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Investor Relations Guide Book

Emmaus Life Sciences, Inc.www.emmauslifesciences.com

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About Emmaus Life Sciences, Inc.Ⅰ1. 기업개요2. 회사연혁3. 계열사4. Pipe Line5. 주요 경영진6. 기술자문위원7. 생산 및 판매 협력시스템8. L-Glutamine 지적재산권 보유현황

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1. 회사 목적 (Purpose)Bringing Better Medicine To Patients

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Ⅰ. About Emmaus Life Sciences, Inc.

▣ Mission

Emmaus Life Sciences는 희귀난치병에 대한 혁신적인 치료제와 테라피의 발견, 개발 및

상업화하여 희귀난치병으로 고통 받는 환자들의 삶의 향상에 기여하는 특수 제약 회사입니다.

▣ 사업전략

-L-Glutamine 플랫폼 기반 신약개발의 Leader

-조직세포배양의 상용화

▣ 현재 주요사업

-FDA와 함께 3상 임상실험을 완료하여 신약등록(NDA) 예정인 겸상적혈구질환의 치료를 위한 신약인

Pharmaceutical Grade L-Glutamine(“PGLG”) 의 개발, 신약등록 및 판매입니다.

2. 회사연혁 (History)

■ 2000년12월 Emmaus Medical, LLC 설립

■ 2001년 8월 FDA로부터 SCD 희귀질환치료제 지정

■ 2003년10월 Emmaus Medical, LLC을 Emmaus Medical, Inc.로 합병

■ 2005년 1월 FDA 신속승인절차(EAP) 부여 받음

■ 2008년10월 SCD 임상 2상 완료

■ 2011년 4월 CellSeed와 특허권 협약

■ 2012년 7월 EU에서 EMA 희귀질환치료제 지정

■ 2013년 5월 Emmaus Medical, Inc.을 Emmaus Life Sciences, Inc.로 합병

■ 2013년12월 임상 3상 완료, Confidential S-1 제출

■ 2014년 7월 서울에서 Emmaus 신약개발세미나 개최

■ 2014년 6월 FDA Pre-NDA 협의

■ 2014년12월 미국혈액학협회(ASH) 초청 발표

■ 2015년 6월 MMS 및 RHO 협업으로 NDA 준비 시작

■ 2015년12월 Durbin과 유럽 내 EAP 조기판매 시작

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3. 계열사 (Company Organization)

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Emmaus Life Sciences Inc.

Emmaus Medical, Inc.

Emmaus Life Sciences Korea Emmaus Medical Europe, Ltd.

Emmaus Medical Japan, Inc. Newfield Nutrition Corporation


4. Pipeline

SCD TraitSCD 특성을 보이는 유사환자

미국 내 환자수 : 3백만 명

이상

SCD (5세 이하)적절한 시점에추가실험 시도

출생 시부터 유전병을 나타냄

게실증(Diverticulosis)

특허 신청미국 내 입원환자수 : 30만 명

이상

당뇨 특허 신청미국 내 확진환자수 : 2천만 명

이 상

조직세포 배양

각막 이식

(Cornea Repair)

CellSeed로부터 미국특허권

부여 받음

희귀질환 치료기회

SCD실험을 기반으로 한파생 치료법

L-글루타민 관련심층 연구와 연계

미국 내에서전임상단계 리서치 진행중

L-glutamine 플랫폼(제품 및 적용 대상)

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5. 주요 경영진

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Additional Resources Recruited and Added as Needed

이름 직책 프로필

Yutaka Niihara, MD, MPH 최고경영책임자미국의사협회 & 미국내과/혈액학협회 공인전문의캘리포니아겸상적혈구재단 평생공로상 수상Hope International Hospice CEO 및 병원장

Willis C. Lee, MS 최고운영책임자MKS Instruments, Yield DynamicsHPL, Syntricity, United Healthcare, SAIC 근무

Peter B. Ludlum 최고재무관리자, 집행위원회 임원Life Science Business 재무경영리더십 역임Derlan Industries, Mobil Oil Corporation 등에서 근무

Lan T. Tran, MPH 수석행정관, 집행위원회 임원전 LABioMed 경영집행위원회 임원UCLA 정신생물학 학사 및 공중보건학 석사

Charles Stark, Pharm.D. 연구개발 담당 전무현 USC 약대 교수전 Pfizer 의료과학부문장전 Harbor UCLA LABioMed 신약개발 및 임상연구소장


6. 기술자문위원

Stanley Prusiner, MD

- 1997년 노벨상 의학부문 수상자 (프리온-광우병-리서치)

- UCSF와 UC Berkeley에서 교수직 역임

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7. 생산 및 판매 협력시스템

원료 (Raw Materials)• 초기 리서치를 위한 $200k 지원받음• 임상실험용 제품 무료 제공• 업무협약 체결(계약기간 10년, 만료시 자동연장)• L-글루타민 신약에 관한 Active DMF(원료의약품 제조업체) FDA 승인

포장 (Packaging)• NutreStore(단장증후군 의약) 포장, PCI와 유효한 계약 및 업무 협업• SCD 신약의 물량 요건을 충족시킬 수 있음

유통 (Distribution)• NutreStore 미국전역유통, Cardinal Health와 계약 및 업무 협업• SCD 신약을 위한 유통 전략으로 협업함

지원 (Reimbursement)• NutreStore를 위한 CMS 계약 및 가격정책 존재, 미 연방보험적용 계약• NutreStore를 위한 계약 및 가격정책 존재


