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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 1 LA MEDICO-ECONOMIE : REES France : Réseau d Evaluation en Economie de la Santé 28, Rue d’Assas - 75006 PARIS - 01 44 39 16 90 E-mail: [email protected] Pr Robert Launois Ecole des Mines Paris 22 NOVEMBRE 2007 http://www.rees-france.com

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 1

LA MEDICO-ECONOMIE :

REES France : Réseau d ’Evaluation en Economie de la Santé28, Rue d’Assas - 75006 PARIS - 01 44 39 16 90 – E-mail: [email protected]

Pr Robert Launois

Ecole des Mines

Paris – 22 NOVEMBRE 2007

http://www.rees-france.com

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 2

Plan de l’Intervention

• Pourquoi évaluer ?

• Comment évaluer ?

• Associer probabilités d’occurence et conséquences

• Conclusions

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 3

POURQUOI EVALUER ?

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 4

La Santé n ’a pas de Prix, mais Elle a

un Coût : Un Slogan Obsolète

B

Utile

InutileANuisible

Service

Rendu

Quantité

de soins

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 5

De la Recherche Clinique à la Politique de Santé : EBM vs ETM *

Niveau micro

Référentiels

Niveau meso

Indicateurs de

Performances SROS

Niveau macro

Circulaires

Ministérielles

Recommandations

de bonnes pratiques

Méta-analyses

Essais cliniques

randomisés

Niveau

Analyse

Coût efficacitéETM*

EBM

*Evaluation des technologies Médicales

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 6

La Nécessité de Choisir

Dépenses

Service

médical rendu

B C

D

Utile

Inutile

Avancée

thérapeutique

majeure

A

a ’ b ’ c ’ d ’

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 7

Est-ce que « Ça » Vaut le Coût?Le Ratio Coût-Efficacité différentiel :

Le Critère de Jugement des Économistes

ΔE

ΔCcm -ΔCct ΔCt

ΔE

ΔC +=

C : Coût médical total par patient traité

E : Efficacité totale

Ct : Coût du traitement

Cct : Coût des complications liées au traitement

Ccm : Coût des complications liées à la maladie

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 8

l’Evaluation Economique au Service

de la Santé Publique

Défendre au mieux les intérêts des malades

en sélectionnant les interventions qui offrent

les meilleurs bénéfices thérapeutiques, humains et

financiers

par unité monétaire investie

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 9

En Avoir ou Non Pour Son Argent : Où est A?

BDF

E

Le Rêve(Plus efficace et Moins cher)

Le Cauchemar(Moins efficace et Plus cher)

Contrôle

BDF plus élevé

BDF moins élevé

plus efficacemoins efficace

BDF: Besoin de Financement

A

A

A

A

?Le dilemme

(Plus cher et plus efficace)

Le dilemme(Moins cher et moins efficace)

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 10

La Volonté de Payer n’est Pas Infinie

ΔBDF

ΔE

Le retour sur investissement

est négatif ou faible :

On rejette le traitement

Le retour sur investissement est élevé :

On accepte le traitement

K : LA VOLONTE DE PAYER

Contrôle

A

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 11

Combien la Représentation NationaleEst-Elle Prête à Verser ?

Autres

Etablissements

de santé SSR, PSY

Etablissements

de santé tarifés à

l’activité MCO

Réseaux

Le Parlement vote la loi de financement de la

Sécurité Sociale qui fixe l'Objectif National

des Dépenses d'Assurance Maladie

Réparti entre 6 sous objectifs

Soins

de

ville

Ets handicapés

EtablissementsPersonnes

Agées

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 12

L’ONDAM 2007 144,8 Md€ (+2,6%)« La Bonne Santé des Uns fait la Mauvaise Santé des Autres »

ONDAM Ets santé 65,8 Md€ (+3,48%)

Ets tarifés à l’activité 47,5 Md€ (+3,65%)

Base activité Séjours 37,7 Md€

Base tarifs Tarifs GHS 31,6 Md€

Base ODMCO 41,5 Md€ (+2,83%)

ODAM,OQN : SSR, PSY

18,3 Md€ (+5,17%)

MIGAC 6Md€(+9,67%)

HAD, FAU 3,8 Md€(+2,08%)

EXH,REA, MO, DMI

6,1 Md€ (+ 12,14%)

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 13

Quel Montant doit-on Investir pour Obtenir le Résultat Attendu ?

