L i v i ng Longe rBetter and Healthier Lives

Focus onFocus onInflammation &Inflammation &

ImmunologyImmunology

Focus onFocus onInflammation &Inflammation &

ImmunologyImmunology

Indice

1Inflammation & Immunology

Prolungare e migliorare la vita dei pazienti...........................................................2

Una grande passione per la ricerca .........................................................................2

Celgene, in Italia per ambire all’eccellenza ...........................................................3

Dedicati ai pazienti in ogni parte del mondo ........................................................4

Celgene, le aree terapeutiche ....................................................................................5

Risultati d’eccellenza da farmaci di nuova generazione in grado .................5

di migliorare la salute delle persone

Inflammation & Immunology: patologie e trattamenti ........................................6

Psoriasi ...................................................................................................................................6

Artrite psoriasica ......................................................................................................................6

Malattia di Behçet ....................................................................................................................7

Malattia di Crohn......................................................................................................................7

Rettocolite ulcerosa...................................................................................................................7

Sclerosi multipla recidivante .......................................................................................................8

Apremilast ...............................................................................................................................9

GED-0301 ...............................................................................................................................9

Ozanimod.................................................................................................................................9

La ricerca Celgene .....................................................................................................10

Responsabilità Sociale................................................................................................11

Impegno alla sostenibilità .........................................................................................................11

I pazienti, prima di tutto ..........................................................................................................11

Sicurezza e ambiente ..............................................................................................................11

Diritto alla Salute Globale.........................................................................................................11

La nostra dedizione al progresso scientifico va di pari passo con la

promessa fatta ai pazienti: assicurare pieno accesso alle nostre te-

rapie per chiunque possa trarne giovamento.

In tutto il mondo, le terapie Celgene stanno contribuendo a prolun-

gare e migliorare la salute di chi è affetto da malattie rare, gravi e in-

validanti.

Celgene è un’azienda biofarmaceutica leader impegnata nella

ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie inno-

vative per pazienti affetti da neoplasie e da patologie infiammatorie

immunomediate invalidanti.

Celgene è in grado di offrire un supporto anche a un considerevole

numero di persone affette da patologie che non rientrano nell’area

oncoematologica, come alcune malattie infiammatorie immuno-

mediate invalidanti, quali la psoriasi e l’artropatia psoriasica, e si

sta impegnando con la sua ricerca in aree quali le malattie infiam-

matorie croniche intestinali e la sclerosi multipla.

Nella pipeline di Celgene sono presenti molecole in diverse fasi di

sviluppo clinico indicate per il trattamento di queste patologie.

Dedicati ai pazientiin ogni parte del mondo

Celgene, le aree terapeutiche

“Celgene è in grado di offrireun supporto anche a un considerevole

numero di persone affetteda patologie che non rientrano

nell’area oncoematologica comealcune malattie infiammatoriee immunomediate invalidanticon un significativo impatto

sulla qualità della vita”

5Inflammation & ImmunologyLiving Longer Better and Healthier Lives4

HEMATOLOGY

• Mieloma multiplo • Sindromi

mielodisplastiche • Leucemie e linfomi

ONCOLOGY

• Tumore della mammella• Tumore del pancreas • Tumore del polmone

INFLAMMATION& IMMUNOLOGY

• Psoriasi• Artrite psoriasica

Risultati d’eccellenza da farmaci di nuova generazione in grado di migliorare la salute delle persone

7Inflammation & Immunology

PsoriasiLa psoriasi è una malattia cronica immunomediata che colpisce la cute ed è caratterizzata principal-

mente da lesioni diffuse arrossate ricoperte da squame. Interessa circa 14 milioni di persone in Eu-

ropa e circa 125 milioni di persone nel mondo.

Nonostante non si conoscano con precisione le cause della psoriasi, si ritiene generalmente che in-

tervengano sia fattori genetici predisponenti (secondo i ricercatori, ben il 10% della popolazione ha

una predisposizione genetica a sviluppare la malattia) sia fattori ambientali (farmaci, traumi fisici, in-

fezioni) in grado di scatenare la risposta infiammatoria. La psoriasi può manifestarsi a qualsiasi età,

anche se quella d’insorgenza più frequente è compresa tra i 15 e i 30 anni. Colpisce in egual misura

uomini e donne anche se l’incidenza varia in base al gruppo etnico: è maggiore negli individui di ori-

gine europea rispetto a quelli di origine asiatica o africana.

Artrite psoriasicaL’artrite psoriasica è una patologia infiammatoria cronica caratterizzata da dolore, tumefazione e ri-

gidità a carico delle articolazioni, infiammazione di legamenti e tendini e ridotta funzionalità fisica, con

un conseguente impatto negativo sulla qualità di vita dei pazienti.