8. L-Glutamine 지적재산권 보유현황

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> SCD치료제(희귀질환치료제)로서의 L-글루타민 판매권 보호• US – FDA 신약승인 후 7년 마케팅 독점권이 부여됨

• EU – FDA 신약승인 후 10년 마케팅 독점권이 부여됨

> 신약 적용 대상시장에서의 영업권 보호 (US & EU)• 미국 환자(겸상적혈구병과 지중해빈혈) 전체에 대한 치료제로서 L-글루타민 인정

• Hatch-Waxman Act(지식재산권 특허)에 의한 시장 독점권 및 특허권 연장


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Business CapacityⅡ1. 관련연구실적2. 핵심경쟁력3. A Global Disease4. 사업모델 (1)5. 사업모델 (2)6. 주요제품

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Ⅱ. Business Capacity

제약수준의 L-글루타민 FDA승인을 위한 연구 논문

Research (연구진행)– 니이하라 박사와 연구진에 의한 진행

– UCLA와 LA BioMed에서 진행됨

– L-글루타민, NAD 산화 환원 전위,

NADH 레벨에 관한 연구

– 접착력과 혈관폐색에 관한 연구

– NIH와 FDA 승인 및 자금 지원

1. 관련 연구 실적 (Our Research)

Zerez CR, Lachant NA, Lee SJ, Tanaka KR (1988) Decreased erythrocytenicotinamide adenine dinucleotide redox potential and abnormal pyridinenucleotide content in sickle cell disease. Blood 71: 512-515.

Niihara Y, Zerez CR, Akiyama DS, Tanaka KR (1994) Increased red cellglutamine availability in sickle cell anemia. I. Demonstration of a severalfold increase in active glutamine transport in intact red cells. Blood 84: 405a.

Niihara Y, Zerez CR, Akiyama DS, Tanaka KR (1997) Increased red cellglutamine availability in sickle cell anemia: demonstration of increasedactive transport, affinity, and increased glutamate level in intact red cells. JLab Clin Med 130: 83-90.

Niihara Y, Shen YM, Akiyama DS, Kalra VK, Tanaka KR (1997) Oral L-glutaminetherapy for sickle cell anemia: II. Decreased adhesiveness to humanumbilical vein endothelial cells. Blood 90: 29b.

Niihara Y, Zerez CR, Akiyama DS, Tanaka KR (1998) Oral L-glutamine therapyfor sickle cell anemia: I. Subjective clinical improvement and favorablechange in red cell NAD redox potential. Am J Hematol 58: 117-121.

Niihara Y, Matsui NM, Sunga MA, Magpayo J, Johnson CS, et al. (2000) Oral L-glutamine therapy reduces adherence of sickle red blood cells of humanumbilical vein endothelial cells. Blood 96: 595a.

Niihara Y, Matsui NM, Shen YM, Akiyama DA, Johnson CS, et al. (2005) L-glutamine therapy reduces endothelial adhesion of sickle red blood cells tohuman umbilical vein endothelial cells. BMC Blood Disord 5: 4.

Niihara Y, Macan H, Eckman JR, Koh H, Cooper ML, et al. (2014) L-GlutamineTherapy Reduces Hospitalization for Sickle Cell Anemia and Sickle β°-Thalassemia Patients at Six Months – A Phase II Randomized Trial. ClinicPharmacol Biopharmaceut 3: 116

2. 핵심 경쟁력

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• 핵심 통계

– 출생 시 (병명) 확인됨

– 95%가 의료보험 적용

– 의료시스템의 높은 활용자

• 제한적 경쟁

– 20년 만의 새로운 치료제

– 최초의 소아용 치료제

• 지급인에게로의 비용

– 미국에서 $20억 지출

• 경제적인 효과

– 상당한 비용절감

L-글루타민상업화 관련성공적 여건

환자 출생시병명 확인

(95%가 의료보험 적용)

의료시스템의높은 활용자

경쟁자거의 없음

현재 SCD 환자 총비용 : $20억/년

(미국)

개발비용의효율적 구조

31개 임상실험 병원 및 우수한 전문의


3. 혈액암(SCD) : A Global Disease미국과 유럽에서 상업화 되는 희귀질환의약품이 세계를 변화시킬 수 있을까?

겸상적혈구 유전자, Ss는 말라리아저항성을 부여하여 잠재적으로 수백만명의 사람들에게 유전자가 지속되는 결과를 낳습니다. 이것은 세계적으로 약 2천6백만명의 SCD환자들이 해당됩니다.

대부분의 희귀의약품은 제한된 수의 환자의 삶을 변화시키는 것을 추구함.

겸상적혈구질환의 경우에는미국과 EU에서 효율적으로 사용될 수 있으며, 세계적으로생명을 살리는 치료제의 전달자 역할을 가능케 할 것.

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미국 내 아프리카계 미국인 신생아 484명 중 1명 꼴로 SCD유전자를 보유함.


