acute myeloïde leukemie (aml) bij kinderen
TRANSCRIPT
Acute myeloïde leukemie
(AML) bij kinderen
Kim Klein,
arts & promovendus afdeling kinderoncologie,
VUmc Amsterdam
Inhoud
• Achtergrond
• Symptomen
• Huidige behandeling
• Bijwerkingen tijdens de behandeling
• Stamceltransplantatie
• Follow-up na behandeling
• Late effecten van de behandeling
(Chronische myeloide leukemie)
AML bij kinderen: ~25 ptn/jr in NL
Ziekte van het beenmerg.
Beenmerg maakt:
• Witte bloedcellen (leukocyten)
Functie: afweer tegen infecties
• Rode bloedcellen (erytrocyten)
Functie: zuurstoftransport, energie
• Bloedplaatjes (trombocyten)
Functie: bloedstolling
Achtergrond AML
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
Gezond beenmerg
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
Acute myeloïde leukemie = ziekte van het beenmerg, waarbij er
door fouten in het DNA van de voorloper cellen van bepaalde
witte bloedcellen een verstoring ontstaat:
• geen uitrijping van de cellen
• ongeremde deling
Achtergrond AML
Bron: http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
Achtergrond AML
Overschot aan zieke witte bloedcellen (AML cellen)
Verdringing van gezonde cellen (witte bloed cellen, rode bloed
cellen, bloedplaatjes)
Gevolgen?
Achtergrond AML
http
://hem
ato
logie
gro
nin
gen.n
l/patie
nte
n/c
onte
nt/3
AM
L.h
tm
• Slechte werking/tekort gezonde witte bloedcellen:
– Ziek, koorts (infecties)
• Tekort aan rode bloedcellen:
– Moe
– Bleek
– Benauwd
• Tekort aan bloedplaatjes:
– Snel bloeden, langzame stolling
– Bloedneuzen
– Blauwe plekken/puntbloedingen
Klachten bij AML
Afbeeldingen via google search
Woekering van zieke cellen:
• Pijn in grote botten
• Gezwollen klieren
• Buikpijn/dikke buik
• Benauwd
Overig:
• Gebrek aan eetlust
• Afvallen
• Koorts
Klachten bij AML
Afbeelding via google search
• Bloed en beenmergonderzoek:
– Microscopisch
– Immuunmarkers (flowcytometrie)
– Cytogenetica (DNA) en andere afwijkingen van de cel
• Foto van de longen
• Echo van de buik (soms)
• Echo van het hart
Diagnose AML
Chemotherapie
• Anthracyclines
• Cytarabine
• Etoposide
• Overige middelen
NOPHO-DBH AML 2012 protocol
Behandeling AML
Onderdrukking beenmerg:
• Infecties
• Bloedarmoede
• Problemen met de stolling
Andere bijwerkingen:
• Misselijkheid/braken
– Afvallen
• Aantasting gezonde weefsels:
– Haaruitval
– Kapot slijmvlies
– Hart
• Verlies van voedingsstoffen
– Darmen
– Nieren
• Pijn
Bijwerkingen
• Voorkomen/behandelen van infecties:
– Leefstijladviezen
– Antibiotica (profylaxe)
• Behandelen van gevolgen van tekort aan gezonde cellen
– Transfusies
– Medicijnen om de aanmaak te stimuleren (zelden)
• Medicijnen tegen misselijkheid en pijn
• Sondevoeding/infuus; aanvullende voedingsstoffen
• Fysiotherapie
• Psychosociale ondersteuning
Supportive care http
://ww
w.e
rasm
usm
c.n
l
Indicatie:
• Hoog risico patiënten
• Recidief
expertise centrum
Vormen:
• Navelstreng
• Sibling
• Matched unrelated donor
(MUD)
Stamcel transplantatie
http
://hem
ato
logie
gro
nin
gen.n
l/patie
nte
n/c
onte
nt/2
SC
T_allo
geen.h
tm
• Elimineren restziekte (voorbehandeling)
• “Graft versus leukemia”
• “Nieuw” beenmerg
• Risico op (ernstige) bijwerkingen
• Risico op afstotingsreacties: “graft versus host disease”
Risico recidief 20-30%
Stamcel transplantatie F
ront. P
harm
acol., 2
4 F
ebru
ary
2012 | d
oi: 1
0.3
389/fp
har.2
012.0
0023
Eerste jaar intensief bij eigen oncoloog
In de jaren daarna geleidelijk afgebouwd
• Controle op recidief:
– Anamnese
– Lichamelijk onderzoek
– Bloedonderzoek
• Controle op late effecten
Follow-up
Eerste jaren door eigen oncoloog, na 5 jaar “Late effecten poli”
• Moeheid
• Leer-/concentratieproblemen
• Vermindering van de functie van het hart
• Ontregeling hormonale huishouding
• Verminderde vruchtbaarheid
• Verminderde werking van de nieren
• Gewichtsproblematiek
• Psychosociale problemen
• Secundaire tumoren
Late effecten
• Ontstaan van AML
• Eigenschappen van AML
• Prognostische factoren
– Overleving
– Overleving zonder recidief
• Behandeling
• Ondersteunende therapieën
• Kwaliteit van leven
• Late effecten
Wetenschappelijk onderzoek
Wetenschappelijk onderzoek
• Meer doelgerichte therapie: “targeted therapy”
• Ontwikkeling van nieuwe medicijnen
• Verbetering van supportive care
• Verbeteren van stamceltransplantatie technieken
• Internationale samenwerkingsverbanden
Overall overleving verder verbeteren
Aantal recidieven verminderen
Verminderen van bijwerkingen en late effecten
Verbeteren kwaliteit van leven
Toekomst
Visie
Concentreren van complexe zorg, gespreide shared care
Innovatieve zorg, onderzoek, organisatie en infrastructuur
Het beste voor patiënten, ouders en werknemers
Zichtbaar in Nederlandse en internationale gezondheidszorg
“European Center of Excellence “
Internationale samenwerking met de
beste centra ter wereld
Vragen?
• CML zeldzaam bij kinderen (~2/jr)
• Fout in het DNA van de cellen, waardoor
langzaam woekering ontstaat
– Translocatie chromosoom 9;22
– BCR-ABL fusiegen
• Zonder behandeling blastencrisis
• Onderdrukking: Imatinib®, Dasatinib®, Nilotinib®
• Prognose goed
• Bij verminderde werkzaamheid medicijnen
SCT
Chronische myeloïde leukemie
http
://hem
ato
logie
gro
nin
gen.n
l
Vragen?