jaarverslag zzf 2013

1Zeldzame Ziekten Fonds | Jaarverslag 2013

Zeldzame Ziekten Fonds

Jaarverslag 2013

2

Steun ons door te doneren via www.zzf.nl Volg ons op

“Als je kind gezond is dan heb je duizend wensen,

maar als je kind ziek is dan heb je er nog maar één!”


Voorwoord 4

Visie, missie, doelstellingen 5

De organisatie 6

Onze ambassadeurs 7

In beeld “Model voor een dag” 8

Zij hielpen ons 9

Onderzoeksprojecten 11

In beeld “ZZF-Rally” 14

Hoogtepunten 16

In de media 20

Financiële resultaten 22

Bestuur 28

2014 29

Inhoud

4

“Een lach op de gezichten toveren”In 2013 overleden opnieuw veel patiënten, veelal kinderen, aan een zeldzame ziekte. Het was een

jaar waarin patiënten weer geen of een te late diagnose kregen en een goede behandeling uitbleef.

Dat jaar vielen dromen in duigen …

In Nederland lijdt één miljoen mensen aan een zeldzame ziekte. Zeldzaam wil zeggen: een ziekte

die minder dan 1 op de 2.000 mensen heeft en waaraan minder dan 8.000 patiënten lijden.

Driekwart van de patiënten is kind en 30 procent van de mensen met een zeldzame aandoening

overlijdt voor het vijfde levensjaar. Daarbij opgeteld werd er in 2013 flink gesneden in de kosten

voor de gezondheidszorg. Door deze harde werkelijkheid beseffen we elke dag dat we staan voor

onze missie en dat we onze visie nastreven.

Niet eerder ontvingen vermogensfondsen zoveel aanvragen van stichtingen. Het Zeldzame Ziekten

Fonds (ZZF) merkt dat ze de koek in kleinere stukken moeten verdelen dan voorheen. Het is dus

hard vechten voor elke euro die onderzoek naar zeldzame ziekten mogelijk maakt. Vaak wijzen we

onderzoeken af, omdat er onvoldoende geld is om alle onderzoeksaanvragen in gang te zetten.

Keer op keer stellen we veelal terminale patiënten teleur. Voor hen komt onderzoek en de oplos-

sing sowieso te laat, maar zij strijden voor de patiënten die volgen. Alleen door onderzoek vinden

we oorzaken, ontstaan nieuwe behandelmethoden en neemt de kennis over zeldzame ziekten toe.

Het ZZF bewijst dat inzet loont, want in 2013 realiseerden we een recordopbrengst. Met deze

opbrengsten kunnen we onze missie uitvoeren en onze doelen realiseren. Een kleine stichting die

groots denkt en groots werk verricht. We zijn hier trots op, maar we zijn vooral iedereen, die zich

op welke manier dan ook inzet voor het ZZF, dankbaar.

Elke euro zorgt ervoor dat we een lach op de gezichten

van patiënten kunnen toveren. Net als op de gezichten

van hun ouders, verzorgers, broers en zussen die ook lij-

den onder het feit dat hun dierbare een zeldzame ziekte

heeft. Uw hulp, hoe klein ook, maakt ons werk mogelijk.

Zo helpen we met elkaar zeldzame ziekten de wereld uit.

Charles Ruijgrok

Voorzitter Zeldzame Ziekten Fonds

Voorwoord


VisieIedereen heeft recht op de juiste zorg, behandeling en kans op genezing. Of je nu kanker, een

nieraandoening of een zeldzame ziekte als Epidermolysis Bullosa hebt. Voor mensen met een zeld-

zame ziekte is echter te weinig aandacht. Middelen voor onderzoek en behandeling zijn schaars.

Dat vindt ZZF onacceptabel. In een welvarende samenleving als Nederland heeft iedereen recht op

de juiste zorg, behandeling en - waar mogelijk - genezingkansen. Daarom is het van levensbelang

dat overheid en fondsen meer geld beschikbaar stellen. Onderzoek maakt het immers mogelijk

oorzaken van zeldzame ziekten te traceren, kennis te vergroten en nieuwe behandelmethoden te

ontwikkelen.

MissieHet Zeldzame Ziekten Fonds (ZZF) is een private stichting die mensen met een zeldzame ziekte

helpt. De stichting geeft bekendheid aan zeldzame ziekten en zamelt geld in voor wetenschappelijk

onderzoek. Daarnaast geeft het ZZF gezinnen extra aandacht door veel activiteiten te organiseren,

zoals de lotgenotencontactdagen. Kinderen vergeten even dat ze ziek zijn en ook de ouders

kunnen even zorgeloos genieten.

DoelstellingenDe ambities van 2012 heeft het ZZF ook voortgezet in 2013. Deze ambitieuze doelstellingen zijn:

• Minimaal 640.000 euro werven voor projecten, onderzoek en activiteiten.

• Onze naamsbekendheid vergroten door minimaal één keer per maand in de media te

verschijnen met een evenement, actie, inhoudelijk artikel en/of ambassadeur.

• Jaarlijks met de ZZF-rally minimaal 100.000 euro ophalen.

• Uitbreiden van het aantal deelnemers aan de drie grote evenementen: de Nieuwjaarsduik,

de Dam-tot-Damloop en de CPC Loop Den Haag, om zo meer geld in te zamelen.

• Mensen met een zeldzame ziekte met elkaar in contact brengen.

• Het welzijn van mensen met een zeldzame ziekte bevorderen.

• De samenleving laten inzien dat onderzoek naar zeldzame ziekten en goede medische zorg

noodzakelijk zijn.

• Het creëren van brede maatschappelijke aandacht voor zeldzame ziekten en de eenzame strijd

die patiënten en hun omgeving voeren.