Deux populations indépendantes de mêmes caractéristiques

groupe « innovant »

Moyennes :

groupe contrôle

Moyennes :

Ratio différentiel BdF/Résultat

BA

BA

EE

BDFBDF

EBDFR

−=

=

Le Rapport des gains espérés eu égard aux investissements consentis :

AC BCAE BE

BDF: Besoin de Financement

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 14

Il y a-t-il Une Barre à Ne Pas Franchir ?(Euros2001)

INTERVENTIONS COÛT PAR

ANNEE DE VIE

Traitement de Béta-bloquants aux survivants

d’infarctus 971

Mammographie tous les 3 ans pour femmes de 50 à 65

ans 3 097

Soins intensifs aux polytraumatisés 29 727

Dialyse rénale pour insuffisance rénale chronique

chez des hommes de 45-54 ans 53.736

Traitement hormonal substitutif pour des femmes

post-ménopausées asymptomatiques entre 55 et 70 ans 285 841

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 15

Le Pseudo Seuil de 50 000 € : Un Repére Dépassé:

BD

F T

ota

l (e

uro

par

pa

tie

nt)

Efficacité Thérapeutique (AVG)

Soins Classiques

0

Efficacité^

BD

F

AVG = Années de vie gagnées ; QALY = Années de vie ajustées sur la Qualité

Statines.En prévention

Secondaire

(20,000 €// AVG)

Test NAT

(>100,000 € /AVG)

Tx antihypertenseur

Dans le diabète de

Type 2 (500 €/ AVG)B

Dialyse (50,000 € /AVG)

A

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 16

COMMENT EVALUER?

Page 17: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 17

Quand Peut-On Parler d’Evaluation Economique ?

Non Oui

Pas d’évaluation Pas d’évaluation

Non Séries

d’observations

cliniques

Exercice de

comptabilité

analytique

Etude monographique sur

les moyens mobilisés

et les résultats obtenus

Evaluation partielle Evaluation complète

Oui Démonstration

de l’efficacité

relative des

procédures

Analyse des

coûts

différentiels des

procédures

Recherche de l’efficience

La confrontation des moyens et des résultats

est elle systématique ?

Existe-t-il

un groupe

contrôle ?

Page 18: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 18

Quel Type d’Analyse Peut-on Faire ?

TYPE D’ANALYSE MODES D’EXPRESSION DES RESULTATS

Identification des besoins de

financement (BDF)Analyse descriptive

Comparaison des besoins de

financement (BDF)Analyse comptable – pas de critère clinique

Minimisation des besoins de

financement (BDF)Équivalence d’efficacité scientifiquement démontrée

Analyse d’Impact BudgétaireDeux scénari alternatifs du coût de la prise en charge

de la population cible

Besoins de financement (BDF) /

Efficacité

Un indicateur clinique dominant : (Décès évités,

années de vie gagnées)

Besoins de financement (BDF) /

utilitéUn indicateur de morbi-mortalité (QALY’s)

Besoins de financement (BDF) /

bénéficesValorisation monétaire des bénéfices

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 19

Chiffrer la Quantité d’Effet :

pour quantifier la

différence entre

les traitements

E

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 20

Indices d’Efficacité Thérapeutique

• Différence de risque

• Risque relatif

• Rapport des côtes

• Nombre de sujets à traiter

• Rapport de risques instantanés

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 21

Estimer la Précision avec Laquelle le Résultat a été Établi

0.64 0.99

1.0

95 % IC

Au mieux

le risque relatif

diminue de

de 36%

Au pire le risque

relatif diminue

de 1%

RR de décès 0.75

[IC: 0.64- 0.99]

