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CIENCIA Y HUMANISMO 46 LA REVISTA / N. 83 / CLUB FINANCIERO GÉNOVA Los avances de la medicina en las últimas décadas, son espectaculares, pasando desde una época centrada en la innova- ción y desarrollo de productos médicos y soluciones tecnológicas basados en modelos previamente testados con evi- dencia clínica, a la presente década, en que la Ingeniería Genómica junto con la Nanotecnología, Robótica e Inteligencia Artificial, son los motores del futuro inme- diato, encaminados hacia una medicina personalizada. A raíz del descubrimiento en el 1953 por Watson y Crick de la estructura doble helicoidal del ADN compactada en for - ma de cromosomas, y del descifrado del genoma humano en el 2001, la ingeniería genética ha logrado un cambio de para- digma en la medicina convencional. Todo ser vivo almacena dentro del núcleo de sus células, en el ADN, en sus cuatro bases nitrogenadas (adenina, timina, guanina y citosina), su código genético, que permite su desarrollo y la transmisión de sus carac- teres hereditarios. Su descifrado puede mostrar las bases genéticas hereditarias de múltiples enfermedades, y gracias al desa- rrollo de la ingeniería genética y al empleo de una nueva herramienta de edición y manipulación génica, capaz de activar o desactivar determinados genes, posibilita tanto la eliminación, como la modificación del curso clínico de algunas enfermedades. Esta herramienta denominada CRISPR-Cas permite la edición de manera selectiva de determinadas porciones del genoma mediante el corte y adición de partes espe- cíficas del ADN que pueden ser sustituidas por otras, mediante la introducción en la célula de dos componentes, una enzima nucleasa (Cas) y una secuencia de un ARN guía que marca la edición en un lugar específico del genoma donde efectuar el corte y manipulación. El conocimiento del código genético, posibilita tanto el diagnóstico como la reparación de secuencias anómalas pro- ductoras de enfermedades hereditarias, siendo gracias a esta nueva técnica CRISPR el desarrollo de nuevas formas de trata- miento de enfermedades hereditarias y ciertos tipos de cáncer hasta este momento consideradas incurables. Aunque se necesitan investigaciones más profundas, esta técnica abre muchas posibilidades de actuación en la denomi- nada medicina personalizada y también nuevos horizontes en el futuro de la huma- nidad al sentar las bases de las posibilidades reales de edición y de reescritura genética, mediante la creación de un nuevo ADN con la incorporación de nuevos códigos artifi- ciales o la recombinación de secuencias de diferentes ADN, para poder prevenir tanto el origen de enfermedades, como para preve- nir mutaciones y posibilitando el desarrollo de terapias génicas individualizadas. El CRISPR ha supuesto un gran avance irrumpiendo recientemente en la clínica en el tratamiento del cáncer, logrando poten- ciar el sistema autoinmune de algunos pacientes mediante la edición de células inmunitarias capaces de atacar el tumor reduciendo de manera eficiente su tamaño. Esta técnica CRISPR de reescritura del código genético, ha permitido corregir mutaciones en embriones humanos y mediante la introducción de genes de una especie en otra a la obtención de nuevos fármacos, y la creación de quimeras (ani- males con órganos de diferentes especies) abriendo un camino de investigación hacia la potencial creación de un futuro banco de órganos para trasplantes. Actualmente se están desarrollando técnicas de transferencia de genes median- te el empleo de nanopartículas, lo que abre nuevos horizontes de expansión de la codificación de la vida, entrando en el campo de la bioética, con los retos de las posibilidades de modificación y reprogramación de la expresión genética para eliminar enfermedades hereditarias y ciertos tipos de cáncer, una vez se con- siga su seguridad evitando el desarrollo de futuras anomalías en los embriones modificados, y ampliando el horizonte y la posibilidad de creación de nuevas formas de vida modificando el futuro biológico y la evolución humana, quedando una pregunta en el aire ¿Qué puede pasar a largo plazo si modificamos el genoma humano con nucleótidos de otras espe- cies o nucleótidos artificiales que puedan replicarse y ser transcritos? Prof. Javier Cabo, MD, PhD Doctor en Medicina y Cirugía. Especialista en Cirugía Cardiovascular Miembro de la Academia de Ciencias de New York Director Cátedra Gestión Sanitaria y Ciencias de la Salud (UDIMA) Director Cátedra Telemedicina (mHealth, uHealth) (UNIA) Director Cátedra Ingeniería Biomédica (UCNE) Director Departamento Inteligencia Artificial, Robótica y Nanotecnología. CITEC. (UNIA) Director Departamento Cardiovascular. Hospital HOMS (Rep. Dominicana). LA INGENIERÍA GENÉTICA EN EL FUTURO INMEDIATO DE LA MEDICINA PERSONALIZADA pag_46.indd 46 19/1/18 15:54

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CIENCIA Y HUMANISMO

46 La Revista / N. 83 / CLUB FINANCIERO GÉNOVA

Los avances de la medicina en las últimas décadas, son espectaculares, pasando desde una época centrada en la innova-ción y desarrollo de productos médicos y soluciones tecnológicas basados en modelos previamente testados con evi-dencia clínica, a la presente década, en que la Ingeniería Genómica junto con la Nanotecnología, Robótica e Inteligencia Artificial, son los motores del futuro inme-diato, encaminados hacia una medicina personalizada.