• Wekelijks minimaal één vermogensfonds aanschrijven.

Visie, missie endoelstellingen

6

Het ZZF is een kleine stichting. We houden de kosten laag, zodat we zoveel mogelijk geld kunnen

uitgeven aan onze doelstelling: onderzoek mogelijk maken en wensen van doodzieke kinderen een

stap dichterbij brengen. Door de platte organisatiestructuur kent het ZZF een snelle besluitvorming.

En dat werkt heel efficiënt.

BestuursvergaderingHet bestuur en het team van het ZZF vergadert tien keer per jaar. Tijdens deze vergaderingen

komen de fondsenwervende activiteiten en financiële resultaten aan bod. Daarnaast bespreken we

de stand van zaken rond lopende onderzoeken en beslissen we over nieuw ingediende onderzoek-

aanvragen. De bestuurders zijn onbezoldigd. Lees op pagina 28 meer over het bestuur.

Dagelijkse leidingHet bestuur heeft de dagelijkse leiding gedelegeerd aan de directeur, Charles Ruijgrok.

Hij is verantwoordelijk voor het uitvoeren van de operationele zaken. Tessa Morsink is

fondsenwerver en evenementenorganisator. Beiden geven leiding aan vrijwilligers en interne

en externe medewerkers.

Raad van adviesDe Raad van advies komt één keer per jaar samen. En geeft advies over de langetermijnvisie en

zet waar mogelijk netwerken in om doelstellingen te bereiken.

Medische adviesraadDe Medische adviesraad geeft advies over het steunen van ingediende onderzoekprojecten.

En beoordeelt de aanvragen, onder meer op de mogelijke impact van een onderzoek,

de haalbaarheid en de prijskwaliteitverhouding.

Ambassadeurs

De ambassadeurs van het ZZF zetten we in tijdens grote evenementen. Ook staan ze de pers te

woord. Daarnaast openen ze deuren in hun netwerk om het ZZF te introduceren. Het ZZF ontvangt

geen overheidssteun en is volledig afhankelijk van donaties en giften van particulieren en bedrijven.

De organisatie


Daphne Deckers:

“Er bestaan geen kleine ziekten”“Ik ben trots om ambas-

sadeur te zijn voor het ZZF,

omdat ik zelf heb ervaren

dat er geen ‘kleine ziekten’

bestaan. Alle ziekten die

kinderen treffen, hebben

grote gevolgen. Vooral voor weinig voorko-

mende aandoeningen waar bijna niemand

onderzoeksgeld voor over heeft. Dat geld willen

wij, met uw hulp, bij elkaar brengen. Geld voor

onderzoek en hulpmiddelen, maar ook voor ge-

zellige familiedagen. Doet u mee? Als uw kind

gezond is, heeft u wel duizend wensen. Als uw

kind ziek is, nog maar één.”

Gijs van Lennep:

“Het is een eenzame strijd”“Nederland telt ongeveer

6.000 zeldzame aandoe-

ningen en één miljoen

Nederlanders lijdt aan

een zeldzame ziekte. Toch

dringt de noodzaak voor

onderzoek onvoldoende door tot de samen-

leving. Als ambassadeur van het ZZF zet ik me

in voor de eenzame strijd die patiënten en hun

families voeren. Investeren in onderzoek biedt

patiënten kansen voor de toekomst.”

John Fentener van Vlissingen:

“Gezondheid is je grootste bezit” “Gezondheid is je grootste bezit.

Helaas is de werkelijkheid vaak

grilliger: één miljoen mensen kampt

met een zeldzame ziekte. Zij voelen

zich vaak in de kou gezet. Een be-

handeling lijkt meestal ver weg. Als

ambassadeur van het ZZF zet ik me voor hen in.

Samen zijn we sterk en geven we mensen met

een zeldzame ziekte hoop voor de toekomst.”

Fred van Leer:

“Niemand kiest ervoor”“Op de vraag of ik ambassadeur

wilde worden voor het ZZF, hoefde

ik niet lang na te denken. Niemand

kiest voor een zeldzame ziekte en

daarom is onderzoek naar deze

aandoeningen erg belangrijk. Met

mijn inzet als ambassadeur voor het ZZF hoop

ik dat we samen genoeg geld inzamelen om

onderzoek mogelijk te maken.”

Jan Lammers:

“Onderzoek is noodzakelijk”“Tijdens de ZZF-rally 2013 maakte ik

kennis met het ZZF. Onderzoek naar

zeldzame ziekten is noodzakelijk. Ik

zal mij daar samen met de andere

ambassadeurs voor inzetten en sterk

voor maken!”

Onze ambassadeurs

Het ZZF krijgt steun van bevlogen ambassadeurs. Zij gebruiken hun netwerk om aandacht te vragen

voor het ZZF en openen deuren naar nieuwe samenwerkingspartners. Het ZZF verwelkomt in 2013

Fred van Leer en Jan Lammers als nieuwe ambassadeurs. En is trots dat zij zich gaan inzetten voor

de stichting.

8

In Beeld: “Model voor een dag”


Zij hielpen ons

Het ZZF heeft veel waardering voor de steun van partners, donateurs, fondsen, beneficiënten

en vrijwilligers. Zij maken het mogelijk om wetenschappelijk onderzoek naar levensbedreigende,

zeldzame ziekten voort te zetten en familie-evenementen te blijven organiseren. Directeur Charles

Ruijgrok: “Met behulp van alle partijen die ons hielpen in 2013 konden we het jaar afsluiten met

een ontzettend mooi resultaat. Alle inspanningen resulteerden in een totaalbedrag van 700.000

euro om onze doelstellingen te realiseren.”