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 22

Raisonner en Termes Populationnels:« Stratégie de Masse » vs « Stratégie Ciblée »

Intervention

Population

rejointe en

nombre

annuel

d’AVC

Différence

absolue de risque

exprimé en %

(IC 95 %)

Nombre de

décès ou de

handicaps

évités N

(IC 95 %)

Bénéfice

populationnel

pour 1000 AVC

(IC 95 %)

UNV (100 %) 94 200 1 5,6 %2

(2,0 ; 8,3)

5 275

(1 884 ; 7 819)

56

(20 ; 83)

Rt-PA (20 %) 4 18 000 11,0 % 3

(5,0 ; 17,0)

1 980

(900 ; 3 060)

21

(10 ; 32)

Rt-PA (1,1 %) 5 1 080 11,0 %

(5,0 ; 17,0)

119

(54 ; 184)

1,26

(0,57 ; 1,95)

1 estimation PMSI 2005 ; 2 Cochrane review 2002 UNV vs Médecine interne; 3 Warlow;

Stroke 2003 ; estimation 4 Californian Acute Stroke Pilote Registry; Stroke 2005 ; 5

Enquête d’observation [SFNV-DHOS 2006] ;

Rapport OPEPS 2007

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 23

Moyenne Empirique/ Moyenne « Vraie »

• On ne connait pas (μ) la moyenne dans la population mais on aimerait la connaitre

• On extrait un échantillon de la population

• On calcule la moyenne de l’échantillon X

• Quelle est la proximité de X par rapport à (μ) ?

• La statistique de test quantifie l’importance de l’écart entre X et μ

• La démarche inférentielle permet de passer du particulier au général en prédisant les caractéristiques de la population toute en entière à partir des observations tirées de l’échantillon

Population Échantillon

inférence

Paramètres Nombres indices

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 24

Chiffrez les Coûts : C

Les Postes Susceptibles d’être Documentés

• Dépenses médicales : Consommation de soins et de biens

médicaux

• Dépenses non médicales : Aides techniques, aides humaines,

hébergement collectif, transports non sanitaire, aménagement du domicile

• Temps familiaux : heures de travail perdues par le malade ou les

aidants familiaux non salariés du fait du traitement

• Pertes de production : heures de travail perdues du fait de la

maladie ou d’un décès prématuré

Page 25: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 25

En Se Plaçant de Quel Point de Vue ?

• Les Familles

• Les Professionnels de santé

• Les Acheteurs :CEPS, ARH, AM

• Le Régulateur du système de soins

• La Collectivité

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 26

Avec Quels Domaines

de Compétences Reconnues ?• Familles : Reste à charge: ticket modérateur de droit et de fait,

frais de transport, d ’hébergement, et de garde

• Professionnels: Coûts rattachables au traitement, au service,

à la structure, à la pathologie

• Acheteurs

-CEPS : Consommation de médicaments

-ARH : Consommation de soins hospitaliers

-Assurance Maladie: Consommation de soins ambulatoires

• Régulateur DSS : Dépenses médicales remboursées

• Société : Dépenses médicales remboursées et coûts familiaux

Page 27: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 27

Les Postes à Retenir en Fonction

du Point de Vue Choisi

Point de vue choisi

Coûts à colliger FamillesProfessionnels

de santé

Acheteurs

ceps, arh, am

Système

de soins

Collectivité

nationale

Dépenses médicalesNon

rembourséesLiées au

traitementRemboursées Oui Oui

Dépenses non médicales Oui Non Non Non Oui

Temps sacrifié par

l’entourageOui Non Non Non Oui

Pertes de production Pertes de

revenus noncompensées

Non Non NonNon

Si QALY’s

Coût de

l’Etat Providence

Revenus de

substitutionNon

Indemnités

journalièresNon Frais gestion

Page 28: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 28

“Le Coût d’un Bien n’existe Pas”C. Riveline - Annales des Mines - Juin 1973

“ IL Y A AUTANT DE TYPES DE COUTS QUE D’UTILISATIONS

POSSIBLES. CHAQUE TYPE DE COUT EST DEFINI PAR CINQ

CARACTERISTIQUES ”

• Son destinataire : Un coût pour qui ?