4. 사업모델 (1)

미국과 유럽 내에서는 희귀질환이지만, 세계적으로는 환자수 대규모

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• 미 전역 영업망 구축

• 미국내 31개 임상실험병원에서 치료약으로 사용 시작

• 미정부의료보험, 개인의료보험 회사에 의료보험 적용 등록

• 미 전역 영업망 구축

• 미국내 31개 임상실험병원에서 치료약으로 사용 시작

• 미정부의료보험, 개인의료보험 회사에 의료보험 적용 등록

미국 : 90,000~100,000명의 환자1) (희귀의약품 상태 & 특허권)미국 : 90,000~100,000명의 환자1) (희귀의약품 상태 & 특허권)

• 유럽 제약회사와 신약 라이센스 (유럽신약특허기간 : 10년) 협의

• High prevalence countries (영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인)• 유럽 제약회사와 신약 라이센스 (유럽신약특허기간 : 10년) 협의

• High prevalence countries (영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인)

EU : 80,000명의 환자2) (희귀의약품 상태)EU : 80,000명의 환자2) (희귀의약품 상태)

• Kenya, Ghana and Cameroon의 관계를 유지하여 원료 생산 함

• Gates Foundation, WHO, AIDS Foundation 등을 통해 약품 구매 후 기증

• Kenya, Ghana and Cameroon의 관계를 유지하여 원료 생산 함

• Gates Foundation, WHO, AIDS Foundation 등을 통해 약품 구매 후 기증

그 외 지역 : 환자 수 2천만명~2천5백만명3)그 외 지역 : 환자 수 2천만명~2천5백만명3)

* source1. CDC website2. Modell, B., M. Darlison, et al. (2007). "Epidemiology of hemoglobin disorders in Europe: an overview.” Scandinavian Journal of Clinical & Laboratory Investigation 67(1): 39‐70.3. www.who.int/genomics/public/Maphaemoglobin.pdf


5. 사업모델 (2)

Patients

SCD 환자들은 높은 의료시스템 사용자- 연간 의사 진료 : 2.6회- 평생 SCD 약을 복용

- 신약은 처방 받은 환자들에게 직접 배포- 정기적인 복용이 필수이므로 평생 계속적 지원이 필요

영업팀(SCD 혈액암 전문의를포함하여 구성)

■ 미국 영업팀을 구성하여 31개 임상실험 병원을 기반으로 혈액암 전문의들에게신약을 소개하고 SCD 후원단체의 도움을 받아 시장을 확장할 계획■ Emmaus는 처방 받은 환자들에게 계속적인 지원을 통해 환자들이 적절량의 신약을 복용하도록 조치할 계획

(1) Acute Care Utilization and Rehospitalizations for Sickle Cell Disease by David C. Brousseau, MD et al., published in JAMA. 201016


6. 주요제품

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분류 주요설명 현황

SCD(Sickle Cell Disease) 치료제

SCD(겸상 적혈구 빈혈증) 질병 과정을 제어하기 위한효과적인 수단L-글루타민은 혈관 세포에 부착하는 겸상 적혈구 수를감소시킴으로 해당 증상을 억제소아환자를 위한 잠재적인 첫 FDA 치료제이며 최근20년 이내 성인을 위한 첫 치료제

FDA 3차 임상실험완료

신약허가신청(NDA)

조직세포 배양 치료법세포시트 공학을 통한 재생의학 기술 플랫폼각막재생, 심장재생, 치아치주 치료, 식도복원, 연골치료등에 적용 가능

EMA 2상 완료FDA 임상실험

준비중

SBS(Short Bowel Syndrome) 단장증후군치료제

SBS(단장증후군) 치료에 효험이 있는L-글루타민 분말 복용제로 승인된 재조합형 인간 성장호르몬과 함께 사용

현재 판매중


6. 주요제품 – SCD 치료제

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6. 주요제품 – 조직세포 배양 치료법

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6. 주요제품 – 조직세포 배양 치료법

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6. 주요제품 – SBS 치료제


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Business PlanⅢ1. 시장현황2. The Emmaus Solution3. NDA(신약신청) 계획 및 승인절차4. 미국시장 예측(단기)5. 유럽시장 예측(단기)6. 기타 지역 시장 예측(단기)7. 중장기 매출 전망8. R&D 현황

• 3상시험에 참여한 31개 병원을 신약출시의 발판으로 함

• 선택적 영업 : 환자들이 밀집된 주(CA, FL and NY)를 먼저 선택 – 총 환자의 30%

• 혈액암 전문의 / 소아혈액암 전문의 / 소아과 주치의

• 3상시험에 참여한 31개 병원을 신약출시의 발판으로 함

• 선택적 영업 : 환자들이 밀집된 주(CA, FL and NY)를 먼저 선택 – 총 환자의 30%


미국 : 환자수 90,000~100,000명미국 : 환자수 90,000~100,000명

• 확산율이 높은 국가부터 먼저 선택

• 겸상적혈구 협회 – 런던과 유럽 전역의 유사 성격의 그룹

• 확산율이 높은 국가부터 먼저 선택

• 겸상적혈구 협회 – 런던과 유럽 전역의 유사 성격의 그룹

EU : 환자수 80,000명EU : 환자수 80,000명

• 아프리카 – 환자수가 가장 많은 지역 (케냐, 가나, 카메룬과 이미 관계 성립됨)

• 라틴아메리카 - 1백만명(최다수인 브라질 외 대부분의 국가가 target market)

• 인도 100만, 중동 30만명, 중국 20만명으로 보고됨

• FDA/EMA 승인을 레버리지할 계획(제약 등급 수준 제품의 공급 & 지역 정부 및 ROW 배분 기관들과의 협력)

• 아프리카 – 환자수가 가장 많은 지역 (케냐, 가나, 카메룬과 이미 관계 성립됨)

