PeptiPharma SRL

Antonello Pessi e Francesco Sinigaglia

Una Piattaforma Tecnologica Innovativa per lo sviluppo di Farmaci Biologici

La Mission PeptiPharma

• Sviluppo di Farmaci Biologici attraverso l’uso di una

Nuova tecnologia brevettata– Ottimizzazione del farmaco attraverso modeling al computer

• Sviluppo fino a prova di concetto clinico, seguito da

partnership con Biotech/Big Pharma

• Applicazione iniziale: Farmaci antivirali– HIV, Malattie Respiratorie dell’Infanzia, Virus emergenti ad

alta mortalità

• Medio termine: Anticorpi terapeutici di seconda

generazione da anticorpi già in uso clinico– Antivirali, Cancro, Malattie autoimmuni

• Aggiunta di una molecola di colesterolo ad un Farmaco Biologico

• Si ottengono due effetti:

1. Aumento della potenza biologica

2. Aumento della durata di azione

Colesterolo Peptide-colesterolo Anticorpo-colesterolo

La Tecnologia “Cholesterol tagging”

• I recettori e i virus si concentrano in zone specializzate della membrana cellulare note come ‘lipid rafts’, ricche in colesterolo

• L’aggiunta di colesterolo fa si che anche il Farmaco biologico si arricchisca nei lipid rafts. Questa maggiore concentrazione si traduce in un aumento della potenza

kon

HIV

Colesterolo

Recettore cellulare

Proteina virale

Colesterolo

Peptide-colesterolo

“Cholesterol tagging”: Come funziona?

Aumento della Potenza Biologica

• L’aggiunta di colesterolo fa si che il peptide si leghi alle proteine

del plasma e ne assuma la lunga durata

Tempo (h)

Conc

entr

azio

ne n

el p

lasm

a

0.1

1.0

0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 24

Peptide-Colesterolo

Peptide

• Il colesterolo è trasportato nel plasma da proteine a lunga durata

• I peptidi invece sono eliminati dalla circolazione molto rapidamente

Aumento della Durata D’Azione

“Cholesterol tagging”: Come funziona?

Informazioni generali

• Fondata nel Settembre 2009

• Settore di attività: Biotech – Farmaci Biologici

• Finanziamenti ottenuti: Grant collaborativi (NIH)

• Opportunità di investimento: € 1,000,000 (seed funding)

• Vantaggio competitivo: Tecnologia Innovativa

• Proprio capitale investito: ≈€ 1,000,000

• Forte posizione Brevettuale

– Licenze Merck

– Brevetti propri

Management Team

• Il 100% della Equity è posseduto dal Management Team e dai soci fondatori

Francesco Sinigaglia MD, CEO• Fondatore e CEO della Biotech company BioXell• Direttore della Ricerca farmaceutica di Roche Italia

Antonello Pessi PhD, CSO, Socio Fondatore• Direttore del Centro di Eccellenza per i Peptidi di

IRBM-Merck & Co.• Direttore del Laboratorio di Chimica dei Peptidi di

Eniricerche e di Sclavo (ora Novartis Vaccines)

Il Mercato dei Farmaci Biologici

• Mercato Globale dei Farmaci Biologici*: $130 miliardi

• Vendite dei primi 10 Anticorpi monoclonali: $33 miliardi

• Vendite dei primi 4 Peptidi terapeutici: $ 2 miliardi

• Tutte le principali aziende farmaceutiche stanno riposizionando la loro pipeline sui Biologici

• Numerosi accordi di Partnership e/o acquisizione di piccole/medie Biotech con Biologici innovativi

– Trend verso accordi in fase meno avanzata

– Necessaria la prova clinica del concetto (POC)

*Dati 2009

Business & Revenue Model

• Il valore potenziale del Farmaco Biologico in sviluppo ha un aumento molto forte (≥10x) una volta raggiunta la POC

• La POC può essere raggiunta a costi contenuti per le patologie virali, poichè il test clinico (riduzione della carica virale) è valido anche con pochi pazienti

• PeptiPharma utilizzerà fondi propri per raggiungere la POC del primo Farmaco biologico derivato dalla sua tecnologia – Peptivir H per l’infezione da HIV

• Il Farmaco verrà venduto o sviluppato in partnership con Big Pharma/Biotech

• Gli utili verranno reinvestiti nella pipeline, per raggiungere prova di concetto per le successive indicazioni

• I fondi operativi verranno ottenuti in cambio di equity, e/o attraverso la vendita di opzioni su specifici farmaci in sviluppo

• I fondi verranno integrati con Grants ottenuti in collaborazione con istitutuzioni accademiche

• Il lavoro preclinico in corso sui virus respiratori ed emergenti utilizza Grant NIH (≈€ 1M)

• Alleanza strategica con Prof. Anne Moscona, Weill Cornell Medical Center of Cornell University, NY: Esperto mondiale sui virus respiratori dell’infanzia e sui virus emergenti Nipah ed Hendra

Business & Revenue Model

Peptivir H

Inibitore della Fusione di HIV

Competitore: Enfuvirtide (Roche)

Peptivir H

Potenza Modesta Altissima (100x) (anche su virus resistenti a enfuvirtide)

Somministrazione Due volte al giorno Una volta a settimana (stima

basata su dati preclinici)

Effetti collaterali Reazioni al sito di iniezione

Assenti o ridotte (stima basata su ridotta frequenza di somministrazione)

Costo Elevato Elevato

Vendite 2009 € 120 M

Indicazione Terapia ‘Salvage’ su pazienti multi-resistenti

Terapia ‘Salvage’

Prevenzione dell’infezione in pazienti ad alto rischio

Fabbisogno Finanziario (2011-2012)

Tipo di spesa Ammontare (€) Note

Spese Amministrative

200,000Compresi i costi di mantenimento dei brevetti

Tossicologia 300.000

Produzione GMP 100.000

Studio clinico 400.000St. Mary’s Hospital, Imperial College, London

Costi totali 1.000.000

Risultati attesi: Prova di concetto clinico dell’efficacia di un nuovo inbitore dell’infezione da HIV e ulteriore validazione della piattaforma tecnologica di Peptipharma

Perché investire nel progetto?

• Una innovativa piattaforma tecnologica– Peptivir H: Farmaco anti HIV in avanzato sviluppo preclinico,

molto superiore al prodotto equivalente sul mercato– Una ricca pipeline di molecole ad attività antivirale

• Una solida posizione brevettuale

• Una grande potenzialità di mercato

• Un rischio di sviluppo relativamente basso

• Un team di riconosciuta esperienza internazionale nell’ambito farmaceutico