PartnersHet ZZF werkt intensief samen met diverse inhoudelijke partners op het gebied van onder andere

erfelijkheid, gezondheid en patiëntenbelangen. Met verschillende politieke partijen kijken wij naar

de mogelijkheden om het belang van onderzoek naar zeldzame ziekten in Den Haag over het

voetlicht te brengen. Om onze doelstellingen te behalen werken we onder meer samen met de

volgende partners: Hornbach, UTS, BCD, State of Art, Gassan Diamond, Nationale Theater Kassa,

Trendy speelgoed.nl, Porsche Centrum Rotterdam, Justgiving.nl, Knijnenburg Producties.

DonateursHet ZZF is afhankelijk van giften van bedrijven en individuen. We koesteren onze huidige

donateurs en gaan tegelijkertijd op zoek naar nieuwe mogelijkheden om donateurs te

benaderen, inspireren en activeren. Geefgratis en Justgiving.nl stellen donateurs en sponsoren

in de gelegenheid stichtingen als het ZZF te steunen door middel van eenvoudige doneer-

modules. Via Geefgratis ontvingen we 6829,64 euro en via Justgiving.nl ontvingen we

33.682,38 euro, afkomstig van groot aantal donateurs. Het ZZF ontvangt geen subsidies en

is mede afhankelijk van particuliere donaties.

FondsenOm onderzoek naar zeldzame ziekten mogelijk te maken werkt het ZZF samen met verschillende

fondsen. Deze fondsen onderstrepen het belang van onderzoek en doneren via het ZZF een bedrag

om onderzoek op te starten. In 2013 droegen maar liefst 22 fondsen het ZZF een warm hart toe.

Dit zijn er vijf meer dan in 2012.

BeneficiëntenDe begunstigde organisaties van het ZZF doen onderzoek naar zeldzame ziekten of zamelen geld

in voor onderzoek naar een bepaalde zeldzame aandoening. Daarnaast steunt het ZZF individuen

om hulpmiddelen op maat te laten maken. Ook in 2013 konden we weer veel individuen hel-

pen. Bij Ster voor een dag waren duizend mensen aanwezig, die genoten van een onvergetelijke

en onbezorgde dag. Zeshonderd kinderen ontvingen een Sinterklaascadeau. Door de stijgende

zorgkosten en dalende vergoedingen zit zo’n extraatje er vaak niet in. We zijn trots dat we met dit

kleine gebaar zoveel konden betekenen. Bij Villa Pardoes maakten we acht gezinnen blij met een

onbezorgde vakantie. En tijdens de Zeldzame Ziektendag waren zo’n tweehonderd mensen te gast

10

die we van lotgenotencontact én van informatie konden voorzien. Daarnaast helpen we continu

alle patiënten met zeldzame ziektes, door onderzoek te doen.

VrijwilligersHet ZZF werkt tijdens evenementen samen met vrijwilligers. In totaal zetten in 2013 maar liefst

zo’n 50 vrijwilligers zich in voor het ZZF. Zij helpen om een evenement vlekkeloos te laten verlo-

pen. We zijn dankbaar dat deze mensen zich vrijwillig inzetten voor mensen met een zeldzame

ziekte. Zonder al deze steun en contacten kunnen wij onze doelstellingen in 2013 niet realiseren en

deze evenementen niet organiseren. Het ZZF hoopt dat iedereen die ons fonds omarmt dit ook de

komende jaren blijft doen, zodat wij mensen met zeldzame ziekten en hun familieleden een beter

leven kunnen bieden.

Foto Stefan


Het ZZF wil iedereen met een zeldzame ziekte helpen. Helaas is dat niet mogelijk.

Wij selecteren jaarlijks een aantal onderzoeksprojecten en proberen via fondsenwerving

en sponsorbijdragen het onderzoek te financieren. Hierbij zoeken we samenwerking met

patiëntenorganisaties, onderzoekscentra en belangenbehartigers die zich inzetten voor

mensen met een zeldzame ziekte. In 2013 maakte het ZZF de volgende wetenschappelijke

onderzoeken mogelijk.

Bronchopulmonale Dysplasie: chronische longziekteBronchopulmonale Dysplasie (BPD) is een chronische longziekte die voorkomt bij kinderen die

geboren worden na een zwangerschap van ongeveer 24 à 28 weken. Van de 2.500 zeer premature

kinderen per jaar, ontwikkelen er ongeveer 350 BPD. Zeer premature kinderen hebben onrijpe longen

en krijgen daardoor ademhalingsproblemen. Beademing met extra zuurstof is noodzakelijk om te

overleven en hersenschade te beperken. Keerzijde is dat deze vorm van beademing de longontwik-

keling remt en de longblaasjes kapot maakt. Met als gevolg: slechtwerkende longen en vergrote

longblaasjes. Behalve ademhalingsproblemen vlak na de geboorte, zijn BPD-patiënten zeer gevoelig

voor virale infecties. De kans is groot dat ze als kind astma ontwikkelen en longemfyseem als jong-

volwassene. BPD-patiënten hebben vaak meerdere handicaps door hersenschade, veroorzaakt door

zuurstofgebrek en hersenbloedingen. En ze lijden aan een vergroting van de rechterhartkamer door

een te hoge bloeddruk in de longen. Het ZZF steunt een onderzoek van het Leids Universitair Medisch

Centrum naar een effectieve behandeling van zeer premature kinderen met ademhalingsproblemen.

Tot op heden ontbreekt zo’n behandeling en de vorderingen van klinisch onderzoek zijn nihil.

