓW LEKOWYCH – ocena merytoryczna, par. 6 pkt. 2 // KOMISJA REFUNDACYJNA, DZI RADA KONSULTACYJNA PRZY AOTM ITP. /// BRAK PRZEJRZYSTO CI W TWORZENIU RADY I GRONA STA YCHEKSPERTÓW W ZARZ. 36/2005

A jednak do przodu!

Zarz dzenie 17/2007 - 3 kroki do przodu

Zarz dzenie 38/2007 - 2 kroki w ty

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Cd. § 2.

3) przewidywane jest, w przypadku programów, w których wiadczenie to stanowi produkt leczniczy, dla docelowej liczby pacjentów, nie wi kszej ni7 000. [ALE]

4. W wyj tkowych i uzasadnionych przypadkach Prezes Funduszu mo ezwi kszy liczb pacjentów, okre lon w ust. 2, pkt 3.

DLACZEGO 7000?

Je eli > 7000, to

Katalog wiadcze (inne cz cini PT)

Na list leków refundowanych

Katalog chemioterapii

Inne cz ci szeroko rozumianego koszyka

wiadcze gwarantowanych

§ 3. w Zarz. 17/2007

1. Terapeutyczny program zdrowotny wprowadza siw odniesieniu do okre lonego wskazania medycznego okre lonej populacji chorych.

2. Terapeutyczny program zdrowotny dla okre lonegowskazania medycznego mo e obejmowa jedn lubwi cej technologii medycznych.

3. Poszczególne populacje chorych, które uzyskuj prawo do korzystania z terapii w ramach terapeutycznych programów zdrowotnych stanowi oddzielne zbiory.

Wyprowadzenie definicji PT

Za o enia:1. Katalog PT stanowi cz szeroko rozumianego

koszyka wiadcze , w tym przypadku gwarantowanych w ramach ubezpieczenia podstawowego. Poszczególne cz ci koszyka powinny stanowi rozdzielne zbiory logiczne.

2. Monitorowanie i kontrola poszczególnych cz cikoszyka s ró nie nasilone i mog kierowa si ró nymi zasadami.

3. Sposób finansowania poszczególnych cz ci koszyka mo e by ró ny (DRG/HRG, f4s, per capita, per diem itd.)

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Propozycja definicji PT - cd

Definicja PT:1. PT obejmuje wyodr bnion populacj chorych (z danym

wskazaniem) nie wi ksz ni 4-7 tys. osób w skali kraju [=>choroby ultrarzadkie i rzadkie]

2. W ramach PT realizowane s kosztowne wiadczenia, definiowane w sposób kompleksowy: obejmuj ce technologilekow lub nielekow wraz z kosztami wiadcze dodatkowych, w tym diagnostyki (kryteria w czania i monitorowanie terapii -ankiety).

3. wiadczenia w PT nie s finansowane w ramach innych cz ci szeroko rozumianego koszyka wiadcze .

4. Realizacja wiadcze w PT jest szczególnie dok adnie monitorowana przez p atnika na zasadach zbli onych do rejestrów klinicznych -> CED (?)

§ 4. w Zarz. 17/2007

1. W pierwszej kolejno ci terapeutycznym programem zdrowotnym obejmowane s :

1) technologie medyczne najbardziej istotne medycznie, których nie zastosowanie mo e spowodowa :

+ punkty a) do e)

2) technologie medyczne o udowodnionej efektywno ci klinicznej;

3) technologie medyczne najbardziej op acalne z opcjonalnychlub alternatywnych; nie dotyczy to niektórych wiadczeokre lonych w § 9 ust.1;

4) technologie medyczne mo liwe do sfinansowania w ramach rodków wydzielonych w planie finansowym NFZ

na finansowanie terapeutycznych programów zdrowotnych.