• Son périmètre : Les coûts de quoi ?

• Son contenu :Quels types de coûts ? Pour quoi

faire ?

• Son horizon temporel : Court terme/ Long terme ?

• Ses modalités de recueil : Coût observé ou coût

protocolé ?

Page 29: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 29

• Pharmacien hospitalier:

• Directeur financier :

• Agence régionale de l’hosp :

• Sécurité sociale :

• Système de soins :

Groupes homogènes de

séjour (GHS)+ Forfaits

+ MO

Groupe homogénes de

séjours +Forfaits+MO

+Ville + ID journalières

Groupes homogènes de

malades (Comptabilité

analytique-GHM-ENC )

Coût d’acquisition ou

d’usage du médicament

Dépenses remboursées

+Reste à charge

Un Coût pour Qui ?

Page 30: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 30

Le Coûts de Quoi ?

Dépenses médicales :• Coûts variables : Médicaments, Usage du médicament, Consommables,

Laboratoire, Exploration fonctionnelle, Radiothérapie, Radiologie, Anesthésie, Réanimation, Dialyse, autres actes

• Coûts Fixes : Salaires (Médecins, IDE, AS), Matériels médicaux (amortissement, maintenance)

Dépenses logistiques :• Coûts variables : Blanchisserie, Restauration

• Coûts Fixes : Autres salaires, Informatique, Maintenance

Dépenses de Structure :• Administration

• Frais financiers – amortissements

➢ Coût Complet (ou total) : coût quasi-complet + coût structure

Page 31: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 31

Des Coût Pour Quoi Faire?

Le choix d’un contenu dépend de la finalité de l’étude

Pourquoi cherche-t-on à le mesurer ? Est-ce pour

disposer d’un :

• CRITÈRE DE GESTION ? = coût différentiel de la

décision thérapeutique

• OUTIL DE CONTRÔLE ? = coût partiel directement

rattachable à l’activité

• INSTRUMENT DE TARIFICATION ? = coût complet

Page 32: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 32

Quelle Fenêtre Temporelle Retenir ?

• Une décision peut faire sentir ses conséquencesjusqu’à la fin des temps. Il convient de fixer unhorizon au-delà duquel on se désintéressera des effetsproduits. Les limites de la prévision doivent êtredéfinies.

• A court terme, compte tenu des rigidités existantes, lesseules économies potentielles que l’on peut espérerd’une réduction de la durée d’hospitalisation neconcernent que les dépenses variables associées à laprise en charge des malades : coûts partiels.

• A long terme,on tient compte de l’ensemble des charges : coûts complets

Page 33: Aucun titre de diapositive - REES

La justification de l’actualisation repose sur deux principes :

• La préférence pour le temps : la plupart des gens sont disposer à recevoir une somme de monaie moindre à condition de pouvoir en disposer immédiatement “un tien vaut mieux que deux tu l’auras”

• Le coût d’opportunité : Un franc aujourd’hui vaut moins qu’un franc demain puisque son placement immédiat rapporterait demain le principal augmenté de des interêts correspondants

Rationnel de l’Actualisation

Page 34: Aucun titre de diapositive - REES

Valeur Actuelle d’un Paiment Futur

• Soit un échéancier de dépenses prévisionnellesC1, C2, …, CT, sa valeur actuelle est égale à :

• où 1/(1+r) t désigne le coefficient d”actualisationd’un paiement futur pour une année donnée(table d’actualisation simple)

= +

=T

tt

t

r

CVA

1 )1(

Page 35: Aucun titre de diapositive - REES

Controverses

Il est impératif d’actualiser, MAIS :

– Quel taux d’actualisation faut-il choisir ?