Epidermolysis Bullosa: kwetsbare huid Epidermolysis Bullosa (EB) is een aandoening die de huid net zo kwetsbaar maakt als de vleugels

van een vlinder. Bij patiënten met deze ziekte verstoort een defect gen de aanmaak van eiwit/colla-

geen, dat verantwoordelijk is voor het membraam tussen de opperhuid en het ondergelegen vlees.

Dit membraam werkt bij EB-patiënten niet of niet goed. Jaarlijks worden in ons land gemiddeld

twintig à dertig kinderen geboren met EB. Meer dan de helft overlijdt op jonge leeftijd, een groot

deel al in het eerste levensjaar. In Nederland leven zo’n 730 patiënten met deze aandoening. Hen

wacht een kort leven vol blaren, pijn en beperkingen. Niet alleen fysiek, maar ook psychisch is het

zwaar. De huid kan niets verdragen. Kledinglabels, het dragen van schoenen of iemand de hand

schudden, veroorzaken blaren. Tegen iemand opbotsen, leidt tot ontvelling. Spelen, ravotten of

knuffelen zit er voor deze kinderen niet in. Het onderzoeksproject dat het ZZF steunt, richt zich op

het maskeren van stukjes DNA. Deze stukjes DNA functioneren beter, zodat zich meer eiwit/colla-

geen aanmaakt. Dit leidt tot een betere hechting van de twee huidlagen.

Onderzoeksprojecten

12

Galgangatresie: aangeboren afwijking aan de galwegenGalgangatresie is een aangeboren afwijking waarbij de galwegen niet of niet goed zijn aangelegd.

Elk jaar worden in Nederland ongeveer 10 kinderen geboren met een galgangatresie. De diagnose

komt vaak te laat, waardoor in Nederland slechts 56 procent van de patiënten binnen 60 dagen

wordt geopereerd. Het ZZF steunt een onderzoek van het Universitair Medisch Centrum Groningen

naar een nieuwe, eenvoudige en niet-invasieve screeningsmethode bij pasgeborenen, de Ontlas-

ting Kleurenkaart. Met deze kaart is de diagnose galgangatresie al vast te stellen voordat het kind

twee maanden oud is. Dat leidt tot een snellere behandeling, een betere prognose en verbeterde

uitkomsten op de korte termijn, zoals het vermijden of uitstellen van levertransplantatie. Maar ook

tot betere resultaten na een eventuele levertransplantatie.

Neuroblastoom: agressieve vorm van kankerJaarlijks krijgen in Nederland ongeveer 35 kinderen de diagnose neuroblastoom: een agressieve

vorm van kanker. Vaak zijn zij jonger dan vijf jaar. Een neuroblastoom is een tumor van het onwil-

lekeurige zenuwstelsel, dat onder andere de spijsvertering en bloeddruk activeert. Neuroblastomen

hebben een voorkeur voor de bijnieren. De tumoren ontstaan waarschijnlijk door een fout in de

orgaanontwikkeling van embryo’s en pasgeborenen. Huidige therapieën schieten tekort, waardoor

70 procent van de patiënten met de zwaarste vorm van neuroblastoom overlijdt. Aanvullende

behandelopties zijn dus hard nodig. Het ZZF heeft in 2013 de ontwikkeling van een vaccin uit

navelstrengbloed door het Universitair Medisch Centrum in Utrecht (UMC) mogelijk gemaakt. Het

UMC verwacht dat de overlevingskansen toenemen, doordat de specifieke afweer tegen neuro-

blastoomcellen verbetert. Het doel van dit vaccinatieproject is om na een stamceltransplantatie te

zorgen voor een zo voorspelbaar en optimaal mogelijk afweerherstel. Als de laatste kankercellen

zijn verwijderd, worden eventueel nieuwe neuroblastoomcellen levenslang afgeweerd.

Osteogenesis Imperfecta: zwakte van het botOsteogenesis Imperfecta (OI) is een zeldzame erfelijke aandoening en komt voor bij zo’n 800 men-

sen in Nederland. Door zwakte van het bot treden gemakkelijk botbreuken op. Maar eventueel ook

vergroeiingen, blauw oogwit, tandafwijkingen, gehoorverlies, zeer beweeglijke gewrichten en korte

lengte. De ernst van deze ziekte loopt uiteen van gering tot zeer ernstig. Extreem is dat iemand in

zijn leven 200 à 300 breuken krijgt. Voortdurende pijn door vergroeiingen en vermoeidheid tasten

de levenskwaliteit sterk aan. De levensverwachting is normaal, alleen de ernstige gevallen overlijden

vaak al rond hun veertigste. Zelfs een baby kan door botbreuken in de baarmoeder tijdens of na de

geboorte overlijden. Het ZZF helpt patiënten door een database samen te stellen waarin verschillen-

de specialisten, zoals het VUMC Amsterdam, het UMC Utrecht en de Isala klinieken in Zwolle, hun

bevindingen bundelen. Elk instituut is verantwoordelijk voor de invoer en het up-to-date houden

van de database. Op deze manier zijn relatief eenvoudig correlaties te ontdekken en statistische ge-

gevens te winnen. Wereldwijd is er geen vergelijkbare centrale OI-database, dat de basis vormt voor

gestructureerd vervolgonderzoek. Het is de springplank voor een breed scala aan onderzoeken. Wat

uiteindelijk resulteert in een doorbraak in de therapie rond OI.