§ 5. w Zarz. 17/2007

1. Terapeutyczne programy zdrowotne wdra a Prezes Funduszu z w asnej inicjatywy lub na wniosek Ministra Zdrowia albo podmiotu odpowiedzialnego, o którym mowa w art. 2 pkt 24 ustawy z dnia 6 wrze nia 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. Nr 53, poz. 533, z pó n. zm.).

..........3. Opinie, odno nie potrzeby obj cia okre lonej technologii

terapeutycznym programem zdrowotnym, mog przedstawi :1) przewodnicz cy zarz du krajowego towarzystwa naukowego;2) konsultant krajowy z danej dziedziny medycyny;3) dyrektor Agencji Oceny Technologii Medycznych.

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




§ 5. w Zarz. 17/2007

6. Dla technologii, których przewidywany roczny koszt terapeutycznego programu zdrowotnego przewy szawarto 2,5 mln PLN, Prezes Funduszu zwraca siz pro b do podmiotu odpowiedzialnego o dostarczenie informacji okre lonych w za cznikach do niniejszego zarz dzenia. Gdy przewidywany koszt programu nie przewy sza warto ci 2,5 mln PLN lub gdy program jest wdra any z inicjatywy Funduszu, analizy te przygotowuje Fundusz, w terminie do 6 miesi cy od daty z o enia wniosku o wdro enie programu.

Sk d 2,5 mln przychodu z PT, o ile stoi za technologi podmiot

odpowiedzialny?

Koszt opracowania niezb dnych analiz: przegl dsystematyczny (PS), ekonomiczna (CEA, CUA) i finansowa (BIA), przy za o eniu du ego stopnia trudno ci i 4-5 opcji terapeutycznych w porównaniach wynosi ok. 125 000 PLN

Dla PT 2,5 mln PLN / rok stanowi to 5% (nie by o takich PT przed 2007)

Dla PT 200 mln PLN / rok stanowi to 0,06% (czyli 6‰!!!)

JEST TO RYZYKO FINANSOWE ZWI ZANE Z OPRACOWANIEM ANALIZ, PRZY CZYM JEST ONO PONOSZONE JEDNOKROTNIE, A PT JEST REALIZOWANY PRZEZ WIELE LAT.

Wydajno analityczna DGL

Dodatkowe aspekty zwi zane granic 2,5 mln:1/ ograniczenie liczby wniosków (aplikuj tylko Ci, którzy widz szansna pozytywn decyzj )2/ nie ma mo liwo ci opracowywania analiz przez DGL czy AOTM3/ analizy obejmuj porównania nowych technologii ze „starymi” i innymi technologiami, a wi c interwencjami w tym samym wskazaniu –daje to decydentowi bardzo dobry wgl d oraz uwidacznia ró nice w wynikach analiz, czyli obszary niepewno ci

Wytyczne oceny technologii medycznych opublikowane przez AOTM – okre lenie wymaga Q. W Zarz dzeniu 17 odwo anie si dowytycznych generalnie (istnieje wiele wytycznych opracowanych przez inne rz dowe Agencje HTA na wiecie), gdy wytyczne AOTM nie by yjeszcze opublikowane.

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




§ 6. w Zarz. 17/2007

1. Prezes Funduszu dokonuje weryfikacji poprawno ci formalnej z o onegowniosku, w terminie 30 dni od dnia jego z o enia.

2. W przypadku stwierdzenia braków formalnych wniosku, Prezes Funduszu zwraca wniosek w celu uzupe nienia, w terminie 14 dni, pod rygorem pozostawienia wniosku bez rozpatrzenia.

§ 8. w Zarz. 17/2007

4. Rozstrzygni cia o wdro eniu, zako czeniu lub modyfikacji terapeutycznych programów zdrowotnych podejmowane s przez Prezesa Funduszu, nie rzadziej ni raz na 6 miesi cy.O wdro eniu lub zako czeniu terapeutycznego programu zdrowotnego, Prezes Funduszu rozstrzyga w terminie 180 dni od daty z o eniawniosku.

