ÜdvÖzÖljÜk a csillebÉrci cf talÁlkozÓ rÉsztvevŐit
Post on 02-Feb-2016
81 Views
Preview:
DESCRIPTION
TRANSCRIPT
ÜDVÖZÖLJÜK A CSILLEBÉRCI CF TALÁLKOZÓ
RÉSZTVEVŐIT
Hol tart ma a CF kutatás?
Múlt és jelen összehasonlítása
Nem tudjuk értékelni a jelent,
ha nem ismerjük a múltat!
A CF kezelés és gondozás fejlődése hazánkban.
1960-as évek előtt a legtöbb esetben kórbonctani dg. volt a mucoviscidosis.
1964 6 hónapos mvc-os csecsemő első kezelése:
tripszimuszk-os inhaláció oxygén palackos megoldással. B 200-as inhalátor(Medicor)
Enzim: Cotazym forte tbl.
Táplálás: Zsírmentes
Verejtékvizsgálat: izzasztásos módszerrel
1964-73 chlorid szelektiv elektróda kifejlesztéseFigyelem felhívás a tünetekre, egyre
több jelzés a betegek felis-meréséről.
Kezelésben javulás: légúti: Bisolvon, Paxirazol, enterális: Pankreon gran.
(egyedi import)1973 Első mvc. részleg kialakítása
(Szabadsághegy, 8 ágy))
1974-Figyelemfelkeltő cikkek megjelentetése.
Orvostovábbképző előadások témája lett Egyre több beteg került felismerésre. Tanulmányutak Németországba (NDK) Kezelés tovább javul:
TUR-USI inhalátorok egyedi importtalAcetylcystein (Fluimucil) megismerése
1976 Első mvc. ambulancia megalakulása(Heim P.) az otthoni kezelés érdekében.1977 Orvosi Munkacsoport létrejötte: egységes szemlélet, egységes kezelés, egyre hatéko-nyabb gyógyszerek eléréséért. Újszülöttkori szűrés regionálisan.Módszertani levél megszerkesztése. Harc a gyógyszerekért:
Cotazym ingyenessé tétele Fluimucil, Pankreon egyedi importja
Antibiotikumok területen való rendelhetősége
Otthoni használatra inhalátor (Arcus 1990)
1978 Tájékoztató füzet szülők számára. Verejtékvizsgálat : chlorid szelektiv elektródával1979 Első ambuláns gyógytorna foglalkozá-
sok indítása a Gyógytornászképző Fő-iskolán.
1981 Szülői Munkacsoport megalakítása
Első praenatalis vizsgálatok magzat-vízből1982 Ingyenessé vált: Cotazym, Fluimucil, Pankreon
Emelt családi pótlék, meghosszabbított Gyes
1987 Megalakul a felnőtt mvc. betegellátás lehetősége a Korányi Pulmon. Intézetben
1988 Családok üdültetésének megszervezése. Megalakult a Fiatal Felnőttek Egyesülete
1989 Megjelent a Cystás Fibrózis c. könyv (orvosok számára)
1990„A cisztás fibrózisos gyermekek élhető életéért” néven Alapítványt hoztunk létre
1994 Az első országos CF Találkozó: Felnőtt Egyesület és Alapítvány szervezésében, 3 napos, továbbképző programokkal
1995 Országos CF Egyesület megalakítása
Az 1990-es évtől kezdődően egyre több lehetőséget sikerült kivívnunk:
Eszközöket:
új inhalátorok: Pari, Cloud, Omron stb.
PEP maszk, Flutter, Peakflow mérő
Gyógyszereket,
Colistin, Brulamycin inhaláció (1992)
Pulmozym (1994) Tobi (2005)
O2 otthoni alkalmazása (palack, conc.)
Genetikai vizsgálat : gén-mutációk, praenat.vizsg.