Hersentumoren: kinderkankerDe meest voorkomende vorm van kinderkanker is leukemie. Op de voet gevolgd door een her-

sentumor. Leukemie heeft een grote genezingskans, maar hersentumoren zorgen bij kinderen en


jongvolwassenen voor het hoogste sterftecijfer. Van alle kinderen in Nederland met kanker sterft 41

procent door een hersentumor. Door gebrek aan geld voor onderzoek staat het genezingspercen-

tage al decennialang op 0,3 procent. Alleen de diagnose- en operatietechnieken zijn in die tijd ver-

beterd, waardoor de gemiddelde levensduur van een hersentumorpatiënt is verlengd van ongeveer

zes maanden in 1968 tot vijftien maanden in 2013. Maar de sterftekans van 99,7 procent moet

echt omlaag. Om die reden zet het ZZF stevig in op onderzoek naar zeldzame hersentumoren. Zo

stimuleert het molecuul epidermal growth factor receptor (EGFR) celdeling en het ontstaan en de

groei van tumoren. Getest wordt of een oud antimalariamiddel, chloroquine, de groei van hersen-

tumoren en het afbraakproces van cellen kan remmen.

MPS VI: genetische stofwisselingsziekteMucopolysacharidose (MPS VI) is een erfelijke, genetische stofwisselingsziekte die tot de lysosymale

stapelingsziekten behoort. Lysosomen fungeren als een soort lever en breken complexe stoffen af,

die het lichaam niet meer nodig heeft. Het lichaam kan ze vervolgens opnieuw gebruiken of verwij-

deren. Voor het afbreken van stoffen zijn specifieke enzymen nodig. Kinderen met MPS VI missen

een bepaald enzym in hun lysosomen, die belangrijk is voor de structuur van de huid, de luchtwe-

gen, de botten en andere vitale organen. In plaats van afbreken stapelen deze stoffen zich op en

dat zorgt voor problemen in het lichaam. De schade in het lichaam is onherstelbaar en verergert

na verloop van tijd. De ziekte is fysiek en uiterlijk zichtbaar, maar de intelligentie van het kind blijft

onaangetast. MPS VI is ongeneeslijk. Wereldwijd zijn er ongeveer duizend patiënten met MPS VI,

waarvan een aantal in Nederland. Sinds 2006 krijgen de kinderen via een infuus een stof toege-

diend die de klachten verminderen. Over het effect daarvan is weinig bekend. En onderzoek naar

andere mogelijke therapieën is beperkt. De ziekte gaat gepaard met botontsteking, die de groei

van kinderen belemmert. Patiënten worden nu maximaal 1.30 meter. In het buitenland zoeken ze

naar een manier om botontsteking te bestrijden. Ook wordt een therapie met het groeihormoon

HGH onderzocht om de groei te bevorderen. Het ZZF en de WE Foundation ondersteunen deze

initiatieven. En steunen in Nederland een onderzoek naar de aantasting van de gewrichten. Met

een passend behandelplan blijven kinderen met MPS VI hopelijk langer mobiel.

Lopende onderzoeken:Nefrotisch Syndroom looptijd 3 jaar (2013 t/m 2015)

Neuralgische Amyotrofie looptijd 4 jaar (2010 t/m 2013)

Zandloper Neuroblastoom looptijd 4 jaar (2012 t/m 2015)

Ziekte van Batten looptijd 3 jaar (2012 t/m 2014)

Ziekte van Sanfilippo looptijd 2 jaar (2013 t/m 2014)

Nieuwe onderzoeken:Bronchopulmonale Dysplasie (BPD) looptijd 2 jaar (2014 t/m 2015)

Epidermolysis Bullosa (stamceltherapie) looptijd 1 jaar (2014)

Galgangatresie looptijd 2 jaar (2014 t/m 2015)

Neuroblastoom looptijd 2 jaar (2014 t/m 2015)

Osteogenesis Imperfecta (OI) looptijd 1 jaar (2014)

Hersentumoren looptijd 2 jaar (2013 t/m 2015)

MPS VI looptijd 4 jaar (2014 t/m 2017)

14

In Beeld: “ZZFRally”

16

Het ZZF liet zich in 2013 actief zien.

Verdeeld over de seizoenen zetten

we de hoogtepunten op een rij.

WINTER

Nieuwjaarsduik

Op 1 januari organiseerde het ZZF haar

eerste Zeldzame Nieuwjaarsduik. Bijna

honderd duikers begonnen het jaar fris

door een duik te nemen in de ijskoude Noordzee. Hiermee zamelden zij geld in voor onderzoek

naar zeldzame ziekten als het Pitt Hopkins Syndroom, het Marshall Smith Syndroom en Epidermo-

lysis Bullosa. Na de Zeldzame Nieuwjaarsduik maakte de organisatie het totaal ingezamelde bedrag

bekend van maar liefst 35.632 euro.

Nationale Zeldzame ZiektendagOp 2 maart was het Spoorwegmuseum in Utrecht het decor voor de Nationale Zeldzame Ziekten-

dag 2013. Het doel van deze dag was aandacht vragen voor alle mensen in Nederland met een

zeldzame ziekte. Bezoekers met een zeldzame ziekte genoten van een dagje uit. Ze zochten elkaar

op en kregen inspiratie om zelf in actie te komen. Traditiegetrouw werden de Zeldzame Engel-

awards uitgereikt aan een patiënt, of nauwbetrokkene bij een

patiënt. Ook ging er een award naar een medisch spe-

cialist/wetenschapper, vanwege zijn of haar bijzondere

inspanningen om zeldzame ziekten onder de aandacht

te brengen.

CPC Loop Den HaagOp 11 maart liep het ZZF-hardloopteam de City-Pier-City (CPC) Loop Den Haag. Met deze pres-

tatie zamelde het team zo veel mogelijk geld in voor wetenschappelijk onderzoek naar zeldzame

aandoeningen.