§ 10. w Zarz. 17/2007

1. Prezes Funduszu w terminie 90 dni od daty z o enia wniosku, informuje na pi mie wnioskodawc o sposobie za atwienia sprawy.

2. Od stanowiska Prezesa Funduszu przys uguje wnioskodawcy wniosek o ponowne rozpatrzenie sprawy. Wniosek ten wnosi si w terminie 14 dni od dnia dor czenia stronie stanowiska.

3. Rozpatruj c ponownie spraw Prezes Funduszu swoje rozstrzygni cie opiera na stanowisku powo ywanej dora nie komisji, w sk ad której wchodz : przedstawiciel Ministra Zdrowia, przedstawiciel Narodowego Funduszu Zdrowia oraz eksperci zewn trzni, których wykszta cenie i do wiadczenie mo e by pomocne w rozpatrywaniu odwo a .

4. Cz onkowie komisji, o której mowa w ust.3, za wyj tkiem przedstawicieli Ministra Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia, za prac w komisji otrzymuj wynagrodzenie, okre lone przez Prezesa Funduszu.

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




§ 9. w Zarz. 17/2007

1. W przypadku chorób ultra rzadkich (chorobowo : poni ej 750 przypadków w Polsce) Prezes Funduszu mo e odst pi od oceny op acalno ci wnioskowanej technologii medycznej.

2. Do wyst pienia o obj cie technologii medycznej terapeutycznym programem zdrowotnym zwi zanym z leczeniem choroby ultra rzadkiej, wnioskuj cy do cza protokó prowadzenia rejestrupacjentów, zgodny z wzorem okre lonym w za czniku nr 2 do zarz dzenia oraz wskazuje ród o finansowania tego rejestru, w przypadku obj cia technologii medycznej programem.

3. Terapeutyczny program zdrowotny zwi zany z leczeniem choroby ultra rzadkiej mo e by wprowadzony wy cznie w przypadku prowadzenia rejestru pacjentów, na podstawie protoko uzaakceptowanego przez Prezesa Funduszu.

§ 10. w Zarz. 17/2007 – a „priority setting” (nie ma mo liwo ci

ingerencji w kolejno rozpatrywania wniosków!)

1. Kolejno rozpatrywania wniosków o wdro enieterapeutycznego programu zdrowotnego jest ustalana zgodnie z kolejno ci ich wp ywudo Funduszu, z zastrze eniem ust. 2.

2. W pierwszej kolejno ci rozpatrywane s wyst pienia, które wp yn y do Funduszu przed dniem wej ciaw ycie zarz dzenia.

EWIDENCJONOWANIE WNIOSKÓW

3 szafy DGL

KARTA EWIDENCYJNA TERAPEUTYCZNEGO PROGRAMU ZDROWOTNEGO

Nr katalogowy

Nazwa programu / wiadczenia (substancja mi dzynarodowa, nazwa handlowa, wskazanie)

Wnioskodawca Data

z o enia wniosku

Podmiot przyjmuj cy

wniosek Autorzy analizy

Dane kontaktowe wnioskodawcy

Analiza efektywno ci klinicznej UWAGI

BRAK JEST ND

Oparta o przegl d systematyczny

Porównanie z opcjami

Punkty ko cowe - pierwszorz dowe

Metaanaliza

Critical appraisal z ocen w skali Jadad

Informacja o autorach raportu

Dane kontaktowe

Analiza efektywno ci kosztów (cost-effectiveness) z perspektywy p atnika UWAGI


Czy uwzgl dniono koszty bezpo rednie i po rednie? (w sensie ksi gowym, nie „farmakoekonomicznym”)

Analiza kosztów dla warunków polskich UWAGI


Analiza wp ywu na bud et p atnika UWAGI


Horyzont czasowy ponad 1 rok (flow)

Wersja elektroniczna

Szacowany roczny koszt programu PLN / EUR

Wielko docelowej populacji pacjentów …………………………………………………………………………………………………………………………………………… …………………………………………………………………………………………………………………………………………… ……………………………………………………………………………………………………………………………………………

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




BMJ publication on cost-effectiveness thresholds by Prof.

