Modele agencji HTA –

AOTM na tle wiodących ośrodków

oceny technologii medycznych w Europie i na świecie

Wojciech Matusewicz Agencja Oceny Technologii Medycznych

Katowice, 16 maja 2012 r.

Plan prezentacji

► Rola i cel funkcjonowania Agencji HTA ► Początki Agencji HTA► Agencje HTA obecnie► Modele Agencji HTA► Assessment i appraisal► QALY i próg opłacalności

► Proces podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce

► AOTM – podstawy prawne, rola i zadania► Analiza ekonomiczna► Rekomendacje AOTM

Rola i cel funkcjonowania Agencji HTA

• Wspomaganie decydentów w procesie podejmowania decyzji poprzez odpowiedź na pytania czy:

• Terapia powinna być finansowana ze środków publicznych?

• Którzy pacjenci kwalifikują się doi danej terapii?

• Jak długo leczenie powinno być kontynuowane?

• Zapewnienie dostępu do wysokiej jakości informacji, (opartych o badania naukowe!) o bezpieczeństwie i skuteczności ocenianych terapii;

• Ocenę konsekwencji finansowania technologii medycznych w krótkim i długim horyzoncie czasu.

Początki Agencji HTA

• USA - pierwsza „Agencja” HTA - Congressional Office of Technology Assessment (1972- 1995);

• Zadaniem OTA było dostarczanie wiarygodnych analiz dla nowych technologii medycznych.

• Europa: – 1987 - SBU (Swedish Council on Technology Assessment in

Health Care) w Szwecji;– 1999 – NICE (National Institute for Health and Clinical

Excellence) w UK;

– 2004 – IQWiG (Institute for Quality and Efficiency in Health Care), Niemcy;

– 2005 – AOTM, Polska.

Agencje HTA obecnie

• INAHTA - międzynarodowa organizacją non-profit zrzesza 54 Agencje rządowe z 26 krajów, w tym z Ameryki Północnej i Łacińskiej, Europy, Australii, Nowej Zelandii;

• W Europie jest obecnie ok. 40 Agencji HTA (np. Hiszpania – 6, Dania- 4) ;

• Różne typy agencji:– Krajowe, regionalne, – związane z uczelniami wyższym i instytucjami naukowo-

badawczymi, – zależne od rządu bądź samodzielne .

Agencje HTA w Europie

6Źródło: The EUnetHTA HANDBOOK ON HTA CAPACITY BUILDING, OCTOBER 2008

Modele Agencji HTA

• Na świecie funkcjonują Agencje o różnym charakterze:• Model „lekki” - ocena jakości analiz dołączanych do

wniosków o finansowanie technologii medycznych ze środków publicznych;

• Model „ciężki” - opracowywanie kompletnych analiz własnymi siłami;

• Model „mieszany”.

7

Model „lekki”

• Podstawowa funkcja - ocena jakości (w tym wiarygodności, obiektywności, zgodności ze standardami/wytycznymi) analiz dołączanych do wniosków o finansowanie technologii medycznych ze środków publicznych;

• Tworzenie wytycznych i standardów postępowania; • Agencja lekka jest „tańsza” i „wydajniejsza” (koszty

przygotowania analiz ponoszą wnioskodawcy); • Przykłady: agencje australijskie, holenderska,

kanadyjska CCOHTA, czy szwajcarska BSV.

8

Model „ciężki”

• Funkcjonują w krajach bardzo bogatych;• Opracowywanie kompletnych analiz własnymi silami;• Wymagają dużego nakładu środków publicznych

(prowadzenie badań i analiz, zatrudnienie dużej kadry);• Przykłady: brytyjski NICE, francuska HAS, szwedzka

SBU.

• Polski AOTM reprezentuje model „mieszany”.

9

Assessment i Appraisal

Międzynarodowe standardy procesu HTA wyróżniają dwa odrębne procesy:

•Assessment - ocena analityczna;•Proces naukowy oparty na: systematycznie zebranych, wiarygodnych, najlepszych dostępnych dowodach naukowych;•W Polsce - weryfikacji wiarygodności analiz przedstawionych przez wnioskodawców i ich zgodności z wytycznymi; •Ocena obiektywna na podstawie odnalezionych dowodów naukowych.