A raíz del descubrimiento en el 1953 por Watson y Crick de la estructura doble helicoidal del ADN compactada en for-ma de cromosomas, y del descifrado del genoma humano en el 2001, la ingeniería genética ha logrado un cambio de para-digma en la medicina convencional. Todo ser vivo almacena dentro del núcleo de sus células, en el ADN, en sus cuatro bases nitrogenadas (adenina, timina, guanina y citosina), su código genético, que permite su desarrollo y la transmisión de sus carac-teres hereditarios. Su descifrado puede mostrar las bases genéticas hereditarias de múltiples enfermedades, y gracias al desa-rrollo de la ingeniería genética y al empleo de una nueva herramienta de edición y manipulación génica, capaz de activar o desactivar determinados genes, posibilita tanto la eliminación, como la modificación del curso clínico de algunas enfermedades. Esta herramienta denominada CRISPR-Cas permite la edición de manera selectiva de determinadas porciones del genoma mediante el corte y adición de partes espe-cíficas del ADN que pueden ser sustituidas por otras, mediante la introducción en la célula de dos componentes, una enzima nucleasa (Cas) y una secuencia de un ARN guía que marca la edición en un lugar

específico del genoma donde efectuar el corte y manipulación.

El conocimiento del código genético, posibilita tanto el diagnóstico como la reparación de secuencias anómalas pro-ductoras de enfermedades hereditarias, siendo gracias a esta nueva técnica CRISPR el desarrollo de nuevas formas de trata-miento de enfermedades hereditarias y ciertos tipos de cáncer hasta este momento consideradas incurables.

Aunque se necesitan investigaciones más profundas, esta técnica abre muchas posibilidades de actuación en la denomi-nada medicina personalizada y también nuevos horizontes en el futuro de la huma-nidad al sentar las bases de las posibilidades reales de edición y de reescritura genética, mediante la creación de un nuevo ADN con la incorporación de nuevos códigos artifi-ciales o la recombinación de secuencias de diferentes ADN, para poder prevenir tanto el origen de enfermedades, como para preve-nir mutaciones y posibilitando el desarrollo de terapias génicas individualizadas.

El CRISPR ha supuesto un gran avance irrumpiendo recientemente en la clínica en el tratamiento del cáncer, logrando poten-ciar el sistema autoinmune de algunos pacientes mediante la edición de células inmunitarias capaces de atacar el tumor reduciendo de manera eficiente su tamaño.

Esta técnica CRISPR de reescritura del código genético, ha permitido corregir mutaciones en embriones humanos y mediante la introducción de genes de una especie en otra a la obtención de nuevos fármacos, y la creación de quimeras (ani-males con órganos de diferentes especies) abriendo un camino de investigación hacia la potencial creación de un futuro banco de órganos para trasplantes.

Actualmente se están desarrollando técnicas de transferencia de genes median-te el empleo de nanopartículas, lo que abre nuevos horizontes de expansión de la codificación de la vida, entrando en el campo de la bioética, con los retos de las posibilidades de modificación y reprogramación de la expresión genética para eliminar enfermedades hereditarias y ciertos tipos de cáncer, una vez se con-siga su seguridad evitando el desarrollo de futuras anomalías en los embriones modificados, y ampliando el horizonte y la posibilidad de creación de nuevas formas de vida modificando el futuro biológico y la evolución humana, quedando una pregunta en el aire ¿Qué puede pasar a largo plazo si modificamos el genoma humano con nucleótidos de otras espe-cies o nucleótidos artificiales que puedan replicarse y ser transcritos?

Prof. Javier Cabo, MD, PhD Doctor en Medicina y Cirugía. Especialista en Cirugía CardiovascularMiembro de la Academia de Ciencias de New YorkDirector Cátedra Gestión Sanitaria y Ciencias de la Salud (UDIMA)Director Cátedra Telemedicina (mHealth, uHealth) (UNIA)Director Cátedra Ingeniería Biomédica (UCNE)Director Departamento Inteligencia Artificial, Robótica y Nanotecnología. CITEC. (UNIA)Director Departamento Cardiovascular. Hospital HOMS (Rep. Dominicana).

LA INGENIERÍA GENÉTICA EN EL FUTURO INMEDIATO DE LA MEDICINA PERSONALIZADA

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