– Doit-on actualiser à la fois les coûts et l’efficacité ?

– Faut-il actualiser les coûts et l’efficacité en utilisant le

même taux d’actualisation ?

Page 36: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 36

Des Coûts Colligés Comment ?

• Coût observé :

Coût constaté défini à partir des consommationsréelles relevées rétrospectivement dans le dossiermédical ou de façon prospective dans un cahierd’observation et de leur prix de revient unitaire.

• Coût de référence :

Coût pré-établi ayant valeur de norme, défini surla base d'une quantité standard par malade et d'uncoût unitaire fixé à l'avance.

Page 37: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 37

(1)

Au mêmemoment et sur le même

Groupe ?

Comparaison

exposée /non exposée ? Coupe transversale Étude Avant-AprèsOUIOUI

NON

A des moments

différents et sur le même

Groupe ?

Combien de mesures

Avant-Après?

une Seule

NON

plusieurs Séries Temporelles

Interrompues

A des momentsdifférents sur deux

groupes et Attributioncontrolée ?

Quels paramètresdéfinissent

les groupes ?

Étude cas-contrôleNONles événements ±

Schéma d’Étude de cohorte avec critères

d’inclusion ?

Schémas AA ou STI

avec groupe contrôleNON

OUI

les risques ±

Cohorte rétrospective

avec contrôle interne Prospective ?NON

OUI

(4)

Attribution aléatoire

au risque ?

Essai comparatif non

randomiséCohorte prospective

avec contrôle interne

NON

OUI

Niveau de

randomisation

Randomisation

par patient

Randomisation par

établissement

OUI

OUI

Individus

Centres

(2)

(3)

(5)

NON

Étude descriptive–Étude normative

Algorithme de Classification des Schémas d’Etude

Page 38: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 38

Hierarchie des Schémas d’Etude

• Essais cliniques randomisés, Essais comparatifs

• Cohorte prospective et retrospective

• Series temporelles interrompues avec series comparatives

• Etude Avant-Aprés avec groupe contrôle

• Series temporelles interrompues sans serie comparative

• Etude Avant-Aprés sans groupe contrôle

• Etude Cas- Contrôle

• Coupe transversale

• Etude descriptive non comparative : series d’observations,

and études normatives

Forte

adéquation

Adéquation

modérée

Adéquation

faible

Absence

de preuve

Page 39: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 39

Mesure de la Comparabilité des Patients

• Force du signal par rapport à l’ampleur du bruit

• d > 10 % => Différence non négligeable entre les

deux phases

Différence Standardisée (d) :

Page 40: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 40

Réduction des Biais de Recrutement par

la Méthode du Score de Propension (SP)

• Définition du SP : – SP : Probabilité de recevoir du X® compte tenu des

caractéristiques cliniques initiales = P(Xigris® | Caractéristiquesdu patient)

– Si SPAvant = SPAprès → patients comparables

• Échantillon avec appariement sur le SP– Contrôle du biais de recrutement

– Moins de patients si SP trop dissimilaires → perte de puissance

• Le SP simule un essai randomisé en assurant lacomparabilité des patients sur les variables observées

Page 41: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 41

Coût

Eff

ecti

fs

0 10000 20000 30000 40000

05

01

00

15

02

00

25

0Écarts à la normalité :

cas des coûts de traitement

La majorité des patients ont un faible coût

Quelques patients ont un coût extrême

• Distribution non normale

– Emploi du test t de Student discutable

• Le coût moyen est la seule variable pertinente

pour la décision

– Les tests non paramétriques (Mann Whitney) et la

transformation logarithmique sont écartés

– Comparaison des coûts par bootstrap

Page 42: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 42

Quels Sont les Tests à Utiliser en

Première Intention• Une faible proportion de patients engendre des coûts extrêmes