Hoogtepunten


ZOMER

Midzomernacht Spinning Challenge Op 21 juni organiseerde het ZZF de Midzomernacht Spinning

Challenge. Op het strand stonden tientallen spinningfietsen

opgesteld met uitzicht op zee. Twee uur lang werkten de

fanatieke deelnemers zich in het zweet om zo veel mogelijk

geld op te halen voor onderzoek naar zeldzame ziekten. Na

twee uur zwoegen stond de teller op 2.136 euro.

Internationaal Vuurwerkfestival ScheveningenIn Scheveningen barst elk jaar het Inter-

nationaal Vuurwerkfestival los. Tijdens dit

evenement collecteerde het ZZF met een

enthousiaste groep vrijwilligers. Als klap op de vuurpijl leverde de organisatie van

het Internationaal Vuurwerkfestival ook een royale bijdrage. Na twee avonden

nam het ZZF 8.500 euro in ontvangst.

Classic Wings & Wheels Gala Op 17 augustus vond het Classic Wings & Wheels Gala 2013 plaats. Voor zieke kinderen werd het

een dag om nooit te vergeten. Tijdens dit bijzondere evenement mochten zij een ritje maken in

een oldtimer. En de authentieke vliegtuigen die overvlogen zorgden voor een waar spektakel. Het

goede doel dit jaar was het ZZF. Onvergetelijk was ook de check van 50.000 euro.

Vakantieweek Villa PardoesHet ZZF bood dit jaar wederom acht gezinnen, die te maken hebben met een zeldzame ziekte, een

vakantieweek aan in Villa Pardoes. Uit ervaring weten we dat gezinnen met zieke kinderen niet of

nauwelijks met vakantie gaan. Deze vakantieweek stond in het teken van zorgeloos genieten met

het gezin.

18

ZZF-golftoernooiOp 5 september was het ZZF te gast op de Wassenaarse

golfclub Rozenstein voor het allereerste ZZF-golftoernooi.

Aan sportieve inspanningen en culinaire hoogstandjes

geen gebrek. Bij vrijwel elke hole kregen onze gasten een

versnapering aangeboden. Tijdens de borrel werden loten

verkocht. Dit leverde het ZZF een totaalbedrag op van

8.000 euro.

HERFST

Dam-tot-Damloop Ongeveer zeventig sportievelingen deden mee aan de Dam-tot-Damloop om geld in te zamelen

voor onderzoek naar zeldzame ziekten. Een mooie prestatie: alle deelnemers van het ZZF-team

haalden de finish. Nog mooier werd het toen bekend werd dat de lopers samen 21.558 euro

hadden opgehaald voor onderzoek naar onder andere de ziekte van Huntington en de zeldzame

kankersoort neuroblastoom.

ZZF-rallyOp 13 oktober was de achtste editie van de ZZF-rally een feit. Aan de start van dit evenement ver-

schenen maar liefst 102 bijzondere of klassieke auto’s. De route ging van Wassenaar, naar vliegveld

Valkenburg en Rotterdam om vervolgens te finishen

in Amsterdam. Na de veiling reikte ZZF-voorzitter

Charles Ruijgrok een cheque uit van 86.149 euro.

Dit bedrag zet het UMC Utrecht in om onderzoek te

doen naar een neuroblastoomvaccin uit navelstreng-

bloed. Met het vaccin stijgen de overlevingskansen

van patiënten met neuroblastoom.


WINTER

Ster voor één dag Ook in 2013 organiseerde het ZZF haar familie-evenement ‘Ster voor

één dag: het SiSa Sinterklaasfeest’. Landgoed Duinrell werd omge-

toverd tot het landgoed van Sinterklaas en door ZZF-ambassadeur

Daphne Deckers feestelijk geopend. Ruim 250 gezinnen genoten

van het park en namen een kijkje in het huis van Sinterklaas. Als

afsluiting was er een Sinterklaasconcert en de Pietendisco met Sita

en alle pieten. De vele blije gezichten maakten deze dag compleet.

Eindejaarsgeschenk HornbachIn 2013 startte de samenwerking tussen het ZZF

en de bouwmarktketen Hornbach. De eerste actie

die Hornbach voor het ZZF organiseerde was het

eindejaarsgeschenk. Van elke verkochte kerstboom

ging een deel van het bedrag naar het ZZF. Voorzit-

ter Charles Ruijgrok nam samen met fondsenwer-

ver Tessa Morsink een cheque van 10.000 euro in

ontvangst. Een mooie start van de samenwerking.

Wilt u het ZZF steunen door zelf een actie te organiseren?Dat vinden wij fantastisch! Wat dacht u van een sponsorloop bij uw eigen sportvereniging?

Of een buurtfeest met activiteiten waarvan de opbrengst bestemd is voor het ZZF? Of een

ludieke actie op school? Uiteraard kunt u ook altijd een collectebus voor het Zeldzame

Ziekten Fonds op uw balie zetten of als verjaardagscadeau een bijdrage voor het ZZF vragen.

Alle steun is van harte welkom!

20

Het ZZF verscheen in 2013 verscheidene keren in de media. Doel van de media-aandacht:

awareness rondom zeldzame ziekten en naamsbekendheid voor het ZZF creëren.

Hieronder vindt u een greep uit de media-artikelen uit 2013.