• 라틴아메리카 - 1백만명(최다수인 브라질 외 대부분의 국가가 target market)

• 인도 100만, 중동 30만명, 중국 20만명으로 보고됨

• FDA/EMA 승인을 레버리지할 계획(제약 등급 수준 제품의 공급 & 지역 정부 및 ROW 배분 기관들과의 협력)

ROW : 2천만~2천5백만명ROW : 2천만~2천5백만명

Ⅲ. Business Plan

1. 시장현황미국과 유럽 내에서는 희귀질환이지만 세계적으로 보면 대규모 환자수

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2. The Emmaus Solution

■ 당사의 SCD치료 방법은 당뇨 치료와 유사한 형태

• 겸상적혈구 위기 빈도를 감소시킴 (25% 감소)

• 입원 횟수와 기간을 감소시킴 (각각 33% & 41% 감소)

• Acute Chest Syndrome 주요 사건이 감소된 경우 (최소 58%)

• 겸상적혈구는 자연적으로 L-글루타민을 고효율로 흡수함

• NAD 산화 환원 전위와 NADH 레벨을 증가시킴

• 혈관 폐색을 감소시킴(Makes RBCs less adhesive.)

• 일반적으로 액체에 용해되는 파우더 형태로 매일 30그램 복용

• 아침과 저녁에 각각 15그램 복용

• 뛰어난 안전성 보장

당사의 L-글루타민 치료제는 3상 데이터를 기반으로 SCD를 효율적으로 치료

L-글루타민은 겸상적혈구의 산화스트레스를감소시킴

편리한 경구 투약

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Ⅲ. Business Plan

3. NDA(신약신청) 계획 및 승인절차

제품 론칭을 위한 NDA 제출(예상되는 타임라인)

Obtain FDA Approval based on Phase III Results:– 230명 환자들이 참여한 3상은 SCD 임상 역사상 최대 규모

– 설득력 있는 치료 효과 증명

– 소아 환자들을 위한 최초의 FDA 승인 SCD치료제 예정

Potential Product Approvaland Launch 2017

3Q ’16 2Q ’17

NDA FilingSeptember 9,2016

4Q ’16 3Q ’17

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Ⅲ. Business Plan

4. 미국시장 예측(단기)

• 목표 : 미국에서 상업화 2년 내에 최소 30%의 환자에게 제품을 공급(30%, 3만 명)• 환자 1인당 $25-$35/일 금액 범위의 구매 예상(의료보험 적용시 월 $0-$20 환자부담)• 미국 내 85% 범위 매출총이익 달성 목표• 유럽 내 비슷한 규모의 상환 목표

30% Market Share * $30/day > $300 Million/year

US Market Potential (Extrapolation)# of patients ~100,000 patients

Cost per day $ 30

Market Share 1% 5% 10% 20% 30% 40% 50%

# of Patients 1,000 5,000 10,000 20,000 30,000 40,000 50,000

Revenue/Day 30,000 150,000 300,000 600,000 900,000 1,200,000 1,500,000

Revenue/Month 900,000 4,500,000 9,000,000 18,000,000 27,000,000 36,000,000 45,000,000

Revenue/Year $10,800,000 $54,000,000 $108,000,000 $216,000,000 $324,000,000 $432,000,000 $540,000,000

These are company estimates that are subject to change at any time. U.S. patient population per Center for Disease Control and Prevention (2011)

Patented & Orphan Drug Protection

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Ⅲ. Business Plan

4. 미국시장 예측(단기)

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• 신약출시의 발판이 된 3상 실험에 참여한 31개 병원을 중심으로 시장진입

• 선택적영업: 환자들이 밀집된 주(CA, FL and NY)를 먼저 선택 – 총 환자의 30%


• 신약출시의 발판이 된 3상 실험에 참여한 31개 병원을 중심으로 시장진입

• 선택적영업: 환자들이 밀집된 주(CA, FL and NY)를 먼저 선택 – 총 환자의 30%


미국 : 환자수 90,000명~100,000명 (희귀의약품 상태 & 특허권)미국 : 환자수 90,000명~100,000명 (희귀의약품 상태 & 특허권)

Ⅲ. Business Plan

5. 유럽시장 예측(단기)

European Market Potential (Extrapolation)

# of patients ~80,000 patients

Cost per day $ 25

5

Market Share 1% 5% 10% 20% 30% 40% 50%

# of Patients 800 4,000 8,000 16,000 24,000 32,000 40,000Revenue/Day 20,000 100,000 200,000 400,000 600,000 800,000 1,000,000Revenue/Month 600,000 3,000,000 6,000,000 12,000,000 18,000,000 24,000,000 30,000,000Revenue/Year $7,200,000 $36,000,000 $72,000,000 $144,000,000 $216,000,000 $288,000,000 $360,000,000

• Aim to reach at least 30% patient penetration in EU within two years of commercialization (24,000 patients)

• Target daily wholesale rate ranging between $20-$30 (potential to price higher)

• Target gross margin in range of 85%

• Migration from Africa into EU will continue to increase market size

30% Market Share * $25/day > $200 Million/year

30

Ⅲ. Business Plan

31

Ⅲ. Business Plan

6. 기타 지역 시장 예측(단기)

Ex US/EU Market Potential (Extrapolation)

SCD PatientsCost for SCD Patient (US$)

Market Size (US$ Thousand)

# of Patients Day Month Year Day Month YearMiddle East 300,000 $ 20 $ 600 $ 7,300 $ 6,000 $ 180,000 $ 2,190,000

Asia 1,500,000 $ 20 $ 600 $ 7,300 $ 30,000 $ 900,000 $ 10,950,000

Latin America 1,000,000 $ 15 $ 450 $ 5,475 $ 15,000 $ 450,000 $ 5,475,000

Others 17,200,000 $ 7 $ 210 $ 2,555 $ 120,400 $ 3,612,000 $ 43,946,000

Total 20,000,000 $ 171,400 $ 5,142,000 $ 62,561,000 Month : 30daysㅣYear : 365days

미국과 유럽외의 지역 시장은 보험적용의 불확실 함으로 예측하기가 힘듬. 제품가격도 지역마다 다양할 것으로 생각함.