Intravénás antibiotikumok (otthoni alkalmazás is)
Részvétel nemzetközi kongresszusokon - csaknem minden évben, közvetlenül megismerve a tudo-mányos eredményeket
Orrpolyposis megoldása: FESS műtétKreon, Prolipase bevezetése
Ursofalk, Chenofalk (1992) Gyógytápszerek széles skálája
PEG lehetősége, szondatáplálásGOR vizsgálat
Gyógytorna hozzáférhetősége központonként Roche támogatással
Transzplantáció lehetősége Bécsben
Asszisztált fertilizáció (első 2000-ben)
Nemzetközi kapcsolatok kialakulása:
Látogatások: Német o., Svédország, Anglia,
Gyógytorna továbbképzés: Temesvár, Belgium
Az ICF(M)A meetingjein részvétel
Európai CF Society tagja lettünk (ECFS)
CFWW-á szélesedett társaság tagja vagyunk
További tervekAkreditált CF Központok létrehozása
A betegek európai consensus alapján történő kezelése, ellátása
Az újszülöttkori szűrés programjának bevezetése
A hazai CF Regiszter tökéletesítése, a nemzetközi regiszterbe való bekapcso- lódás
Folyamatban lévő vizsgálatok
Membrán csatorna működést javítók:
VX 770 a CFTR fehérjét segíti, a klorid csatorna megnyitásában,G551D mutációnál. 3.fázis kezdődött 2009-ben
PTC 124 CFTR fehérjét megvédi a korai széteséstől. 3.fázis 2009-ben kezdődött
VX 809 fehérje „corrector”, szintén a fehérjét segíti, hogy eljusson a membránhoz
A légúti nyák hígítása
Hypertóniás só oldat Ausztráliában a 3.fázis befejeződött, ellenőrzik gyerekeknél
Denufosol - javítja a csatorna működést Bronchitol – 3.fázis: mannitol por javít SPI 8811 – alternativ csatornát nyit, most
kezdődik a betegbevonás Moli 1901 – ez is a csatorna hibáját javítja Gilead GS 9411 – Na visszaszívást gátolja
A nagy felfedezés!
1989-ben több évi kutatás után 3 genetikus megtalálta a betegségért felelős gén locusát!
A VII. chromosoma hosszú karján helyezkedik el. 3 nukleotid deletiója a fenilalanin hiányát okozza a fehérjelánc 508-ik helyén. Ezért elnevezték: delta F 508 mutációnak
Szerepét is tisztázták: az epitheliális sejtek fel-színén, a sejtmembránon keresztül ki és be-jutó ionok áramlását szabályozza
A megváltozott nyák oldására
Pulmozym - a DNS láncot hasítja
Gyulladás csökkentők Ibuprofen- korai életkorban jobb N-acetyl-cystein – antioxidáns, csökkenti
a gyulladásos sejtek jelenlétét
Ezeken kívül 6 különböző kémiai anyag áll kipróbálás alatt biztató eredményekkel
Infekció elleni szerek
TOBI – pseudomonas ellen (15.000 cf-es!) Arikace – amikacin oldat TIP – Tobi por alakban Cayston (Gilead) – aztreonam antibiotikum
2010 - től kapható lesz Azythromycin – (Sumamed) per os
4 féle antibiotikum is kipróbálás alatt áll inha-láció céljából, különböző kombinációkban, a még hatásosabb kezelés érdekében
Transzplantáció utáni gyógyszerek
Cyclosporin inhaláció - új formula, igen hatásos, szignifikáns csökkenés volt a halálozásban és kilökődésben
(Pittsburgh)
Vég következtetés
A kutatás nem érhet el eredményt a betegek segítsége nélkül
Nem volt még soha ilyen lehetőség a Cf tör-ténetében új gyógyszerek kifejlesztésére, mint ma.
Nagy reményt ad ez a betegeknek, de nekik is tenni kell érte! Áldozatvállalás nélkül nincs előrehaladás!
Kérjük, ezt soha ne feledjék!
Köszönet a betegek nevében mindazoknak, akik „úttörő” munkával hozzájárultak ahhoz, hogy a cf-es gyermekek életminőségük javulása mellett ma már elérhetik a felnőtt kort és köszönet illeti azokat, akik átvéve a staféta botot tovább folytatják a harcot ennek a súlyos terhet jelentő beteg-ségnek a legyőzéséért!
top related