In de media

Publicatie : AD Haagsche Courant ed. Den Haag StadRegio : Den Haag

Datum : 15 okt 2013 Pagina : 36Frequentie : 6x per week

cm2 : 222 Advertentiewaarde : € 2.187,00 Oplage : 36.602

BACK SEARCH

alleen voor intern/eigen gebruik

22

CONTROLEVERKLARING VAN DE ONAFHANKELIJKE ACCOUNTANT

Aan: Stichting Zeldzame Ziekten Fonds

Het in dit jaarverslag 2013 opgenomen hoofdstuk financiële resultaten, bestaande uit de samenge-

vatte balans per 31 december 2013, de samengevatte staat van baten en lasten over 2013 en het

kasstroomoverzicht 2013 zijn ontleend aan de gecontroleerde jaarrekening van Stichting Zeldzame

Ziekten Fonds per 31 december 2013. Wij hebben een goedkeurend oordeel verstrekt bij die jaar-

rekening in onze controleverklaring van 22 september 2014. Desbetreffende jaarrekening en deze

samenvatting daarvan bevatten geen weergave van gebeurtenissen die hebben plaatsgevonden

sinds de datum van onze controleverklaring van 22 september 2014.

De samengevatte jaarrekening bevat niet alle toelichtingen die zijn vereist op basis van Richtlijn voor

de Jaarverslaggeving 650 “Fondsenwervende instellingen”. Het kennisnemen van de samengevatte

jaarrekening kan derhalve niet in de plaats treden van het kennisnemen van de gecontroleerde jaar-

rekening van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds.

VERANTWOORDELIJKHEID VAN HET BESTUUR

Het bestuur is verantwoordelijk voor het opstellen van een samenvatting van de gecontroleerde

jaarrekening in overeenstemming met de grondslagen zoals gehanteerd in de jaarrekening 2013

van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds.

VERANTWOORDELIJKHEID VAN DE ACCOUNTANT

Onze verantwoordelijkheid is het geven van een oordeel over de samengevatte jaarrekening op

basis van onze werkzaamheden, uitgevoerd in overeenstemming met Nederlands Recht, waaronder

de Nederlandse Standaard 810 “Opdrachten om te rapporteren betreffende samengevatte

financiële overzichten”.

OORDEEL

Naar ons oordeel is de samengevatte jaarrekening in alle van materieel belang zijnde aspecten con-

sistent met de gecontroleerde jaarrekening van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds per 31 december

2013 en in overeenstemming met de grondslagen zoals beschreven in de jaarrekening 2013 van

Stichting Zeldzame Ziekten Fonds.

Utrecht, 22 september 2014

Mazars Paardekooper Hoffman N.V.

H.E.P. Rademaker RA

Financiële Resultaten

24

BALANS per 31 december(Na verwerking van het resultaat)

ACTIEF 2013 2012

(in euro’s)

MATERIËLE VASTE ACTIVA

Andere vaste bedrijfsmiddelen 655 908

Som der vaste activa 655 908

Vlottende activa

Vorderingen en overlopende activa 273.366 229.098

Liquide middelen 522.159 293.667

523.673 460.326

TOTAAL 796.180 523.673

PASSIEF 2013 2012

(in euro’s)

RESERVES

Bestemmingsreserves 149.472 97.328

Overige reserves 123.482 107.909

272.954 205.237

FONDSEN

Bestemmingsfonds MPS VI 260.000 -

Bestemmingsfonds Zandloper Neuroblastoom - 37.500

Bestemmingsfonds Hersenstamkanker - 100.000

Bestemmingsfonds Ziekte van Kawasaki - -

260.000 137.500

532.954 342.737

Langlopende schulden - 4.000

Kortlopende schulden en overlopende passiva 263.226 176.936

TOTAAL 796.180 523.673


STAAT VAN BATEN EN LASTEN

Realisatie 2013 Begroting 2013 Realisatie 2012

(in euro’s)

BATEN

Baten uit eigen fondsenwerving 454.721 610.000 487.286

Baten uit acties van derden 260.000 - 106.601

Rentebaten 3.831 - 4.956

SOM DER BATEN 718.552 610.000 598.843

LASTEN

Besteed aan doelstellingen

Hersenstamkanker 100.000 25.000 -

Nefrotisch Syndroom 70.000 17.500 -

Ziekte van Batten 33.664 33.664 33.664

Stamceltherapie 30.000 - -

Sinterklaasfeest Duinrell 20.881 30.000 26.080

Bronchopulmonale dysplasie 20.000 - -

Neuroblastoom 20.000 20.000 -

Zeldzame Ziektendag 15.466 15.000 20.193

Zandloper Neuroblastoom 37.500 12.500 12.500

Vakantieweek Villa Pardoes 5.000 - 4.800

Ziekte van Sanfilippo - 42.500 85.000

Kawasaki - - 75.000

Epidermolysis Bullosa - 55.000 50.390

Angelman Syndroom - - 20.000

UMC Neuralgische Amyotrofie -15.056 55.056 55.056

Voorlichting 12.625 - 78.914

Personele lasten activiteiten 55.665 49.500 45.303

Overig 11.036 10.000 5.938

416.781 365.720 512.838

WERVING BATEN

Kosten eigen fondsenwerving 77.196 93.000 96.363

77.196 93.000 96.363

BEHEER EN ADMINISTRATIE

Personeelslasten 15.181 13.500 12.355

Afschrijvingslasten 253 - 253

Overige lasten 18.958 23.500 16.121

34.358 36.500 28.729

SALDO VAN BATEN EN LASTEN 190.217 114.780 39.087

26

STAAT VAN BATEN EN LASTEN

Realisatie Begroting Realisatie

2013 2013 2012

(in euro’s)

Resultaatbestemming

Bestemmingsreserve Hersentumoren 58.000 -

Bestemmingsreserve Neuroblastoom vaccin 57.808 -

Bestemmingsreserve Batten -33.664 -33.664

Bestemmingsreserve Stamceltherapie -30.000 30.000

Overige reserve 15.573 -

Bestemmingsfonds MPS VI 260.000 -

Bestemmingsfonds Ziekte van Kawasaki - -75.000

Bestemmingsfonds Zandloper Neuroblastoom -37.500 -12.500

Bestemmingsfonds Hersenstamkanker -100.000 100.000

190.217 39.087


KASSTROOMOVERZICHT

2013 2012

(in euro’s)