Sir Michael Rawlins

1/willingness

to cover

Cost per QUALY / cost per

LYG

B

C

A

Rwanda

Cambodia Serbia

Hungary

UK

Switzerland

CE thresholds

3x GDP / person per 1 LYG or 1 QUALY (WHO per 1 DALY)

Poland – about 18 000 pounds (23 500 EUR)Serbia – about 11 000 pounds (14 500 EUR)

NICE: UK cannot effort 3xGDP per 1 QUALYUK – 30 000 punds (39 000 EUR) but now even less 20 000 pounds (26 000 EUR)

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Ranking

Karty rankingowe:1. Szczegó owa ocena formalna (PS, kompletno ci opcji, 2. CER / CUR – g ówne kryterium rankigowe3. BIA – ocena wielo ci populacji chorych!4. Ocena wp ywu na zdrowie publiczne, spo ecze stwo,

ocena wp ywu na zdrowie jednostki, ocena dodatkowych aspektów (np. oczekiwania spo eczne: pacjentów, lekarzy, orphan, jedyna opcja terapeutyczna), ocena ryzyka projektu (ocena prawdopodobie stwa, e koszty nie swy sze, a efekty zdrowotne nie s ni sze niprzedstawione w analizach

Za o enia ci g ego procesu rankingowania

• Osoba prowadz ca i osoba weryfikuj ca• Ocena DGL• Ocena i przyj cie rankingu przez Prezesa NFZ ->

ZAMRO ENIE RANKINGU• Przydzia do grup A, B, C, D• Decyzja Prezesa NFZ – publikacja zarz dzeniem decyzji

pozytywnych oraz decyzje negatywne pisemnie do wnioskodawców z uzasadnieniem

• Odwo ania• Kolejny ranking po 6 miesi cach od zamro enia

pierwszego

Ranking in the 2 out of 4 subsets of applications

1. with potential to cut costs of NHF in a given condition –> SEPARATE SUBSET FOR RANKING

2. increasing total costs of NHF but with good quality HTAssubmitted –> SEPARATE SUBSET FOR RANKING

3. applications with HTAs but missing important pieces of information – INFORMATION TO BE COMPLETED OR OTHERWISE REJECTED

4. rejected due to lack of validity, completness or proper information due to HTA guidelines in Poland - REJECTED

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Kryteria refundacji – gdzie podej cieutylitarystyczne, gdzie

egalitarystyczne, gdzie mieszane?

CHOROBY „POWSZECHNE” CHOROBY

RZADKIE CHOROBY ULTRARZADKIE

UE Podej cie

egalitarystycznePodej cieutylitarystyczne

Wymagania analityczne wzgl demdrogich technologii medycznych

Podej cie utylitarystyczne Podej cie egalitarystyczne

Analiza efektywno ci klinicznej w oparciu o przegl d systematyczny

Analiza efektywno ci klinicznej w oparciu o przegl d systematyczny

Analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) UZASADNIENIE CENY

BIA BIA

Droga technologia = wysoki koszt jednostkowy/cena i/lub znaczny wp yw na bud et p atnika

UZASADNIENIE CENY mo eobejmowa m.in.:

1. ocen istotno ci klinicznej i si y interwencji wzgl dem opcjonalnych sposobów post powania;

2. ocen wielko ci populacji we wszystkich mo liwych wskazaniach (w tym ocena stosowania soft label i off label) – w danym kraju, w UE i na wiecie;

3. ocen „ryzyka projektu” – w tym niepewno oszacowa i prezentowanych wyników

4. ocen innowacyjno ci: terapeutycznej, farmakologicznej i technologicznej;5. propozycj ceny leku oraz informacj o cenach i porozumieniach cenowych

w innych krajach6. ocen kosztu jednostkowej terapii7. przedstawienie aktywno ci biznesowej i R&D producenta w danym kraju8. przedstawienie kosztów R&D oraz kosztów produkcji – mo liwych do

wykazania;9. planowane koszty marketingu10. propozycje porozumie cenowych11. inne

