AÑO 4 · Nº 18 · NOVIEMBRE 2014

SEMINARIO SOBRE INNOVACIÓN PARA EL DESCUBRIMIENTO DE FÁRMACOS

El Dr. Lino Barañao, ministro de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva de la Nación presidió el seminario “Proyectos de Descubrimientos de Fármacos: Discusión de Casos con Expertos Nacionales e Internacionales” acompañado por la secretaria de Planeamiento y Políticas, Dra. Ruth Ladenheim, realizado el 14 de noviembre pasado en el auditorio del Centro Interdisciplinario de Estudios en Ciencia, Tecnología e Innovación (CIECTI).

El Seminario contó con la participación de los doctores Isro Gloger, director del programa Trust in Science. Emerging Markets R&D UK Mgmt. RD Alternative Discovery & Development de GlaxoSmithKline (GSK); Ricardo Macarrone, vicepresidente de Target and Pathway Validation de GSK; Hugo Gramajo, investigador principal CONICET del Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (UNR-CONICET); Marcelo Martí, investigador independiente CONICET del Instituto de Química Física de los Materiales, Medio Ambiente y Energía (UBA-CONICET); y Daniel F. Alonso, director científico del Laboratorio de Oncología Molecular de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ).

Este seminario es parte de las acciones que se llevan a cabo en el marco del acuerdo de colaboración entre el Ministerio y el programa Trust in Science de GSK, iniciado en febrero de 2011 con el objetivo de dar soporte a investigaciones biomédicas de alta calidad realizadas en Argentina, orientadas a estudiar y generar posibles tratamientos a enfermedades de alta prevalencia como la tuberculosis, la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, el HIV y la hepatitis viral, entre otras.

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Para el Dr. Barañao, este seminario representa un hito a destacar que demuestra que es posible lo que en otra época era considerado como “un pecado”, vincularse con una compañía multinacional para hacer ciencia. El Ministro destacó la asociación con compañías de la trayectoria de GSK, “esto nos ubica de otra forma frente al mundo y valida la calidad de la investigación que se hace en Argentina, ya que se trabaja con una compañía que puede probar los resultados a nivel mundial”.

En su intervención, la Dra. Ladenheim se refirió al incremento de la inversión en proyectos referentes a biomedicina, a través de los instrumentos de financiamiento de la Agencia Nacional de Promoción Cientí-fica y Tecnológica. Citó el caso de los Proyectos de Investigación Científica y Tecnológica (PICT), que aumentaron un 170% en los últimos diez años, así como el desarrollo de políticas de I+D articuladas con el Ministerio de Salud y orientadas a mejorar la salud poblacional. A través de estas políticas, se han finan-ciado proyectos tales como el desarrollo de kits para la detección del Mal de Chagas y diarreas; y también de Comunicación Interhospitalaria para el Hospital Garrahan. La Secretaria destacó el hecho de que el Fondo Tecnológico Argentino (FONTAR) haya financiado más de 200 proyectos relacionados con temas de salud y biomedicina, con 164 millones de pesos en los últimos diez años. Asimismo, resaltó que se han formado 80 consorcios público-privados, financiados por el Fondo Argentino Sectorial (FONARSEC) como por ejemplo el desarrollo de plataformas tecnológicas para la elaboración de proteínas recombinantes de alto peso molecular aplicadas a la salud humana, así como las destinadas al desarrollo y producción de nanotransportadores inteligentes para fármacos y a la producción de anticuerpos monoclonales para uso terapéutico. De igual manera, Ladenheim hizo referencia a la mega plataforma tecnológica de Consorcios que prestan servicios como los de Bioinformática, Biología Estructural, Genómica, entre otras, las cuales forman en conjunto con lo anterior, un ecosistema propicio para intensificar el conocimiento en la matriz productiva del sector biomédico y generar alianzas como la desarrollada con GSK.

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Por su parte, el Dr. Isro Gloger, en su charla titulada “Historia de un trabajo multidisciplinario y colaborativo entre GlaxoSmithKline y el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva de la Nación”, descri-bió el proceso de colaboración desarrollado por ambas instituciones desde 2011, el cual ha coincidido plenamente con los pilares en los que se sustenta el programa Trust in Science: trabajar con proyectos relevantes para todos los involucrados; seleccionar investigaciones de alta calidad; aplicar un modelo de colaboración interinstitucional con el apoyo de GSK para probar las tecnologías resultantes a nivel mun-dial y buscar que los resultados sean trascendentes.

Gloger destacó el alto nivel de la investigación en Argentina y subrayó la gran disposición de los grupos involucrados para desarrollar óptimos niveles de colaboración además del intercambio de información y desarrollo tecnológico. Para el director de Trust in Science se ha dado un importante paso en fomentar la colaboración entre la industria y el sector científico en Argentina con el propósito de buscar soluciones novedosas a enfermedades graves. Entre 2012 y 2013, los 23 PICTO-GSK subsidiados han mostrado avances significativos, señaló el directivo de GSK. Dijo además que la inversión anual para todos ellos ha sido de 750 mil dólares, siendo la inversión total de 2.5 millones de dólares por parte de GSK. Cabe men-cionar que en todos los casos, los derechos de propiedad intelectual de potenciales descubrimientos, pertenecen a los investigadores que participan en los PICTO-GSK. Dados los resultados alcanzados, el Ministerio y GSK acordaron dar continuidad al programa en 2014 mediante la convocatoria a grupos de investigación (consorcios) para el descubrimiento de nuevos blancos (targets) terapéuticos útiles en el desarrollo de potenciales medicamentos a futuro.