7. 중장기 매출 전망 – 시장잠재력

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Ⅲ. Business Plan

Global Market Potential (Extrapolation)

SCD PatientsCost for SCD Patient (US$)

Market Size (US$ Thousand)

# of Patients Day Month Year Day Month YearUS 100,000 $ 30 $ 900 $ 10,950 $ 3,000 $ 90,000 $ 1,095,000 EU 80,000 $ 30 $ 900 $ 10,950 $ 2,400 $ 72,000 $ 876,000 Latin America 1,000,000 $ 15 $ 450 $ 5,475 $ 15,000 $ 450,000 $ 5,475,000 Others 18,820,000 $ 7 $ 210 $ 2,555 $ 131,740 $ 3,952,200 $ 48,085,100 Total 20,000,000 $ 152,140 $ 4,564,200 $ 55,531,100 Month : 30daysㅣYear : 365days

Revenue ForecastㅣUS, EU & Latin AmericaㅣSCD

(US$ Thousand) 2017(F) 2018(F) 2019(F) 2020(F)

Annual Revenue $ 197,100 $ 667,950 $ 865,050 $ 1,237,350

US $ 109,500 $ 219,000 $ 328,500 $ 383,250 EU $ 87,600 $ 175,200 $ 262,800 $ 306,600 Latin America $ 273,750 $ 273,750 $ 547,500

Sales Period 1.0 Year 1.0 Year 1.0 Year 1.0 Year

# of Patients 18,000 86,000 104,000 163,000

US 10,000 20,000 30,000 35,000 EU 8,000 16,000 24,000 28,000 Latin America 50,000 50,000 100,000

Market Share

US 10% 20% 30% 35%EU 10% 20% 30% 35%Latin America 5% 5% 10%

Cost of Goods Sold 49,275 166,988 216,263 309,338 % of COGS 25% 25% 25% 25%

Gross Profit 147,825 500,962 648,787 928,012

8. R&D 현황

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겸상적혈구질환의 임상 3상시험과 넓은 범위의 재생의학 대상 환자군

Sickle Cell Preclinical Phase Ⅰ Phase Ⅱ Phase Ⅲ

미국과 유럽 내 희귀질환의약품/ 신속지정 / 미국 내 10억 달러의 시장

Cornea Regeneration

Preclinical Phase ⅠEU

Phase ⅡEU

Phase ⅢU.S. (Plan)

CellSeed와의 개별 계약/ 미국 내 독점 특허 보유

Ⅲ. Business Plan

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NDA, OTC, NASDAQ 진행 및 일정Ⅳ

1. SCD 임상 3상까지 진행내역

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Ⅳ. NDA, OTC, NASDAQ 진행 및 일정

▣ 개발기간 : 16년

▣ 개발비용 : $61,000,000

▣ 개발내용 : SCD, 베타 지중해빈혈 치료용 Pharmaceutical

Grade L-glutamine 치료제; 동물실험, 1상/2상/3상

완료, 안전성과 효율성을 입증.

2. NDA(신약신청) 계획 및 승인 절차

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▣ NDA 준비현황 :

CRO Consulting 회사 MMS 와 RHO와 Harvard Univ, Biostatics Wei교수와

2차, 3차 임상결과를 재분석하여 2만 페이지에 가까운 분량 New Drug

Application의 FDA에 제출하기 위해 준비 중.

▣ NDA 향후 일정 :

2016년 9월9일에 FDA에 NDA 제출 예정이며, FDA가 제출 후 60일 이내 NDA

Acceptance 통보하면 그 후 6개월 이내 신약판매승인 통보

▣ License Out :

현재 전세계 유력제약회사에 판권 Nego를 위해 RFP를 발송.

Pfizer는 실사 후 계속 접촉 중이며 Merck는 현재 실사 중.


3. OTC 상장계획

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▣ 상장일정:OTC상장: 2016년 10월 예정,필요하다고 판단되면 OTC 상장 후 6~12개월 후에 NASDAQ 상장 가능

▣ NASDAQ 상장 시 시가총액 : $400,000,000 이상

▣ 신약승인 후 시가총액 예상 : Minimum $1,000,000,000

▣ 스텝별 가격상승요인: ⅰ) NDA 신청, ⅱ) NDA Acceptance, ⅲ) License계약체결, ⅳ) 신약 등록


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AppendixⅤ

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ASH(미국 혈액학 학회) 3상 결과발표 보도기사Emmaus Life Sciences는 겸상적혈구 빈혈 및 겸상 베타-0 탈라세미아 질병에 대한 특허 받은 경구 제약 수준의 L-글루타민치료제의 3상시험 결과에 대한 요약을 발표했다. 이것은 미국혈액학학회의 2015년 ASH 하이라이트에 포함되었다. ASH는북미 지역의 여섯 개 도시에서 이틀 동안 열리는 세미나 프로그램이며, 이 3상시험 결과는 2014년 ASH 연례 미팅에 처음소개된 바 있다.