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




CE thresholds do not apply to technologies to treat ultrarare and rare diseases but still allow

for ranking within the part of BP

C incremental costU incremental utility

II impact on the patient’s health (the highest grades for end-of-life diseases and ultrarare diseases)

III impact on public health (the highest grades for communicable diseases)IV additional aspects (orphan status, social expectations: patients,

physicians etc.)VI uncertainty around estimates (evaluation of probability that the costs will

not be higher and the effects not lower than presented in the analyses; grades from 0 to 1)

C x 40

U x (II+III+IV+V) x VI

Authors of the ranking card: Krzysztof anda and Wojciech Wysocza ski, NHF Central Office

Results of BIA do NOT apply as a ranking criterion

BIA only for calculation of the cumulative budget spending

VI Ranking score (thousands

Euro / QALY)

Place in the ranking

BIA / mln Euro Cumulative BIA / mln Euro

0.9 20 1 23 230.75 28 2 3 260.82 41 3 35 610.92 66 4 170 2310.6 80 5 125 356 (RSS?)0.67 120 6 15 3710 78 170 7 8

If assumption that extra 300 mln Euros are available

Ranking was actually taken as a part of appraisal process

Ranking was only one element taken into account in decision-making

Decision-taking merely reflected ranking results

Ranking abandoned in the NHF; all applications have been sent for appraisal to HTA Agency and the Consultancy Council from September 2007 till now

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Set of eligible decisions of the ELK (source: the Swiss Federal Office for

Social Security SFOSS):

Reimbursement DecisionYes Reimbursement without

conditions

Yes R. for specific indications

Yes In centers which have to fulfil certain requirements

Yes In centers + evaluation registers

Yes In evaluation (by ELK)

No In evaluation (by applicant)

No Refusal

Nowoczesne kryteria refundacji

1. udowodniona efektywno kliniczna;2. najbardziej op acalne z opcjonalnych lub alternatywnych;

(w zarz dzeniu 17/2007 Prezesa NFZ: „nie dotyczy to niektórych wiadcze okre lonych w § 9 ust.1”);

+ ocena niepewno ci oszacowa („ryzyka projektu”), czyli ryzyka podj cia b dnej decyzji refundacyjnej oraz

+ ocena wp ywu na bud et p atnika,

to kryteria dodatkowe, które pozwalaj na uj cie dodatkowych, ale MIERZALNYCH czynników wp ywaj cych na decyzje refundacyjne

Oczekiwane zmiany w

systemie refundacji w Polsce

w najbli szych latach

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Systemowe narz dzia finansowe

1. Warunkowa refundacja (CED – coverage with evidence development; OiR – only in research; Conditionally Funded Field Evaluation); w tym badania niezale ne od przemys u – 5%-owy „podatek Garattiniego”

2. Podzia ryzyka (m.in. risk sharing schemes, paybacks, PVA – price volume agreements)

3. Rabaty, primery, próbki4. Inne

Zawsze przy podej ciu egalitarystycznym warto wdro y monitorowanie zachowa rynkowych: ceny + rejestry (kontrolne, kliniczne, ekonomiczne)

Rejestry w ochronie zdrowia

Good Registry Practice (GRP)

Z grupkontroln

Tu badania:•II fazy z grupkontroln

•IV fazy z grupkontroln•III fazy•Inne z grup kontroln

RCT

BADANIA KLINICZNE

EKSPERYMENTALNE NIEEKSPERYMENTALNE = OBSERWACYJNE

Bez grupy kontrolnej

Tu badania:•I fazy

•II fazy bez grupy kontrolnej•IV fazy bez grupy kontrolnej (w tym badania „przed/po” = longitudinal self-control studies