Assessment i Appraisal

•Appraisal - ocena (interpretacja) wartościująca; • Dokonywana niezależnie od „assessment”;• Wartościowanie wniosków naukowych (z „assessment”);• Poza dowodami naukowymi bierze również pod uwagę:

–priorytety zdrowotne, skutki następstw choroby, –znaczenie dla zdrowia obywateli, –preferencje społeczne obywateli/pacjentów,–Aspekty etyczne (leczenie bólu, leki sieroce, opieka paliatywna),

• „Appraisal” realizowane przez decydentów i ciała doradcze (w Polsce – Rada Przejrzystosci, Prezes AOTM, Komisja ekonomiczna, Minister Zdrowia).

Proces podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce

rekomendacja

Wniosek refundacyjny

Decyzja refundacyjna

zlecenie

m.in•Firmy farmaceutyczne

•Konsultanci Krajowi•Prezes NFZ

Finansowanie ze środków publicznych

Agencja Oceny Technologii Medycznych

• Utworzona w 2005 roku na podstawie zarządzenia MZ, jako ciało opiniodawczo-doradcze dla Ministra Zdrowia;

• Od 2009 r. Agencja posiadającą osobowość prawną;• Model „mieszany” (ocenia i przygotowuje raporty);• Organem Agencji jest Prezes Agencji

– powoływany przez Ministra Zdrowia (5 letnia kadencja)

• Zatrudnia – 60 osób;• Budżet– 2,45 mln € rocznie;• Od 2009 r. - nowe źródło finansowania: producenci wraz

z aplikacją o ocenę dokumentacji dot. refundacji są zobowiązani do opłaty 88 437 PLN (22 100 € ).

AOTM -  Rola i zadania

• Opracowywanie dla Ministra Zdrowia rekomendacji dotyczących (wszystkich!) technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych:

Leki; Technologie nielekowe (wyroby medyczne, procedury

diagnostyczne );Programy profilaktyczne.

• Ostateczna decyzja podejmowana jest przez Ministra Zdrowia; – W praktyce decyzja MZ nie zawsze musi być zgodna z

rekomendacją AOTM (pozytywna rekomendacja nie oznacza, że świadczenie będzie finansowane).

Wytyczne oceny technologii medycznych AOTM – almanach HTA w Polsce

Celem wytycznych jest wskazanie zasad i podstawowych metod przeprowadzania ocen technologii medycznych, zapewniających wysoką jakość analiz i wiarygodność ich wyników.

Pełna ocena technologii medycznej składa się z analiz: • klinicznej, • ekonomicznej, • wpływu na system ochrony zdrowia.

AOTM i Rada Przejrzystości

Rekomendacje, stanowiska i opinie wydawane przez AOTM (RP i Prezesa) opierają się przede wszystkim na dowodach naukowych!

• Proces ustawowy, sformalizowany;• Przejrzysty (publikacja stanowisk, rekomendacji, opinii);• Rada Przejrzystości organem ponadpolitycznym (20

członków):– Pełni funkcję opiniodawczo-doradczą dla Prezesa AOTM;– Stanowiska czy, w jakim stopniu i w jakiej formie finansować

ze środków publicznych świadczenie opieki zdrowotnej, podejmowane są na podstawie:

• raportów HTA,• analiz weryfikacyjnych,• opinii ekspertów, konsultantów krajowych i Prezesa NFZ,• Dyskusji.

16

17

Sposób działania Rady Przejrzystości (art. 31s ust. 17 ust. o świadczeniach)

Przed każdym posiedzeniem spośród członków Rady Przejrzystości w drodze losowania wyłaniany jest 10-osobowy Zespół. W jego skład wchodzi:

prowadzący posiedzenie (przewodniczący lub wiceprzewodniczący),

1 przedstawiciel Narodowego Funduszu Zdrowia,

1 przedstawiciel Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych,

1 przedstawiciel Rzecznika Praw Pacjenta,

6 innych członków Rady (eksperci medycyny lub nauk pokrewnych co najmniej ze stopniem doktora, przedstawiciele ministra właściwego ds. zdrowia).

Losowanie odbywa się zgodnie z Zarządzeniem Prezesa Agencji nr 4/2012 z dnia 13.02.2012

Sposób działania Rady Przejrzystości – stanowiska z art. 31c i 31h ust. o świadcz.

