Interpretazione dei Risultati negli studi di efficacia

Roberto D’Amico

Università di Modena e Reggio Emilia

roberto.damico@unimore.it

Argomenti della lezione

Lettura dei risultati

Interpretazione del rischio

Interpretazione del rischio relativo

Interpretazione della differenza tra rischi

Interpretazione dell’intervallo di confidenza

Quesiti clinici

Quesito clinico di efficacia

– Ad es. (il trattamento A è più efficace del trattamento B nel prevenire

lo sviluppo dell’evento (sfavorevole) X in pazienti affetti da Y ?)

Quesito clinico di diagnosi

– Ad es. (il test diagnostico A è più accurato del test B nella diagnosi

della patologia X ?)

Quesito clinico di prognosi

– Ad es. (il fattore X riesce a prevedere lo sviluppo della patologia Y ?)

Il disegno di studio negli studi di efficacia:Lo studio controllato randomizzato (RCT)

Valuta l’efficacia di un intervento sanitario (trattamento)

I pazienti vengono allocati al trattamento o il controllo attraverso una procedura causale

Disegno prospettico (longitudinale)

Si confrontano gli esiti del gruppo di pazienti che ha ricevuto l’intervento e il gruppo di pazienti che ha ricevuto il controllo

Lo studio randomizzato controllato

Campione

Pazienti

Trattamento

Controllo

Eventi Eventi

Popolazione

Pazienti

Statistica – L’interpretazione dei risultati

Campione

Pazienti

Trattamento n=850 Controllo n=840

Eventi n=210 Eventi n=259

Popolazione

Pazienti

Rischio di sviluppare l’evento nel gruppo placebo

259/840 eventi/numero pazienti = 0.308 (30.8%)

Rischio di sviluppare l’evento nel gruppo sperimentale

210/850 eventi/numero pazienti = 0.247 (24.7%)

Trattamento vs Controllo: 24.7 vs 30.8

Campione

Pazienti

Trattamento n=850 Controllo n=840

Rischio di morte 24.7% Rischio di morte 30.8%

Popolazione

Pazienti

Il Rischio Relativo (RR) è definito come rapporto tra rischi

Rischio che si verifichi l’evento nel gruppo trattato diviso il rischio che si

verifichi l’evento nel gruppo di controllo

RR = 0.247/0.308 = 0.80

Come si interpreta il RR?

Il RR è uguale ad uno?

Il trattamento ha la stessa efficacia del controllo

No

Si

>1

<1Il trattamento è più efficace

del controllo

Il trattamento è meno efficace del controllo

Il significato del Rischio Relativo (RR)

Il rischio relativo è:

<1 Il rischio che si verifichi l’evento nei trattati è inferiore a quello dei controlli

=1 Il rischio che si verifichi l’evento nei trattati è uguale a quello dei controlli

>1 Il rischio che si verifichi l’evento nei trattati è superiore a quello dei controlli

RR = 0.247/0.308 = 0.80

Come si interpreta il RA?

Il RA è uguale a zero?

Il trattamento ha la stessa efficacia del controllo

No

Si

>0

<0Il trattamento è più efficace

del controllo

Il trattamento è meno efficace del controllo

Rischio assoluto (differenza tra rischi)

RA = 0.308 – 0.247= 0.061

In termini percentuali

RA = 30.8% - 24.7%=6.1%

Come leggere il rischio relativo

• Il rischio di morte nei pazienti che ricevono l’intervento standard è pari a 31%

• La somministrazione dell’intervento sperimentale fa diminuire il rischio di morte al 25%

• Di quanto è diminuito il rischio di morte?

Come leggere il rischio relativo

Variazione percentuale:

(valore iniziale – valore finale)/valore iniziale

Variazione percentuale:

(0.31 – 0.25)/0.25 = 0.20

La somministrazione dell’intervento sperimentale diminuisce il rischio di morte del 20%

0.31 – 0.20*0.31=0.25

Come leggere il rischio assoluto

Variazione assoluta:

valore iniziale – valore finale

Variazione assoluta:

0.31 – 0.25 = 0.06

La somministrazione dell’intervento sperimentale diminuisce il rischio di morte di 6 punti percentuali

0.31 – 0.20*0.31=0.25

Definizione dell’intervallo di confidenza del RR

Intervallo entro il quale, con un certo grado di fiducia (di

solito pari al 95%), è compreso il valore “vero” del RR

-ovvero il RR che si otterrebbe coinvolgendo tutta la

popolazione dei pazienti (non il campione).

Interpretazione dell’intervallo di confidenza (1/3)

Valori possibili del RR “vero”

RR=1RR<1 RR>1

Regione dei risultati a favore del trattamento

Regione dei risultati a favore del controllo

Interpretazione dell’intervallo di confidenza (2/3)

RR=1

Valori possibili del RR “vero”(RR=0.8 95% CI 0.69, 0.94)

Nell’intervallo sono compresi valori che supportano l’ipotesi che il trattamento nella popolazione è più efficace del controllo.

RR<1 RR>1

Interpretazione dell’intervallo di confidenza (3/3)

“E’ verosimile che il trattamento sia più efficace del controllo nel ridurre il rischio di morte nei pazienti affetti da….”.

Esercizio

Interpretare il seguente risultato:

GRAZIE PER L’ATTENZIONE