CCT Nierandomizowane z grup kontroln

RCTRCTRCT

Analityczne Opisowe

Kohortowe (cohort)

Kliniczno-kontrolne (case-control)

Przekrojowe (cross-sectional)

Badania innych cech

Przesiewowe (screening) –

badania chorobowo ci

Opis przypadku (case report)

Opisy serii przypadków (case

serious)

Ekologiczne (ecological)

Rejestry (registers)

www.hta.pl; by HTA Consulting

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Hierarchia bada wmedycynie wg WHO

Rejestr - definicja

Ustrukturalizowany zbiór danych powi zanych ze sob okre lonymi zale no ciami

Register:

1. an official written record of names or events

2. a formal or official recording of items, names or actionswww.hc-sc.gc.ca/english/organandtissue/glossary/

Rodzaje rejestrów

1. Kontrolne / sprawozdawcze (populacyjne; epidemiologiczne)(ukierunkowane na kontrol : spe niania kryteriów wej cia/wyj cia, sposobu kwalifikacji, pacjentów [dane epidemiologiczne], o rodka [uprawniestosowania], dawki, sposobu podania, przewidzianych prawem leków lub technologii nielekowych, itp.)

2. Kliniczne(ukierunkowane na pierwszorz dowe punkty ko cowe EBM [primary endpoints] lub surogaty)

3. Ekonomiczne(ukierunkowane na zbieranie danych o najwa niejszych zdarzeniach generuj cych koszty)

4. Kliniczno-ekonomiczne

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Rejestr, inne badanie obserwacyjne czy badanie eksperymentalne?

Kiedy najcz ciej rozwa a si rejestr:1. Rzadkie choroby, b d rzadko wyst puj ce punkty ko cowe2. Interwencje, gdzie relatywnie ma e ryzyko wp ywu sugestii, cz sto

wskazania wymagaj ce interwencji chirurgicznych3. Konieczny d ugi okres obserwacji4. Konieczno oceny ró nic skuteczno ci klinicznej (efficacy) i

rzeczywistej (effectiveness)5. Dane niezb dne do rejestracji lub weryfikacja prawid owo ci

decyzji o wprowadzeniu technologii na rynek6. Wysokie koszty interwencji (np. zabiegu), a tym samym

eksperymentu7. Inne

Przyk ady rejestrów w ortopedii

• The NASPE prospective catheter ablation registry • Canadian Joint Replacement Registry (CJRR)• Danish Hip Registry• Danish Knee Registry• Finnish Endoprosthesis Register• German Endoprosthesis Register • New Zealand Joint Register• The National Swedish Knee Arthroplasty Register• The Norwegian Arthroplasty Register• The Swedish National Hip Arthroplasty Register• UK National Joint Registry (NJR)

German Endoprosthesis Register

Pocz tek dzia alno ci – 1997 rok

Endoprotezy stawu biodrowegopierwotne – 7000 zabiegów; rewizje – 1100 zabiegów

Endoprotezy stawu kolanowegopierwotne – 3000 zabiegów; rewizje – 250 zabiegów

Zaanga owane o rodki – 41 szpitali

Powy sze dane pochodz z 2002 roku

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Finnish Arthroplasty Register

Pocz tek dzia alno ci – 1980 rok

Endoprotezy stawu biodrowegopierwotne – 62 841 zabiegów; rewizje – 12 224 zabiegów

Zaanga owane o rodki – 41 szpitali

Inne przyk ady rejestrów – ginekologia i pediatria

• Swedish National Register for Gynecological Surgery

• The German Register for In-Vitro-Fertilization (DIR)

• The Danish National Patient Register

• EUROCAT Register – rejestr wad rozwojowych p odów

Wybrane czynniki wp ywaj ce na wiarygodno i obiektywizm wyników

uzyskiwanych na podstawie rejestru

1. Du a liczebnie próba lub ca a populacja2. I-rz dowe punkty ko cowe i zdarzenia generuj ce istotne

koszty3. Zewn trzne monitorowanie / audyt4. „Odpowiednie” okre lenie kryteriów w czenia i wykluczenia

5. Jasno okre lone sposoby eliminacji wp ywu sugestii

6. Kontrola poprawno ci i kompletno ci danych

7. Zidentyfikowanie czynników zak ócaj cych i analizy w warstwach (w tym parowanie i restrykcja w przypadku wielu technologii)

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Mo liwe rozwi zania – co jest lepsze i dla kogo?