Emmaus Life Sciences Phase 3 Sickle Cell Disease Trial Data Included In 2015Highlights Of ASH ProgramReduction in the Frequency of Sickle Cell Crisis, Frequency in Hospitalizations, Hospital Days and Fewer Cases of Acute Chest SyndromeHighlighted in Abstracthttp://www.prnewswire.com/news-releases/emmaus-life-sciences-phase-3-sickle-cell-disease-trial-data-included-in-2015-highlights-of-ash-program-300028797.html

TORRANCE, Calif., Feb. 2, 2015 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences, Inc. (the "Company," or "Emmaus"), today announced that a summary of the results of theCompany's Phase 3 clinical trial of its patented oral pharmaceutical grade L-glutamine (PGLG) treatment for sickle cell anemia and sickle beta-0 thalassemia wasincluded in the American Society of Hematology's official 2015 Highlights of ASH, a two-day seminar program held in six cities across North America duringJanuary. These Phase 3 results were initially presented in December 2014 at the ASH Annual Meeting.

The Phase 3 multi-center, double blind clinical trial studied the efficacy and safety of PGLG for sickle cell disease (SCD) in 230 pediatric patients as young as fiveyears old and adults. Study participants were randomized to receive daily PGLG (152 patients) or placebo (78 patients) for 48 weeks, after which treatment levelswere tapered to zero. Researchers observed that patients who received PGLG experienced fewer painful crises (3 vs. 4 events during the study period, a 25%reduction) and a longer time to a pain crisis than patients receiving placebo. Treated patients were also less likely to be hospitalized for their condition (2 vs. 3events during the study period, a 33% reduction) and spent less time in the hospital for these events (6.5 vs. 11 days, a 41% reduction) than those receivingplacebo. The percentage of patients experiencing acute chest syndrome, a severe complication of SCD, was less than half among the PGLG group as comparedto the placebo group (11.9% vs. 26.9%, or 58% fewer cases). The treatment was well tolerated, as safety profiles were similar among the PGLG and placebogroups.

"We are pleased that the positive safety and efficacy results of our Phase 3 trial of PGLG in treating sickle cell patients has been included in the Highlights ofASH program," said Dr. Yutaka Niihara, M.D., M.P.H., founder and CEO of Emmaus Life Sciences. "We believe the results demonstrate a well-tolerated safetyprofile that has the potential to help adult and pediatric patients who are in need of new therapies to treat SCD."

The Company's research on sickle cell disease and sickle beta-0 thalassemia was initiated by Dr. Niihara at the Los Angeles Biomedical Research Institute atHarbor-UCLA Medical Center. The therapy has Orphan Drug designation in the U.S. and Europe and Fast Track designation from the FDA.

Ⅴ. Appendix

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SCD 3상 임상실험 결과 발표 보도기사희소병 및 기이한 병에 대한 혁신적인 처치법 및 치료술의 발견, 개발 및 상업화 분야에 공헌하고 있는 생물약제회사인Emmaus Life Sciences가 '겸상적혈구 빈혈(악성 빈혈)' 및 '겸상 베타-0 탈라세미아(유전성빈혈)' 질병에 대한 치료법의 안전성과 효율성을 평가하는 3단계 임상실험 결과가 1차 및 2차 변수를 충족했다고 밝혔다. Emmaus Life Sciences의 창립자겸 회장인 유타카 니하라(Yutaka Niihara) 박사(의학박사, 공중위생석사)는 "1차 및 2차 변수에 대해 당사의 3단계 데이터가보여준 효능에 대해 매우 기쁘게 생각한다. 당사는 겸상적혈구 빈혈 환자에 대한 치료약의 승인을 받기 위해 2014년 중순에FDA에 신약 등록을 제출할 것이다"라고 전했다

Emmaus Life Sciences Announces Positive Top-Line Results Of Its Phase 3 Clinical TrialFor Sickle Cell Diseasehttp://www.prnewswire.com/news-releases/emmaus-life-sciences-announces-positive-top-line-results-of-its-phase-3-clinical-trial-for-sickle-cell-disease-250948441.html

