Sociedad Argentina de Pediatría

Por un niño sanoen un mundo mejor

Norberto Damián Giglio MSc , UABSubcomisión de Investigación Pediatrica SAPHospital de Niños Ricardo Gutierrez

¿Existe una sola respuesta a la pregunta de investigación ?

Congreso del Centenario de la Sociedad Argentina de Pediatría septiembre 2011

Estas observaciones deben ser explicadas por medio de leyes

Estas observaciones se explican mediante la experiencias que permiten realizar una generalización inductiva a partir de un numero finito de observaciones

Fenomenos, Fenomenismo y Ciencia M Bunge 2006

Realismo

Fenomenismo

Off Label?Off Label?

Medicación fuera de prospecto (off-label)

• Es el empleo en la practica médica cotidiana de un fármaco sin evidencia conocida del riesgo o beneficio para una determinada patología dosis o población

Giglio N Malozowski S

Arch Arg 2004; 102 (2) 121-124

FDA comunicó que más del 80 % de las drogas de uso

pediátrico en USA no estaban licenciadas.

FDA Office of Drug Evaluation Statistical Report-US DHHS publication 89-233-530

Academia Americana de Pediatr ía

• “Guías y conductas éticas para el estudio y evaluación de drogas en la población pediátrica”. Febrero de 1995. 1995.

Committee on Drugs: Guidelines for ethical conduct of studies toevaluate drugs in pediatric populations. Pediatrics 1995;.95:286-294.

Weinshilboum, R. N Engl J Med 2003;348:529-537

The Effect of Drug Metabolism on Excretion

Principio de multiplicidad enzimática

Gasche Y, Daali Y, Fathi M, et al. Codeine intoxication associated withultrarapid CYP2D6 metabolism. N Engl J Med 2004;351:2827-2831

La ciencia experimental había triunfado y en el curso de una década la teoría de unaetiología específica de la enfermedad era aceptada universalmente, y convirtiéndosemuy pronto, en la fuerza dominante en la medicina.

Off Label?Off Label?

Pediatric Rules (21 CFR 202 1999)

• Las nuevos medicamentos con importancia terapéuticaen niños deben incluir información sobre seguridad y eficacia en sus prospectos.

• Requerido para todo medicamento con potencial usoen pediatría

• FDA puede requerir a las compañías el desarrollo de estudios en la población pediátrica cuando unamedicación presenta potenciales riesgos.

• FDA sugiere e incentiva el desarrollo de formulacionespara uso pediátrico

• FDA requiere de las compañías el desarrollo de estudios en la población pediátrica una vez finalizada la fase II en adultos.

Off Label?Off Label?

0

5

10

15

20

25

0 100 200 300 400 5000

5

10

15

20

25

0 100 200 300 400 500

EritropoyetinaEritropoyetina y anemiay anemia

DosisDosis de de EritropoyetinaEritropoyetina [[unidadesunidades /kg]/kg]

IncrementoIncrementodel Pico de del Pico de HematocritoHematocrito

[%][%]

EschbachEschbach et al. NEJM 316:73et al. NEJM 316:73 --8, 19878, 1987

“Cada avance en la ciencia nos aleja másde las uniformidades crudas que son observadas al principio, y el círculo de factores causales es cadavez mayor”

(Mysticism and Logic, London: Longmans, Green, 1918, pág. 188, citado en E.H. Carr, What is history,NY: Knopf, 1963, pág. 118.)

B Russel

• Pueden haber innumerables conjuntos de datos que son consistentes con una falsahipótesis. Un solo ejemplo contrario, sin embargo, obliga a una modificación

Popper

• En la practica contemporánea de la medicina, la tecnología de la que hoy depende implica el riesgo de hacer olvidar su objetivo esencial : La atención de un ser humano a un semejante que sufre.

Jaim Etcheverry Arch Arg de Pediatría 2011; 109 (4) :290-291

• Muchas Gracias