Podstawą zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej jako świadczenia gwarantowanego [...] jest jego ocena uwzględniająca następujące kryteria (art. 31a ust. 1):

1) wpływ na poprawę zdrowia obywateli,2) skutki choroby lub stanu zdrowia (przedwczesny zgon, niezdolność do

samodzielnej egzystencji, niezdolność do pracy, przewlekłe cierpienie, obniżenie jakości życia),

3) znaczenie dla zdrowia obywateli (ratowanie życia i uzyskanie pełnego wyzdrowienia, ratowanie życia i uzyskanie poprawy stanu zdrowia, zapobieganie przedwczesnemu zgonowi, poprawa jakości życia bez istotnego wpływu na jego długość),

4) skuteczność kliniczna i bezpieczeństwo;5) stosunek uzyskiwanych korzyści zdrowotnych do ryzyka zdrowotnego;6) stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych;7) skutki finansowe dla systemu ochrony zdrowia, w tym dla podmiotów

zobowiązanych do finansowania świadczeń opieki zdrowotnej ze środków publicznych.

19

Sposób działania Rady Przejrzystości – stanowiska (art. 31s ust. 19 ust. o świadcz.)

Stanowisko Rady Przejrzystości, o którym mowa w art. 35 ust. 1 p. 2 ustawy o refundacji, zawiera:

– rozstrzygnięcie, czy lek, śsspż lub wyrób medyczny powinien być finansowany ze środków publicznych;

– określenie szczegółowych warunków objęcia refundacją leku, śsspż lub wyrobu medycznego w zakresie:

• wskazań, w których lek, śsspż lub wyrób medyczny ma być objęty refundacją,

• sugerowanego poziomu odpłatności (bezpłatnie, ryczałt, 50%, 30%)

• sugestie co do włączenia do istniejącej lub utworzenia nowej grupy limitowej,

• uwagi i propozycje do opisu programu lekowego, jeżeli dotyczy,

• propozycje instrumentów podziału ryzyka (art. 11 ust. 5 ust. o refundacji),

– uzasadnienie

Rekomendacja Prezesa Agencji (art. 35 ust. 7 ust. o refundacji)Uzasadnienie w rekomendacji Prezesa zawiera:a) wskazanie dowodów naukowych, w tym dotyczących skuteczności klinicznej

i praktycznej, bezpieczeństwa, stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych leków dotychczas refundowanych w porównaniu z wnioskowanym, relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,

b) wskazanie alternatywnej technologii oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa,

c) omówienie wpływu na wydatki [płatnika = NFZ],

d) omówienie rekomendacji klinicznych oraz dotyczących finansowania ze środków publicznych […] w innych krajach,

e) wskazanie wartości progowej ceny zbytu netto, przy której stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych [ICER] nie jest większy od [3xPKB/capita], a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu– kosztu uzyskania dodatkowego roku życia,

f) wskazanie [max. ceny, przy której koszt leku nie przekracza kosztów technologii dotychczas finansowanych]

20

Co składa się na „przejrzystość”?

• Działanie wg zasad minimalizujących konflikt interesów: np. losowanie Zespołu, relacjonowanie potencjalnych konfliktów interesów

• Publikowanie stanowisk/opinii, protokołówale też• Przejrzyste uzasadnianie decyzji przy użyciu

konkretnych argumentów• Działanie zgodne z uznaną międzynarodowo

i aprobowaną przez strony zaangażowane w procesy podejmowania decyzji refundacyjnych metodologią oceny technologii medycznych

22

Sposób działania Rady Przejrzystości – stanowiska

Postępowanie proponowane wobec zapisów art. 31s ust. 19 ust. o świadczeniach:

• Każdy z członków Rady przygotowuje pisemną opinię odnoszącą się do każdego z elementów stanowiska

• Członek Rady prowadzący temat zapoznaje się szczegółowo z analizami i przygotowuje projekt stanowiska Rady (zawierający wszystkie ustawowo wskazane elementy stanowiska), który zostanie poddany głosowaniu na posiedzeniu

• Stanowisko wymaga uzasadnienia (zgodnie z zasadą przejrzystości); pożądane są ścisłe i spójne dane analityczne, w tym składające się na uzasadnienie rekomendacji Prezesa

• Obecnie: konieczność wydawania „uzupełnień do uzasadnienia”

Miejsce oceny technologii medycznych

Potrzeby zdrowotne (obywateli, pacjentów szpitala, ubezpie-czonych)