→ variable fortement asymétrique → tests spécifiques

Test Avantages Inconvénients

T de Student Comparaison directe des moyennes

/ Robuste quand N grand

Hypothèse de normalité

rarement vérifiée pour les coûts

U de Mann-Whitney Test non paramétrique / Peu

sensible aux valeurs extrêmes

Pas de comparaison directe des

moyennes / Non robuste à

l’hétérogénéité des variances

Transformation

logarithmique

Robuste aux valeurs extrêmes /

Estimateur efficace de la différence

de coûts calculable

Pas de comparaison directe des

moyennes / Non valide si la

distribution des coûts n’est pas

log-normale

Bootstrap non

paramétrique

Comparaison directe des moyennes

/ Plus robuste que le T de Student

Distribution des coûts

susceptible d’être dispersée sur

chaque échantillon de bootstrap

Page 43: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 43

ASSOCIER PROBABILITES

D’OCCURRENCE

ET CONSEQUENCES

Page 44: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 44

Rassembler Tous les Eléments qui Participent à la Prise de Décision Politique

L’Efficacité

Thérapeutique

L’Efficacité

Economique

Les Préférences

Citoyennes

Page 45: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 45

Les Coûts [Base PMSI 2005]

Hypothèse Basse Hypothèse Haute

Accident Ischémique Transitoire

G45 en Diagnostic Principal

Hémorragie CérébraleI61 en DP ou (G46 en DP et

I61 en DA) et (durée > 0 nuit) ou (DC ou transfert)

I61 en DP ou (G46 en DP et I61 en DA) ou (G81 en DP et I61 en DA) et (durée > 0 nuit)

ou (DC ou transfert)

Infarctus CérébralI63 en DP ou (G46 en DP et

I63 en DA) et (durée > 0 nuit) ou (DC ou transfert)

I63 en DP ou (G46 en DP et I63 en DA) ou (G81 en DP et I63 en DA) et (durée > 0 nuit)

ou (DC ou transfert)

AVC indéterminéI64 en DP ou (G46 en DP et

I64 en DA ) et (durée > 0 nuit) ou (DC ou transfert)

I64 en DP ou (G46 en DP et I64 en DA) ou (G81 en DP et I64 en DA) et (durée > 0 nuit)

ou (DC ou transfert)

Pathologies neuro vasculaires aiguës non compliquées d’AVC

I67 en DP et (durée > 0 nuit) ou (DC ou transfert)

G/ Code « astérisque »; I/ Code « dague »

Page 46: Aucun titre de diapositive - REES

Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 46

La Qualité de Vie [EQ5D]

• Mobilité

Je n’ai aucun problème pour me déplacer à pied

J’ai des problèmes pour me déplacer à pied

Je suis obligé(e) de rester alité(e)

• Autonomie de la personne

Je n’ai aucun problème pour prendre soin de moi

J’ai des problèmes pour me laver ou m’habiller tout(e) seul(e)

Je suis incapable de me laver ou de m’habiller tout(e) seul(e)

• Activités courantes

Je n’ai aucun problème pour accomplir mes

occupations courantes

J’ai des problèmes pour accomplir mes

occupations courantes

Je suis incapable d’accomplir mes occupations

courantes

• Douleurs / Gêne

Je n’ai ni douleur, ni gêne

J’ai des douleurs ou une gêne modérée(s)

J’ai des douleurs ou une gêne extrême(s)

• Anxiété / Dépression

Je ne suis ni anxieux(se), ni déprimé(e)

Je suis modérément anxieux(se) ou déprimé(e)

Je suis extrêmement anxieux(se) ou déprimé(e)

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 47

« Risque= Décision + Hasards+ Enjeux » E.Parent 2006

TROIS ÉLÉMENTS CARACTÉRISENT LA NATURE DES CHOIX À

OPÉRER EN SITUATION À RISQUE

1. Les options thérapeutiques possibles

2. Les probabilité d’occurrence des réponses et des

effets indésirables conditionnellement au choix

thérapeutique fait

3. L’intensité des conséquences dommageables ou

bénéfiques (y compris les conséquences économiques)

qui y sont associées. (le risque est indissociable de l’intensité

du dommage subit, celui ci peut être monétaire ou non)