Esta nueva iniciativa se enmarca en la necesidad de reducir los tiempos y mejorar la efectividad de desa-rrollo de fármacos que actualmente oscilan entre 10 y 15 años. Este lapso implica fuertes inversiones del

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orden de los 1.500 millones de dólares y no necesariamente los resultados son exitosos.

El Dr. Gloger explicó que la creación de un nuevo medicamento es un proceso largo y riguroso, que comienza con la investigación preclínica en la cual se tratan de identificar los llamados targets, es decir las estructuras -como una enzima– que en el cuerpo humano están involucradas en el desarrollo de una enfermedad o de sus síntomas. La validación del target es crítica para avanzar en el desarrollo del fárma-co. El siguiente paso es encontrar productos químicos o compuestos naturales que puedan inhibir o potenciar la actividad del target. Existen millones de compuestos y el desafío es identificar sólo el que puede ser efectivo en seres humanos. En las fases I, II y III se realizan pruebas en humanos y se valora la seguridad del medicamento, así como su eficacia y no toxicidad.

Como puede observarse, se plantean enormes retos para la selección y validación de targets, según lo expuso el vicepresidente de Target and Pathway Validation de GSK, el Dr. Ricardo Macarrón, quien mencio-nó que el descubrimiento de fármacos muchas veces es resultado del azar y estadísticamente se obser-van fallas en el método tradicional, en especial en la eficacia en la fase III porque la selección del target fue errónea o bien porque el compuesto (también llamado candidato) presentó fallas en su eficacia. Dada la necesidad de acortar tiempos para evitar este tipo de equivocaciones, Macarrón señaló que se han empezado a utilizar técnicas innovadoras en las cuales la genómica es el eje para la detección y validación de targets. El ejecutivo indicó que gracias al proyecto ENCODE (acrónimo de ENcyclopedia Of DNA Elements) el cual analiza exhaustivamente el genoma humano, se han iniciado las validaciones de com-puestos a nivel celular gracias al uso de Big Data, bioinformática, y todas las llamadas “ómicas” (genómica, proteómica, transcriptómica, etc.). A lo anterior se suma la técnica de proceso llamado de alto rendimiento (HTS: High-throughput screening), un método en serie de pruebas basadas en computado-ras con sistemas robóticos que posibilita examinar 300.000 compuestos en un día. De hecho, añadió el Dr. Macarrón, GSK cuenta con la iniciativa de investigación público-privada pionera entre esta empresa, el Instituto Europeo de Bioinformática (EMBL-EBI) y el Instituto Sanger Wellcome Trust, a fin de aprovechar el poder de Big Data y la secuenciación del genoma para mejorar la tasa de éxito para el descubrimiento de nuevos medicamentos.

Los oradores nacionales expusieron los pormenores de sus proyectos ubicados en diferentes fases en el desarrollo de nuevos fármacos. El Dr. Hugo Gramajo, director de un PICTO-GSK otorgado al Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (UNR-CONICET) en 2011, relató la experiencia de este grupo de investigación con la “Validación de las Acyl-CoA Carboxilasas como targets para el desarrollo de fármacos contra Mycobacterium tuberculosis: screening de alto rendimiento de inhibidores”, cuyo objetivo es la creación de un medicamento para tratar la tuberculosis latente.

El Dr. Daniel F. Alonso, responsable del Consorcio PAE "I+D en Cáncer" (2008-2014) y director científico del Laboratorio de Oncología Molecular de la UNQ, abordó el tema de “Screening de compuestos anti-Rac1 y nuevos análogos peptídicos de vasopresina: del descubrimiento al desarrollo preclínico/clínico en

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oncología”, cuyo fármaco resultante ha sido de gran utilidad en los ensayos clínicos con pacientes que atraviesan el proceso de cirugía por cáncer de mama.

Por último, el Dr. Marcelo Martí, director del proyecto PICTO-GSK 2012, expuso sobre el “Desarrollo y apli-cación de métodos In-Silico para el descubrimiento de fármacos contra Mycobacterium tuberculosis”, una técnica que usa una variedad de herramientas informáticas de análisis de datos usando algoritmos com-putacionales diseñados para producir tanto las predicciones de toxicidad como pruebas de hipótesis cien-tíficas o análisis de seguridad.

Actualmente, en el marco del acuerdo MINCYT-GSK, se encuentran en proceso de evaluación los Proyectos de Áreas Estratégicas, PAE-GSK. Este subsidio busca financiar proyectos de I+D orientados a identificar y validar nuevos blancos moleculares con potencial terapéutico, así como caracterizar y dilucidar los meca-nismos moleculares o de señalización implicados. El monto total del subsidio es de 21.700.000 de pesos argentinos cofinanciados por el Ministerio y GSK. Los directivos de GSK, que recorrieron los distintos labo-ratorios de investigación, mantienen altas expectativas respecto a que las investigaciones desarrolladas en Argentina generen las bases para la creación de nuevos medicamentos a fin de resolver necesidades médicas que hasta el momento no son atendidas.