TORRANCE, Calif., March 19, 2014 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences, Inc. (the "Company," or "Emmaus"), a biopharmaceutical company dedicated primarily to the discovery, development andcommercialization of innovative treatments and therapies for rare and orphan diseases, today announced that preliminary top-line results of its Phase 3 clinical trial evaluating the safety and efficacy of itstreatment for sickle cell anemia and sickle beta-0 thalassemia met both the primary and secondary endpoints of the clinical trial.The prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, multi-center clinical trial enrolled 230 adult and pediatric patients as young as five years of age, across 31 U.S. sites. For theprimary endpoint, top-line data based on an initial analysis revealed a statistically significant 25 percent reduction in the median frequency of sickle cell crises (p=0.008) over a 48-week time period. For thesecondary endpoint, top-line data based on an initial analysis also showed a statistically significant 33 percent reduction in the median frequency of hospitalizations (p=0.018) over a 48-week time period.Both adult and pediatric patients receiving treatment demonstrated improvement. Furthermore, the therapy demonstrated a well-tolerated safety profile."We are very pleased with the strength of our Phase 3 data with respect to the primary and secondary endpoints. We intend to submit a New Drug Application to the FDA in mid-2014 for marketingapproval of this treatment for sickle cell disease patients," said Dr. Yutaka Niihara, M.D., M.P.H., founder and CEO of Emmaus Life Sciences. "I particularly want to acknowledge the patients and medicalcenters whose participation made this clinical trial possible and the support of our investors who helped us achieve this significant milestone.“The Company's research on sickle cell disease and sickle beta-0 thalassemia was initiated by Dr. Niihara at the Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center. The therapy hasOrphan Drug designation in the U.S. and Europe and Fast Track designation from the FDA. Further results from the clinical trial will be released when available and are expected to be presented at a scientificmeeting later this year.About Sickle Cell DiseaseSickle cell disease is an inherited blood disorder causing red blood cells to become oxidized, forming rigid and sickled shaped cells that block small blood vessels. The condition causes debilitating paincrises and organ damage that can lead to death at an early age. Sickle cell disease affects approximately 100,000 people in the United States, an estimated 80,000 people in the European Union, and 20-25million people worldwide. The disease particularly occurs among those whose ancestors are from regions including sub-Saharan Africa, South America, the Caribbean, Central America, the Middle East, Indiaand the Mediterranean.About the Clinical Trial DesignThe prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, multi-center clinical trial, primary outcomes measured the number of occurrences of protocol-defined sickle cell crises thatoccur from Week 0 to Week 48. Secondary outcomes included measuring the number of sickle cell crises over 24 weeks; the number of hospitalizations for sickle cell pain at 24 and 48 weeks; the number ofemergency room/medical facility visits for sickle cell pain at 24 and 48 weeks; change from baseline (Week 0) for hemoglobin, hematocrit, and reticulocyte count at 24 and 48 weeks; all adverse events thatoccurred between baseline (Week 0) and the completion of the clinical trial; and laboratory parameters and vital signs, with complete blood count (CBC) and reticulocyte count collected at screening, baseline,and weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, and 53.The clinical trial enrolled 230 patients at least five years of age that had been diagnosed with sickle cell anemia or sickle beta-0 thalassemia and had at least two documented episodes of sickle cell crisiswithin 12 months of the screening visit. If the patient had been treated with an anti-sickling agent within three months of the screening visit, the therapy must have been continuous for at least three monthswith the intent to continue for the duration of the clinical trial.

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Henry McKinnel(전 Pfizer CEO)이 엠마우스생명과학 이사회 합류 보도기사겸상적혈구병의 신약 치료제를 개발하여 마켓에 제공하는 제약회사인 Emmaus Medical, Inc.는 Henry McKinnel이 이사회에 합류하였다는 것을 발표하였다. McKinnell 박사는 Pfizer의 전 CEO이자 이사회의 의장이었다. 본 성명은 회사가 겸상적혈구병의 치료제가 FDA최종 승인을 받는 것을 추구함에 따라 발표되었다. McKinnell 박사는 “Emmaus는 신약 치료제를 찾는 데 있어 큰 걸음을 내딛었으며겸상적혈구병 환자들에게 새로운 희망을 주었다.”라며, “나는 회사의 겸상적혈구병의 L-글루타민 치료제에 대한 임상실험 데이터에 깊은 인상을 받았으며 고통스러운 질병으로부터 미국과 유럽의 150,000명과 라틴아메리카와 아프리카의 4-5백만 생명의 질을 향상시킬잠재성을 갖고 있는 강력한 팀에 합류하게 된 것을 매우 기쁘게 생각한다.”고 전했다.

Dr. Henry A. McKinnell Jr., Former Pfizer CEO, Joins Emmaus Medical, Inc. Board of DirectorsMcKinnell to Advise Growing Pharmaceutical Company Focused on a Treatment for Sickle Cell Diseasehttp://www.prnewswire.com/news-releases/dr-henry-a-mckinnell-jr-former-pfizer-ceo-joins-emmaus-medical-inc-board-of-directors-94087409.html