L’ANALYSE DECISIONNELLE PROBABILISTE PERMET D’ ASSOCIER

INFERENCE STATISTIQUE ET PRISE DE DECISION EN AVENIR RISQUE

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 48

• Faire une typologie de ces sacs,

• définir leur forme à partir d’un petit nombre de

paramètres

• simuler des tirages au hasard issus de ces

lois

Réunir les Incertitudes dans

de Grands Sacs d’Ignorance

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 49

Incertitudes : Définition et Causes • Variabilité et Incertitude par essence

– Caractéristique intrinsèque du phénomène étudié produite par

des effets non reproductibles : diversité et hétérogénéité intra

ou inter groupe

• Incertitude par ignorance due au manque d’information sur

le phénomène étudié :

– Pour extraire de l’information sur les données, il faut faire des

hypothèses sur le système qui a généré les données. On choisit

une distribution a priori des paramètres pour représenter la

population

– Tout ce qui est incertain est probabilisé ; à la sortie on n’a

pas un valeur mais une distribution de valeurs

VARIATION NATURELLE IRRÉDUCTIBLE

INCERTITUDE RÉDUCTIBLE PAR APPORT DE DONNEES

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 50

Mise en Œuvre Opérationnelle

• Coder a priori les incertitudes portant sur des grandeursincertaines par des distributions de probabilité quidécrivent leur fréquence d’apparition anticipée(encodage du savoir)

• Pour une famille arrêtée de courbe, caractériser la valeurde ses paramètres théoriques non observables qui simulele mieux la réalité observée

• Tirer au sort chaque réalisation de la variable

• Évaluer le modèle avec les variables tirées au sort

• Sur un grand nombre de tirages, la moyenne des sortiesdu modèle approche leur espérance.

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 51

Choix d’une Forme Fonctionnelle pour Représenter la Distribution de la Variable

d’Intérêt

• Risques relatifs [1; ∞] : loi BETA OU GAMMA

• Probabilités [0; 1] : loi BETA

• Coûts [0;∞] : loi GAMMA ou LOGNORMALE

• Utilité [-∞; 1] : loi BETA OU GAMMA

• Valeurs inconnues : Loi UNIFORME non informative

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 52

Loi Beta

• Beta(α ; β)

• Continue sur [0 ; 1]

• Forme :

– α = β = 1 : Unif(0 ; 1) ; α = β : symétrique

– α <1, β < 1 : Courbe en U

– α = 1, β > 1 : décroissante ; α > 1, β = 1 : croissante

• Utilité : Modélisation des proportions, probabilités et

taux (bornée entre 0 et 1).

– Une alternative est de transformer la probabilité en cote (p/(1-

p)) et travailler sur l’ensemble des réels positifs.

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 53

Loi Beta

Densité

Fonction de Répartition

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Caractérisation des Paramètresdu Modèle probabiliste Choisi pour Représenter La

Population

• Beta(α ; β)

• Continue sur [0 ; 1]

• Utilité : Modélisation des proportions, probabilités et

taux (bornée entre 0 et 1).

• Méthode pragmatique de caractérisation p1 = 18%,

estimé sur 903 patients

– α = Nombre de « succès » = 161

– β = Nombre d’« échecs » = 742

– p1 ~ Beta(161 ; 742)

• On vérifie que E[X] = α/(α + β) = 18 %

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 55

Finalité de la Démarche

• Mesurer l’incertitude relative à l’ensemble des

variables d’efficacité et de tolérance ;

• Prendre en compte le fait que certaines de ces

valeurs sont plus plausibles que d’autres ;

• Caractériser les sorties du modèle de la même

manière que pour un modèle statistique (variance,

intervalles de confiance…)