1. Rejestr wszystkich pacjentów z chorob A

2. Rejestr pacjentów z chorob Aleczonych chirurgicznie (dowolnmetod )

3. Rejestr pacjentów z chorob Aleczonych metod X

Rejestr pacjentów z chorob A –pytanie czy …

wszystkie o rodki w Polsce

wybrane o rodki w Polsce

Próba lub populacja obj tarejestrem

1. Zapewnienie mo liwie du ej liczebnie próby (lub ca apopulacja chorych) jest warunkiem obiektywizmu wyników i mo liwo ci kontroli czynników zak ócaj cych

2. Pytanie czy w danym przypadku mo na / nale y w czywszystkich pacjentów spe niaj cych kryteria w okre lonych o rodkach prowadz cych rejestr

3. Otwarty protokó : przy projektowaniu rejestru nale yuwzgl dni mo liwo w czenia dalszych o rodków w przysz o ci i po czenia z rejestrami zagranicznymi

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Kontrola wp ywu sugestii – porównanie w warstwach

1. Porównanie efektywno ci metod (np. metody X z innymi opcjami) uprawnione tylko wtedy, gdy dobra kontrola czynników zak ócaj cych oraz eliminacja wp ywu sugestii

2. Na etapie analizy statystycznej przeprowadzona zostanie stratyfikacja ze wzgl du na czynniki prognostyczne, czynniki ryzyka i wszelkie inne zidentyfikowane czynniki zak ócaj ce

3. Inne ..........

Monitorowanie (sic!) zbierania danych lub audyt zewn trzny – RZETELNO

DANYCH

1. Monitorowanie ma zapewni kompletno irzetelno wype niania ankiet przez poszczególne o rodki, zgodno z dokumentacjród ow

2. Mo liwe rozwi zania:a) monitor zewn trzny - NFZ? MZ? Kontrakt z CRO?b) wzajemne monitorowanie (lekarz ze szpitala A

monitoruje szpital B i odwrotnie)c) bez monitorowania

Rejestr – wspó czesne rozwi zania techniczne

System internetowy System kartskanerowych

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




KOMPLETNO DANYCHSposoby zbierania danych

Wiele mo liwych rozwi za , np.:

Internetowa baza danych przeprowadzaj caautomatycznie kontrol poprawno ci i kompletno cidanych sprawozdawanych do systemu lub blokada akceptacji wprowadzonych danych przy ich niekompletno ci (wymagane dane) – uprawnieni lekarze wpisuj dane przez internet

Przesy anie wype nionych ankiet – skanowanie danych w o rodku prowadz cym rejestr

Przyk adowy zakres zbieranych danych w rejestrze kliniczno-

ekonomicznym

1. Demograficzne

2. Czynniki ryzyka

3. Czynniki prognostyczne

4. Badania diagnostyczne przed / po zabiegu

5. Dane dotycz ce skuteczno ci i bezpiecze stwa zabiegów (primary endpoints EBM i ew. surogaty)

6. Ew. dodatkowo (je li planuje si AK i AEk) dane o zdarzeniach generuj cych koszty – np. badania diagnostyczne, hospitalizacje, ponowne zabiegi

7. Inne

Sposób zbierania danych

1. Incydentalny – pacjenci na wizyty zg aszaj si wmiar potrzeb zgodnie z (ich samych) uznaniem i wówczas wype niana jest ankieta

2. Cykliczny – ankiety wype niane z okre lon cz sto cizaplanowan w protokole rejestru

Czas prowadzenia rejestru (kilka lat, bezterminowo?)

