1/2

Terapia Gênica – uma medicina nova

Uma vertente da genética moderna é a terapia gênica, pois a compreensão da base

molecular da doença genética oferece esperança de diagnóstico, prevenção e

tratamento o qual pode ter várias formas, incluindo cirurgia e terapia farmacológica.

Os avanços adquiridos na área de métodos diagnósticos genéticos impulsionaram

também avanços na área de terapia gênica.

Segundo estudos realizados por diversos pesquisadores, atualmente, 5% das

crianças no mundo nascem com uma doença hereditária ou congênita e quase 40%

dos adultos são geneticamente predispostos a desenvolver doenças comuns, como

câncer, diabetes e doenças do coração, entre outras. Em países desenvolvidos,

mesmo submetidos a melhores condições, 25% dos bebês com menos de um ano

de idade são acometidos por doenças genéticas. O índice cai para 23% em crianças

entre o primeiro e o quarto ano de vida.

Com o advento das novas tecnologias, em particular na área da biologia molecular,

a aplicação clínica da terapia gênica tem se tornado uma possibilidade real de cura

dessas doenças. O conceito de terapia gênica pode ser aplicado a qualquer

procedimento terapêutico em que sequências nucleotídicas são intencionalmente

introduzidas ou modificadas em células/tecidos humanos. Esse tipo de estratégia

tem sido utilizada para as doenças monogênicas, tais como a fibrose cística,

hemofolia e muitas outras.

Atualmente, a terapia gênica utiliza somente células somáticas, isto é, exclui a

modificação genética das células germinais. Todas as células somáticas possuem,

em princípio, a capacidade de receber um gene terapêutico.

Segundo os cientistas, a maneira mais simples de transferir genes para células e

tecidos é por meio da inoculação de DNA puro, com técnicas de microinjeção,

eletroporação e o método biobalístico. Métodos mais elaborados e mais eficientes

incluem a administração de DNA encapsulado (e.g., liposomos); ou através de

vetores virais que podem ser fragmentos de DNA de vírus contendo o DNA a ser

transferido; ou mesmo a partícula viral formada por proteínas virais empacotando um

DNA viral modificado de maneira a tornar o vetor menos tóxico, menos patogênico

2/2

ou não-patogênico. A palavra vetor, que deriva do Latim vector (aquele que carrega,

entrega.), define o agente que constitui ou contém os genes a serem transferidos e

expressos em uma célula receptora. Os diversos tipos de vetores são utilizados com

o objetivo de levar o DNA terapêutico ao núcleo das células-alvo. Várias doenças

incuráveis pelos métodos terapêuticos convencionais representam perspectivas

futuras para a aplicação da terapia gênica. Contudo, ainda existem limitações com

relação à eficiência e direcionamento dos vetores de transferência gênica da

geração atual. Um dos principais fatores que ainda mantém a Terapia Gênica fora

dos tratamentos de escolha para doenças genéticas é a possível resposta imune

desencadeada por um objeto estranho introduzido no organismo. Há sempre a

insegurança de que o vetor viral atenuado, sem os genes responsáveis pela sua

própria replicação, poderia readquirir a habilidade de se replicar e causar a

enfermidade no paciente.

Para isso, várias pesquisas têm sido realizadas, de forma que, em um futuro muito

próximo, possamos desfrutar dessas novas tecnologias para uma vida melhor e

mais saudável.