L’eziologia dell’artrite psoriasica non è nota. Benché nella sua insorgenza possano essere implicati

fattori ambientali, la malattia ha anche una forte componente genetica: le persone che soffrono di ar-

trite psoriasica hanno un familiare affetto da psoriasi o artrite psoriasica. Questo dato interessa fino

al 40% dei casi di artrite psoriasica, il che è indicativo di una predisposizione familiare allo sviluppo

della malattia. L’artrite psoriasica può inoltre essere scatenata da traumi fisici o da un’infezione che

attiva un’anomala risposta immunitaria. Circa il 30% dei pazienti con psoriasi sviluppa anche l’artrite

psoriasica e nella maggior parte dei casi le lesioni a livello cutaneo precedono anche di molti anni le

manifestazioni articolari. La malattia colpisce in egual misura uomini e donne e l’età media di insor-

genza è compresa tra 30 e 50 anni, anche se può manifestarsi sin dall’infanzia.

Malattia di BehçetLa malattia di Behçet è una rara patologia infiammatoria cronica immunomediata.

È una patologia ad eziologia sconosciuta, che si associa ad anomalie del sistema immunitario e al-

l’infiammazione del sistema vascolare. Si tratta di una patologia caratterizzata da ulcere orali e geni-

tali dolenti e recidivanti e da lesioni cutanee che vanno dall’acne alle ulcerazioni.

Può comportare anche trombosi venosa, aneurismi, infiammazione oculare sotto forma di uveite e sin-

tomi neurologici e gastrointestinali.

La prevalenza della malattia di Behçet raggiunge i livelli più elevati in Medio Oriente, Asia e Giappone.

In Turchia questa patologia colpisce circa una persona su 250, per un totale di circa 300.000 casi.

La malattia di Behçet è molto meno comune negli Stati Uniti e nel Regno Unito, dove colpisce solo

una persona su 100.000.

Malattia di CrohnLa malattia di Crohn è una patologia infiammatoria cronica, immunomediata, del tratto gastrointesti-

nale. Secondo le stime, ne sono affette fino a 3 persone ogni 1.000 in Europa e nel Nord America e

la sua incidenza sta aumentando in tutti i gruppi etnici.

I sintomi della malattia di Crohn - dolore addominale, diarrea, spossatezza, febbre, calo ponderale e

denutrizione - si manifestano tipicamente nella fascia d’età tra i 13 e i 30 anni, benché la malattia

possa svilupparsi a qualunque età.

La malattia può interessare qualsiasi parte del tratto gastrointestinale, dalla bocca all’ano, ma è co-

munemente localizzata nella porzione terminale dell’intestino tenue (ileo) e all’inizio del colon.

L’eziologia è sconosciuta e le attuali terapie non sono curative.

Rettocolite ulcerosaLa rettocolite ulcerosa è una malattia cronica del tratto gastrointestinale, recidivante, dovuta a una

risposta immunitaria anomala e prolungata, che induce un’infiammazione a lungo termine e pro-

voca ulcere nella mucosa dell’intestino crasso (colon). I sintomi non insorgono improvvisamente,

ma si sviluppano generalmente nel corso del tempo. La malattia può essere debilitante e talvolta può

avere complicanze potenzialmente fatali. La colite ulcerosa è la forma più comune a livello globale

di malattia infiammatoria intestinale: colpisce circa 1 persona su 198 in Europa e 1 su 402 in Nord

America.

Inflammation & Immunology: patologie e trattamenti

6 Living Longer Better and Healthier Lives

ApremilastApremilast, la nostra prima molecola in sviluppo nella franchise Inflammation & Immunology, è un far-

maco orale, con effetti di modulazione di numerosi mediatori citochinici pro- e anti-infiammatori.

Apremilast è una “small molecule” orale inibitrice della fosfodiesterasi 4 (PDE4), specifica dell’adeno-

sina monofosfato ciclico (cAMP). L’inibizione della PDE4 aumenta i livelli intracellulari di cAMP. Si ri-

tiene che questa risposta regoli in via indiretta la produzione dei mediatori dell’infiammazione implicati

nel processo infiammatorio a carico della cute e delle articolazioni. Apremilast, commercializzato con

il nome di OTEZLA®, è approvato nell’Unione Europea per il trattamento della psoriasi cronica a plac-

che da moderata a grave in pazienti adulti che non hanno risposto, o che presentano controindica-

zioni o che sono intolleranti a un’altra terapia sistemica, compresi ciclosporina, metotrexato o

psoralene combinato con ultravioletti A (PUVA).