Baten uit eigen Fondsenwerving

* Saldo baten/lasten uit eigen fondsenwerving 377.525 390.923

* Baten uit acties van derden 260.000 106.601

* Rentebaten 3.831 4.956

Totaal van de baten 641.356 502.480

Lasten beheer en administratie -34.358 -28.729

Aanpassingen voor:

* Afschrijvingen 253 253

* veranderingen in werkkapitaal

- mutatie vorderingen -44.268 -108.236

- mutatie kortlopende schulden 86.290 106.434

42.022 -1.802

Kasstroom uit operationele activiteiten 649.273 472.202

Investeringen/desinvesteringen in materiële vaste activa - -

Kasstroom uit investeringsactiviteiten - -

Mutatie leningen -4.000 -4.000

Afdracht ter besteding aan doelstellingen -416.781 -512.838

Kasstroom uit financieringsactiviteiten -420.781 -516.838

Netto-kasstroom (mutatie liquide middelen) 228.492 -44.636

Beginstand liquide middelen 293.667 338.303

Eindstand liquide middelen 522.159 293.667

28

Penningmeester - Huib Bish

Het dagelijks bestuur van het ZZF bestaat uit: voorzitter Charles Ruijgrok, vicevoorzitter Lenno Jol,

bestuursleden Jacco Bartelds en Bea Haring, penningmeester Huib Bish, secretaris Henk van Wijlen

en medewerker fondsenwerving en evenementen Tessa Morsink. Het bestuur en team ZZF ver-

gadert tien keer per jaar. Tijdens deze vergaderingen komen de fondsenwervende activiteiten en

financiële resultaten aan bod. Daarnaast bespreken we de stand van zaken rond lopende onderzoe-

ken en beslissen we over nieuw ingediende onderzoekaanvragen. De bestuurders zijn onbezoldigd.

Raad van Advies:

Drs. L.M.L.H.A (Loek) Hermans

Drs. J.G. (Joop) Drechsel

J.M.H.J. (Henry) Keizer

Medische Adviesraad:

Prof. Jan Smeitink

Dhr. D.C.D. de Lange

Bestuur

Voorzitter - Charles Ruijgrok Secretaris - Henk van Wijlen

Vice-Voorzitter - Lenno Jol Bestuurslid - Bea Haring

Bestuurslid - Jacco Bartelds


In 2014 zetten wij onze missie en ambitieuze doelstellingen onverminderd voort. De zomer staat in

het teken van het WK, waardoor een ZZF WK Charity diner niet kan ontbreken. Voor de negende

keer organiseren we wederom de jaarlijkse rally. Dit keer komt de opbrengst geheel ten goede aan

onderzoek naar energie stofwisselingsziekten en dan vooral naar de ergste vorm: het syndroom

van Leigh. Ook zetten we ons sportieve beentje voor en doen we met twee stichtingen mee aan de

Dam-tot-Damloop.

Onze samenwerking met partners gaat onverminderd door. Ook richten wij ons op potentiele

nieuwe partners. Met Hornbach laten we gezonde kinderen hutten bouwen bij Villa Pardoes voor

kinderen met een ziekte.

Naast meer onderzoek naar zeldzame ziekten richten wij ons ook op het vergroten van onze

naamsbekendheid. Door ludieke acties, meer likes en volgers op Social Media kunt u niet meer om

het ZZF heen. Kortom, u zult de komende periode veel van ons horen.

Ons steunen kan op diverse manieren. Help ons als vrijwilliger, donateur of sponsor. Ideeën zijn

welkom, maar u kunt ook een eigen actie opzetten, of deelnemen aan een van onze (sportieve)

evenementen. Informeer naar de vele mogelijkheden bij het ZZF-team: [email protected].

Wij zijn er klaar voor. U toch ook?

Vooruitblik

30

ColofonStichting Zeldzame Ziekten Fonds

Den Haag, 22 september 2014

Stichting Zeldzame Ziekten Fonds

Eisenhowerlaan 114

2517 KM Den Haag

Telefoon: 070 - 338 70 27

[email protected]

www.zzf.nl

KvK: 27280475

Rabobank 11.11.77.111

Dit jaarverslag is mede mogelijk gemaakt en gesponsord door Bureau Karin de Lange en

Knijnenburg Producties.




n Ik word maanddonateur en machtig de Stichting Zeld-

zame Ziekten Fonds tot wederopzegging maandelijks

het volgende bedrag van mijn rekening af te schrijven:

n € 5,- n € 10,- n € 25,- n meer, namelijk €

n Ik wil een éénmalige schenking doen.

Ik machtig de Stichting Zeldzame Ziekten Fonds

éénmalig het volgende bedrag van mijn rekening af

te schrijven: €

U kunt natuurlijk ook een bedrag overmaken op

rekeningnummer 11.11.77.111 ten name van de

Stichting Zeldzame Ziekten Fonds.

Rekeningnummer

Voorletter(s)

Achternaam

Straat en huisnr.

Postcode en woonplaats

Geboortedatum

Telefoon

E-mail

Datum

Handtekening

Ja, ik help mee zeldzame ziekten te bestrijden!

U kunt deze kaart ook versturen per email naar [email protected]. Hartelijk dank voor uw donatie!



Steun ons door te doneren via www.zzf.nl Volg ons op

Stichting Zeldzame Ziekten Fonds

Eisenhowerlaan 114

2517 KM Den Haag

jaarverslag zzf 2013

Documents