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 56

Le Ratio Coût Efficacité Différenciel(RCE-D)

E

C

EBEA

CBCARCED

=−

−=

EBDF

EE

BDFBDFEDCRba

ba

=

−=ˆ

Inférer sur la valeur vraie (mais inobservable) du

ratio RCE-D dans la population à partir de la

valeur du ratio observé dans une simulation

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 57

Mise en Oeuvre du Monte Carlo

La technique du Monte Carlo est opérationnalisée en quatre étapes :

1. Tirage aléatoire à partir des distributions de probabilité d’une

valeur pour chaque paramètre caractéristique du groupe contrôle

et calcul du coût total moyen et de l’efficacité totale moyenne

2. Tirage aléatoire à partir des distributions de probabilité d’une

valeur pour chaque paramètre caractéristique du groupe TTX

innovant et calcul du coût total moyen et de l’efficacité totale

moyenne correspondantes

3. Calcul par différence du ratio coût efficacité différentiel entre les

deux échantillons

4. Répétition de l’opération B fois pour obtenir une estimation de

la distribution du RCED dans le plan ACE

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 58

$(600.00)

$(400.00)

$(200.00)

$-

$200.00

$400.00

$600.00

-0.50 -0.40 -0.30 -0.20 -0.10 0.00 0.10 0.20 0.30 0.40 0.50

IC 95% : Conserver 95 % des Points du Tirage

I

E

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 59

$(600.00)

$(400.00)

$(200.00)

$-

$200.00

$400.00

$600.00

-0.50 -0.40 -0.30 -0.20 -0.10 0.00 0.10 0.20 0.30 0.40 0.50

K 1

K 0

Proportion de Tirages Coût/Efficace pour la Disposition à Payer K 0 , K 1 , K 2

K 2

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 60

Probabilité de Faire le Bon Choix en Termes d’Efficience Collective

Disposition à payer par année de vie gagnée (en €2004)

Pro

bab

ilit

é q

ue

le n

ou

vea

u

tra

item

ent

soit

e

ffic

ien

t (

en

pou

rcen

tage)

85,92 %

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 61

Règle Décisionnelle Bayésienne

-5 0 5 10

0 µ

µ

Conclusion Fréquentiste :

Estimateur ponctuel (avec

IC à 95 %)

TxA - TxB

TxA - TxB

Conclusion Bayésienne :

Estimation par une distribution

de Probabilité

« 75 % de chance que le TxA soit plus

efficace que le traitement TxB »

« Pas de différence significative

entre TxA et TxB »

Probabilité que

TxA soit plus

efficace

Probabilité que

TxB soit plus

efficace

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 62

Avantages de la ModélisationElle permet :

• De structurer l’information dans un cadre deréférence unique

• De considérer simultanément les bénéfices, lesrisques et les coûts

• D’estimer, non plus de manière intuitive, maisquantitativement la fréquence de survenue desévénements évolutifs

• De reconstituer les trajectoires de prise encharge et de chaîner les coûts

• D’isoler les variables-clés

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Ecole des mines - 22 Novembre 2007 PL-7148/07 Robert Launois 63

Avantages de la Modélisation(suite)

• De synthétiser des critères de jugement cliniqueshétérogènes à l’aide d'un Indicateur de résultatsunique

• De réintroduire les préférences des patients ou descitoyens dans les choix individuels et collectifs

• D’extrapoler les résultats à d’autres populations ou àd’autres pratiques

• D’intégrer systématiquement dans l’analyseL’incertitude qui entoure la prise de décision à unmoment donné du temps,

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CONCLUSIONS

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• Exiger des moyens sur la base de donnéesépidémiologiques ou de faits scientifiquementdémontrés ne suffit plus.

• L’analyse économique est au cœur du dialogue entreune administration qui travaille et des société savantesdésormais en concurrence les une avec les autres :

• Une nouvelle conception de nos devoirs se forge :

« DONNER LE MEILLEUR PAR EURO INVESTI »