Technologie o udo-wodnionej efektyw-ności klinicznej

Zaspokojenie potrzeb zdrowotnych w danym systemie

Koszty

Technologie o udowodnionej efektywności kosztowej

Maksymalizacja społecznego efektu zdrowotnego

Konieczność zapewnienia sprawiedliwego dostępu

Budżet

HTA

Koszt oportunistyczny

Zakres oceny technologii medycznych

Po dokonaniu gruntownej selekcji doniesień naukowych:

–analiza kliniczna – (PICO) porównywanie skuteczności i bezpieczeństwa ocenianej interwencji z wynikami opcjonalnych sposobów postępowania stosowanych w populacji docelowej; wyniki zdrowotne ocenianej technologii medycznej;–analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) - zestawienie ocenianej technologii z odpowiednim komparatorem pod względem kosztów i konsekwencji zdrowotnych, ocena zużycia zasobów koniecznych dla uzyskania efektu klinicznego; odniesienie do stanu niepewności (analiza wrażliwości);–analiza wpływu na system ochrony zdrowia - analiza wpływu na budżet oraz ocena konsekwencji organizacyjnych dla systemu ochrony zdrowia; tu również implikacje etyczne i społeczne;– + analiza racjonalizacyjna ?

24

Czym JEST analiza ekonomiczna?

Pełna analiza ekonomiczna…

Porównuje zarówno koszty, jak i konsekwencje (wyniki zdrowotne) alternatywnych sposobów postępowania

Jest analizą porównawczą – ma umożliwić dokonanie wyboru między alternatywnymi sposobami postępowania

Cel oceny ekonomicznej:

Uzyskanie jak największych korzyści zdrowotnych, w ramach ograniczonego budżetu.

Analiza ekonomiczna jest analizą porównawczą alternatywnych sposobów postępowania pod względem zarówno kosztów, jak i konsekwencji (Drummond, 2003)

REKOMENDACJA REFUNDACYJNA

Nowy lek?LEK A(interwencja oceniana)

To, co zwykle?LEK B („komparator”)

Wyniki zdrowotne stosowania leku ANp.:

czas przeżycia (LY) liczba zaostrzeń obniżenie ciśnienia krwi liczba lat życia skorygowanych o jakość (QALY)

Koszty stosowania leku ANp.:

refundacja ceny leku koszty podania koszty wizyt ambulatoryjnych koszty hospitalizacji koszty leczenia działań niepożądanych

Analogicznie: Wyniki zdrowotne i koszty stosowania leku B

Analiza ekonomiczna

Inkrementalny współczynnik efektywności kosztów (ICER)

Koszt uzyskania jednostki dodatkowego efektu zdrowotnego, w wyniku zastąpienia leczenia standardowego (komparatora) nowym (ocenianym) lekiem

Wynik analizy ekonomicznej:

Inkrementalny współczynnik efektywności kosztów

(ang. Incremental Cost-Effectiveness Ratio)

ICER obliczamy dzieląc różnicę kosztów przez różnicę efektów zdrowotnych porównywanych interwencji

Ile kosztuje uzyskanie jednostki dodatkowego efektu zdrowotnego?

Współczynniki efektywności kosztów ICER i CER

 Koszt

[tys. zł]

Efekt zdrowotny

[LY]

Różnica kosztów[tys. zł]

Różnica efektów

[LYG]

ICER[tys. zł/LYG]

Lek A (oceniany) 400 5

400–300=100

5–3=2

100/2=50Lek B 

(komparator) 300 3

LY – life years (lata życia); LYG – life years gained (zyskane lata życia)

ICER = koszt leczenia ocenianym lekiem – koszt leczenia komparatoremefekt leczenia ocenianym lekiem – efekt leczenia komparatorem

Można oszacować również wartości współczynników nieinkrementalnych:

  Koszt[tys. zł]

Efekt zdrowotny

[LY]

CER[tys. zł/LY]

Lek A (oceniany) 400 5 400/5=80

Lek B (komparator) 300 3 300/3=100

Koszt uzyskania dodatkowej jednostki

efektu

Koszt uzyskania dodatkowej jednostki

efektu

Koszt uzyskania jednostki efektuKoszt uzyskania jednostki efektu

Miary wyniku w ustawie o refundacji: QALY, a jeżeli oszacowanie QALY nie jest możliwe – LY

Jednostki wyniku zdrowotnego w analizach ekonomicznych

JEDNOSTKA WYNIKU ZDROWOTNEGO TYP ANALIZY

Jednostka naturalna, np.: uniknięcie zawału, uniknięcie zaostrzenia astmy, obniżenie stężenia cholesterolu o 1 mmol/l zyskany rok życia (LY)

analiza efektywności kosztów(CEA – cost-effectiveness analysis)