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Korzy ci z prowadzenia rejestru

1. Coroczny raport statystycznya. Okre lenie skuteczno ci (effectiveness) i bezpiecze stwa ró nych

metod terapeutycznych

b. Monitorowanie dzia a niepo danych i/lub powik a

c. Okre lenie korelacji mi dzy poszczególnymi czynnikami

2. Funkcje kontrolne / sprawozdawcze (populacja / spe nianiekryteriów, interwencja, o rodki)

3. Dodatkowe prace badawcze, publikacje

4. Czasem analiza krzywej uczenia si

5. Czasem benchmarking o rodków i lekarzy

6. Inne

Rejestr implementacja

1. „Business” plan + ew. przetarg

2. Opracowanie protoko u – 1-3 miesi ce

3. Decyzja specjalistów oraz sponsora – podpisane porozumienie / umowa

4. Pisemna zgoda na przestrzeganie protoko u rejestru przez wszystkich uczestników

5. Budowa bazy danych i narz dzi analitycznych (ankiety, karty skanerowe)

6. Rozpocz cie zbierania danych (w wyj tkowych sytuacjach pocz tek zbierania danych wcze niej lub wprowadzenie danych historycznych)

Good Registry Practice (GRP)Zasady dobrych rejestrów

Rejestry powinny:1. By oparte na protokole (podobnym do protoko ów dla bada

klinicznych) i o ile to mo liwe, publicznie dost pne,2. Zbiera dane kliniczne dotycz ce pierwszorz dowych

punktów ko cowych (primary endpoints) z punktu widzenia EBM,

3. Zbiera dane dotycz ce najwa niejszych zdarzegeneruj cych koszty,

4. Obejmowa ca populacj lub subpopulacje chorych z danym wskazaniem, niezale nie od tego jaka opcja terapeutyczna zosta a zastosowana;

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Good Registry Practice (GRP)Zasady dobrych rejestrów

- c.d.

5. By monitorowane przez zewn trznych monitorów (podobnie jak w badaniach klinicznych) lub rzetelnosprawozdawanych danych powinna by kontrolowana przez urz dy publiczne; (a priori ocena wydajno ci kontroli!);

6. Powinny by kompatybilne i po czone z podobnymi rejestrami w innych krajach (szczególnie istotne dla chorób ultrarzadkich!) i prezentowa sumaryczne wyniki dotycz ceefektywno ci;

7. Zapewnia dost p do wyników dla pacjentów i lekarzy, którzy zbierali dane wej ciowe; zbieranie danych wej ciowych powinno by wynagradzane.

Tips from Germany

1. Nie prowad rejestru z firmami / producentami

2. KISS – elektroniczne i proste zbieranie podstawowych danych (ograniczona ilodanych)

3. Korzy ci dla lekarzy, którzy dostarczajdanych i/lub dla pacjentów, którzy zgodzsi na obj cie rejestrem ( wiadomazgoda nie dotyczy rejestrów p atnika)

Zarz dzenie 17/2007 Prezesa NFZ, aneks nr 2

Szczegó owe wymagania dotycz ce

protoko u dla rejestrów kliniczno-

ekonomicznych

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Registries for Evaluating Patient Outcomes: A User’s Guide

http://effectivehealthcare.ahrq.gov/repFiles/PatOutExecSumm.pdf

User’s Guide to Registries Evaluating Patient Outcomes

The Effective Health Care Program of the Agency forHealthcare Research and Quality (AHRQ) conducts andsupports research focused on the outcomes,effectiveness, comparative clinical effectiveness, andappropriateness of pharmaceuticals, devices, and healthcare services.

www.ceestahc.org


Temat


Prelegent Strona




Dzi kuj za uwag

[email protected]

hta audit · 4. (critical appraisal) krytyczna analiza wá czonych bada 5. prawidáowa jako ciowa i...

Documents