LOS ANGELES, May 18 /PRNewswire/ -- Emmaus Medical, Inc., the privately-held pharmaceutical company developing and bringing to market a promising new treatment for sickle cell disease, announcedtoday that Henry (Hank) McKinnell Jr., PhD, has joined the board of directors. Dr. McKinnell is the former chief executive officer and former chairman of the board of directors of Pfizer Inc. The announcementcomes as the company pursues final FDA approval of its sickle cell disease treatment."We are very pleased to have Dr. McKinnell join our board and look forward to benefitting from his expertise," said Dr. Yutaka Niihara, CEO, President & Chairman of Emmaus Medical, Inc. "His knowledge ofthe pharmaceutical industry and global experience will be invaluable as our company positions itself for significant near term growth.“Emmaus Medical, Inc. is now in phase 3 clinical trials with its patented L-glutamine treatment for sickle cell disease. The experimental treatment was originally developed by investigators led by ProfessorYutaka Niihara, MD, MPH at the Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor- UCLA Medical Center (LA BioMed) and is licensed to Emmaus Medical. This is one of very few experimental treatmentsfor sickle cell disease to reach the Phase 3 clinical trial stage. This treatment has already received FDA orphan drug and fast track designations."Emmaus has made tremendous strides in finding a new treatment and new hope for patients with sickle cell disease," said Dr. McKinnell. "I am impressed by the preliminary clinical data from the L-glutamine treatment for sickle cell disease and am excited to be a part of a strong team that has the potential to dramatically improve the lives of 150,000 people in the United States and Europe and fourto five million people in Latin America and Africa who are afflicted with this debilitating disease.“Dr. McKinnell retired as Chairman and CEO of Pfizer Inc, the world's largest research-based pharmaceutical company, in 2006, after originally joining the company in Tokyo in 1971. Over the years, he heldpositions of increasing responsibility around the world, including service as President of Pfizer Asia, based in Hong Kong and Country Manager-Iran/Afghanistan.About Dr. McKinnellDr. McKinnell is a member of the Boards of Directors of Moody's Corporation and Angiotech Pharmaceuticals, Inc. He is chairman of the Board of Directors of the Accordia Global Health Foundation, anorganization he co-founded to strengthen academic centers in Africa to train Africans to fight disease in Africa. He is also chairman emeritus of the Connecticut Science Center; the Business Roundtable; thePharmaceutical Research Manufacturers Association; the Food and Drug Law Institute; and the Medical Device Manufacturers Association. Dr. McKinnell also served as Vice Chairman of the World EconomicForum and as a member of the WEF Foundation Board of Trustees.He served on the President's Advisory Council on HIV/AIDS. He is a Director of the Medal of Honor Foundation, the Royal Shakespeare Company of America, a life trustee of the Japan Society, and amember and former chairman of the Stanford University Graduate School of Business Advisory Council. He holds a Bachelor's Degree in business from the University of British Columbia, and MBA and PhDdegrees from the Stanford University Graduate School of Business.Recent honors include the Grand Cordon of the Order of the Rising Sun, Japan's highest award to other than members of the Imperial Family and heads of state; the Islamic Republic of Pakistan's Sitara-i-Eisaar award, Pakistan's highest award for humanitarian relief; the Presidential Distinguished Service Award for contributions to health services in Uganda; the United Nations Association of the United Statesof America's Global Leadership Award; the Woodrow Wilson Institute Corporate Service Award, Columbia University's Teachers College Cleveland E. Dodge Medal for Distinguished Service to Education;Stanford University's Graduate School of Business Arbuckle Award and Excellence in Leadership Award; and an honorary doctorate in engineering from Polytechnic University.Emmaus' patent-protected treatment for Sickle Cell Anemia and β0-Thalassemia has Fast Track designation from the FDA, Orphan Drug designation in the United States and Orphan Medicinal Productdesignation in the European Union.

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Former FDA Official Tim Cote Joins Emmaus Medical as Regulatory AdvisorEmmaus in Process of Completing Phase 3 Study For First Widely Available Treatment for Sickle Cell Disease

http://www.prnewswire.com/news-releases/former-fda-official-tim-cote-joins-emmaus-medical-as-regulatory-advisor-206737641.html

TORRANCE, Calif., May 9, 2013 /PRNewswire/ -- Timothy Cote, M.D., MPH, former director of the Office of Orphan Product Development of theU.S. Food and Drug Administration, has joined Emmaus Medical, Inc., a specialty pharmaceutical and regenerative medicine company, in anadvisory capacity, the company announced today. Dr. Cote will advise Emmaus on the regulatory pathway for the company's sickle cell diseasetreatment.

"Dr. Cote's extensive regulatory knowledge and experience in rare diseases will be extremely beneficial as we move toward completion of ourphase 3 clinical trial and into the analysis phase of the study," said Yutaka Niihara, M.D., MPH, founder and CEO of Emmaus Medical. "Weremain on track to complete the study this year and look forward to working closely with Dr. Cote as we reach this important milestone, bothfor our company and the sickle cell disease community."

Dr. Cote is a leading national regulatory expert in orphan drug development. As a part of 22 years of federal service at the FDA, NationalInstitutes of Health (NIH) and Centers for Disease Control (CDC), Dr. Cote served as the Director of the FDA Office of Orphan ProductsDevelopment (OODP) from 2007 to 2011. The OODP is the FDA's primary interface with companies seeking orphan designation for drug anddevice products or seeking guidance in navigating FDA processes in reviewing orphan products. Dr. Cote was instrumental in implementing theOrphan Drug Act and personally signed more than 800 orphan drug designations in his time at the Agency.

Dr. Cote also has served as Senior Federal Advisor to the Director, District of Columbia Department of Health; Branch Chief, Therapeutics andBlood Safety, FDA Center for Biologics Evaluation and Research (CBER); and Medical Director, Cancer Statistics Branch, National Cancer Institute.In 2011 Dr. Cote was the Chief Medical Officer for the National Organization for Rare Disorders (NORD). Currently, he is the Professor ofRegulatory Practice at the Keck Graduate Institute in Claremont, California and principal of Cote Orphan Consulting.

"Finding a widely available treatment for sickle cell diseases is a clear priority and goes to the heart of the creation of Sickle Cell DiseaseInitiative, a program launched by the U.S. Department of Health and Human Services nearly two years ago," Dr. Cote said. "I look forward tocollaborating with Emmaus on potentially bringing forward this much needed treatment."

Emmaus' patent-protected treatment for Sickle Cell Anemia and β0-Thalassemia has Fast Track designation from the FDA, Orphan Drugdesignation in the United States and Orphan Medicinal Product designation in the European Union.

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NDA 신청 보도자료 2016.08.22

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Thank You

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investor relations guide bookkpmtech.co.kr/korean/ir_emmausoverview.pdf · 2019. 11. 22. ·...

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