Wynik: ICER

Zyskany rok życia skorygowany o jakość

(QALY)

analiza użyteczności kosztów*(CUA – cost-utility analysis)

Wynik: ICUR*

Dowolna; interwencje uznane za klinicznie równoważne (porównanie kosztów)

analiza minimalizacji kosztów(CMA – cost-minimisation analysis)

Wynik: różnica kosztów

* - rozróżnienie pomiędzy CEA a CUA i pomiędzy ICER a ICUR nie zawsze stosowane

Próg opłacalności

Nowa interwencja jest „opłacalna”, jeżeli: jest skuteczniejsza i tańsza od refundowanego komparatora

(„dominacja”), Jest lepsza i droższa, a koszt uzyskania dodatkowego (QA)LY

przy jej zastosowaniu zamiast refundowanego komparatora nie przekracza progu opłacalności,

jest równie skuteczna jak refundowany komparator i tańsza (ujemna różnica kosztów jako wynik CMA),

??? Nieznacznie gorsza ale dużo tańsza od refundowanego komparatora ??? (brak ustalonego progu w polskim prawie)

Próg opłacalności wg ustawy o refundacji:

3 x PKB per capita [obecnie 99 543 zł]

„Opłacalność” nie oznacza, że refundacja ma przynieść zysk (pieniężny), oszczędności albo, że ma się zwrócić, w przeliczeniu na pieniądze.

Cena progowa

„Standardowa” cena progowaMaksymalna cena zbytu netto, przy której stosowanie ocenianej technologii jest

„opłacalne” (cena, przy której ICER* jest równy 3xPKB per capita)* - dla QALY lub LY

Cena [zł]Ceny, przy których stosowanie ocenianej technologii jest „opłacalne” w porównaniu z danym komparatorem

Wyniki bez (QA)LY i ICER’a (2)Przypadek 2: Wyniki bez (QA)LY i ICER’a: analiza minimalizacji kosztów szczególny przypadek analizy efektywności kosztów, analiza właściwa, gdy porównywane interwencje dają porównywalne wyniki zdrowotne (wniosek z analizy klinicznej),

Brak dodatkowej korzyści klinicznej, związanej z zastąpieniem aktualnej praktyki nowym postępowaniem,

nie można oszacować kosztu uzyskania dodatkowego efektu (ICER/ICUR)

ALEmożna sprawdzić, czy wprowadzenie nowej interwencji

pozwoli zminimalizować (zmniejszyć) koszty(dzięki temu, że tańsza interwencja zastąpi droższą)

Wynik CMA = koszt leczenia ocenianym lekiem – koszt leczenia komparatorem

Czym NIE JEST analiza ekonomiczna?

Pełna analiza ekonomiczna…

• nie jest dowodem naukowym efektywności klinicznej (jest „modelem” opartym na dowodach i założeniach)

• nie jest wyłącznie porównaniem kosztów

• nie jest analizą kosztów leczenia choroby

• nie służy do oceny kosztów, jakie w wyniku objęcia refundacją będzie ponosić NFZ (ani inne podmioty)

• nie służy wyłonieniu najtańszych interwencji (tylko tych, dla których koszt zyskanej korzyści spełnia przyjęte kryterium „opłacalności” – mogą to być technologie drogie, jeśli jednocześnie wnoszą znaczną dodatkową korzyść kliniczną)

Mała statystyka ….

2005-2011 AOTM

651 Rekomendacji*

2007 r. – 13 rekomendacji

2008 r. – 73 rekomendacji

2009 r. – 114 rekomendacji

2010 r. – 156 rekomendacji

2011r. - 295 rekomendacji

*rekomendacji, stanowisk, opinii35

Rekomendacje AOTM 2005-2011

Rekomendacje AOTM 2005-2011

Listy refundacyjne (leki dostępne w aptece) 172

Innowacyjne leki onkologiczne i hematologiczne (programy terapeutyczne NFZ, katalog chemioterapii)

88

Innowacyjne leki wysokospecjalistyczne (programy terapeutyczne NFZ) 93

Technologie nielekowe (wyroby medyczne, procedury diagnostyczne)

47

Samorządowe i Ministerialne programy zdrowotne 251

SUMA651