Inoltre il farmaco è approvato, in monoterapia o in associazione a farmaci antireumatici che modifi-

cano l’evoluzione della malattia (DMARDs, Disease Modifying Antirheumatic Drugs), per il trattamento

dell’artrite psoriasica (PsA) in fase attiva in pazienti adulti con risposta inadeguata o che sono risul-

tati intolleranti a una precedente terapia con DMARDs.

Apremilast è attualmente in fase 3 di sviluppo nella malattia di Behçet e in fase 2 nella rettocolite ul-

cerosa.

GED-0301La terapia sperimentale orale GED-0301, che sfrutta la tecnologia antisenso, è un oligonucleotide

che inibisce la sintesi della proteina Smad7.

Nei pazienti con malattia di Crohn, livelli eccessivamente elevati di Smad7 interferiscono con l’azione

di TGF-β1 nell’intestino, stimolandone l’infiammazione.

Attualmente GED-0301è in fase 3 di sviluppo per il Morbo di Crohn.

OzanimodOzanimod è una piccola molecola orale, modulatrice dei recettori 1 e 5 della sfingosina 1-fosfato, che

intrappolando i linfociti all’interno dei linfonodi, riduce i linfociti circolanti e, quindi, determina un’atti-

vità antinfiammatoria attraverso l’inibizione della migrazione di linfociti patologici verso le sedi dell’in-

fiammazione sia a livello intestinale che a livello del tessuto nervoso.

Ozanimod è attualmente in fase 3 di sviluppo per la rettocolite ulcerosa e per la sclerosi multipla re-

cidivante.

9Inflammation & Immunology

Sclerosi multipla recidivanteLa sclerosi multipla è una malattia in cui il sistema immunitario reagisce in modo anomalo nei con-

fronti della guaina mielinica, ovvero il rivestimento protettivo che ricopre i nervi. Il danno mielinico in-

terrompe la comunicazione tra il cervello e il resto dell’organismo. In ultimo, i nervi stessi possono

andare incontro a deterioramento - un processo, ad oggi, irreversibile. I segni e i sintomi della malat-

tia variano notevolmente, a seconda dell’entità del danno e dei nervi affetti. Alcune persone con scle-

rosi multipla di grado severo possono perdere la capacità di deambulare autonomamente, mentre

altre vivono lunghi periodi di remissione, durante i quali non sviluppano nuovi sintomi. La sclerosi mul-

tipla colpisce circa 2,5 milioni di persone nel mondo.

La sclerosi multipla recidivante è caratterizzata dall’alternanza di fasi di riacutizzazioni e di periodi di

recupero parziale o completo (remissioni) durante i quali si ha un miglioramento parziale o completo

della sintomatologia e i pazienti non presentano evidenze di progressione della malattia. La sclerosi

multipla recidivante è il decorso più comune della malattia al momento della diagnosi.

8 Living Longer Better and Healthier Lives

Responsabilità Sociale

11Inflammation & Immunology

Celgene è in prima linea nello sviluppo e nella ricerca di terapie in-

novative che contribuiscano a migliorare le prospettive future dei

pazienti con malattie oncologiche, ematologiche e immunomediate

in tutto il mondo.

L’innovazione è la chiave per prolungare e migliorare la qualità della

vita, contenere i costi della sanità, incrementare la produttività e fa-

vorire la crescita economica.

Impegno alla sostenibilitàTutte le attività che vengono svolte da Celgene, non solo nell'ambito della ricerca,

sono sostenute dall'obiettivo comune di produrre innovazione, da mettere a dispo-

sizione del maggior numero di persone e nel minor tempo possibile.

I pazienti, prima di tuttoLavoriamo fianco a fianco con le Associazioni dei Pazienti non solo supportando

eventi di sensibilizzazione e solidarietà, ma soprattutto ascoltando le loro esigenze

per rispondere in modo concreto alle loro richieste. Lo facciamo secondo criteri di

assoluta trasparenza e salvaguardando la loro indipendenza e autonomia.

Sicurezza e ambiente Per garantire la sicurezza, Celgene ha promosso programmi di farmacovigilanza

molto rigorosi attraverso i quali i pazienti sono strettamente monitorati durante tutto

il trattamento farmacologico. Celgene a livello globale è inoltre impegnata a svolgere

le proprie attività in modo sano, sicuro e rispettoso dell’ambiente.

Diritto alla Salute GlobaleCelgene promuove e sostiene attività con l’obiettivo di estendere il diritto alla salute,

attraverso la divisione Celgene Global Health. Celgene Global Health collabora con

partner in tutto il mondo per trovare risposte alle sfide dell’assistenza sanitaria nei

Paesi in via di sviluppo e per mettere a punto nuove modalità per sfruttare il nostro

ricco e diversificato patrimonio di composti chimici.

La ricerca Celgene

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Celgene S.r.l

Via Mike Bongiorno 13

20124 Milano

www.celgene.it